Apotransferrin vid Atransferrinemi
15 september 2026 uppdaterad av: Prothya Biosolutions
Doseskalerande studie för att utvärdera farmakokinetik, effektivitet och säkerhet för apotransferrin hos patienter med atransferrinemi
Atransferrinemi är en mycket sällsynt sjukdom som orsakas av brist på proteinet transferrin.
Ingen regelbunden behandling är tillgänglig för dessa patienter.
Syftet med denna studie är att undersöka farmakokinetiken, effektiviteten och säkerheten för apotransferrinersättningsterapi hos patienter med atransferrinemi.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
5
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Fastställd diagnos av atransferrinemi, definierad som serumnivåer av transferrin under 40 mg/dl
- Informerat samtycke
Exklusions kriterier:
- Känd med allergiska reaktioner mot human plasma eller plasmaprodukter
- Har detekterbara anti-immunoglobulin A-antikroppar
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: humant apotransferrin
intravenöst apotransferrin var 4-8 vecka
|
intravenös infusion
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
transferrins farmakokinetik
Tidsram: första infusionen och år 3
|
serumtransferrinnivåer mätt vid flera tidpunkter före och efter infusion
|
första infusionen och år 3
|
|
Hemoglobin
Tidsram: 15 år
|
Hemoglobin inom normalt intervall
|
15 år
|
|
järnöverbelastning i organ
Tidsram: 15 år
|
Eliminering av överbelastning av järn (lever, hjärta)
|
15 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Järnöverbelastning
Tidsram: 15 år
|
Serumferritin inom normala värden
|
15 år
|
|
Hematokrit
Tidsram: 15 år
|
Hematokrit inom normala värden
|
15 år
|
|
Erytrocyter
Tidsram: 15 år
|
Erytrocyter inom normala värden
|
15 år
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
överföringsnivåer
Tidsram: 15 år
|
Effektiva transferrinnivåer
|
15 år
|
|
negativa läkemedelsreaktioner
Tidsram: 15 år
|
antal biverkningar
|
15 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Alberto Piperno, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy
- Huvudutredare: Cristina R Diaz de Heredia Rubio, PhD, MD, Vall d'Hebron, Spain
- Huvudutredare: Katja Moser, MD, klinikum Aschaffenburg, Germany
- Huvudutredare: Raffaella Mariani, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 december 2010
Primärt slutförande (Faktisk)
31 mars 2022
Avslutad studie (Beräknad)
1 januari 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
20 februari 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
20 februari 2013
Första postat (Beräknad)
22 februari 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
16 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 september 2026
Senast verifierad
1 september 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- MD2009.04
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .