Apotransferrin i Atransferrinemi
15. september 2026 oppdatert av: Prothya Biosolutions
Doseøkende studie for å evaluere farmakokinetikk, effekt og sikkerhet av apotransferrin hos atransferrinemipasienter
Atransferrinemi er en svært sjelden lidelse, som er forårsaket av mangel på proteinet transferrin.
Ingen vanlig behandling er tilgjengelig for disse pasientene.
Målet med denne studien er å undersøke farmakokinetikken, effekten og sikkerheten til apotransferrinerstatningsterapi hos atransferrinemipasienter.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
5
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Etablert diagnose av atransferrinemi, definert som serumnivåer av transferrin under 40 mg/dl
- Informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Kjent med allergiske reaksjoner mot humant plasma eller plasmaprodukter
- Har påvisbare anti-immunoglobulin A-antistoffer
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: humant apotransferrin
intravenøst apotransferrin hver 4.-8. uke
|
intravenøs infusjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
farmakokinetikk av transferrin
Tidsramme: første infusjon og år 3
|
serumtransferrinnivåer målt på flere tidspunkt før og etter infusjon
|
første infusjon og år 3
|
|
Hemoglobin
Tidsramme: 15 år
|
Hemoglobin innen normal rekkevidde
|
15 år
|
|
Jernoverbelastning i organer
Tidsramme: 15 år
|
Eliminering av overbelastning av jern (lever, hjerte)
|
15 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Jernoverbelastning
Tidsramme: 15 år
|
Serumferritin innenfor normale verdier
|
15 år
|
|
Hematokrit
Tidsramme: 15 år
|
Hematokrit innenfor normale verdier
|
15 år
|
|
Erytrocytter
Tidsramme: 15 år
|
Erytrocytter innenfor normale verdier
|
15 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Transferrin -nivåer
Tidsramme: 15 år
|
Effektive transferrin -nivåer
|
15 år
|
|
bivirkninger
Tidsramme: 15 år
|
Antall bivirkninger
|
15 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Alberto Piperno, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy
- Hovedetterforsker: Cristina R Diaz de Heredia Rubio, PhD, MD, Vall d'Hebron, Spain
- Hovedetterforsker: Katja Moser, MD, klinikum Aschaffenburg, Germany
- Hovedetterforsker: Raffaella Mariani, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. desember 2010
Primær fullføring (Faktiske)
31. mars 2022
Studiet fullført (Antatt)
1. januar 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. februar 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. februar 2013
Først lagt ut (Antatt)
22. februar 2013
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
16. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MD2009.04
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .