Apotransferrine dans l'atransferrinémie
15 septembre 2026 mis à jour par: Prothya Biosolutions
Étude d'escalade de dose pour évaluer la pharmacocinétique, l'efficacité et l'innocuité de l'apotransferrine chez les patients atteints d'atransferrinémie
L'atransferrinémie est une maladie très rare causée par une déficience de la protéine transferrine.
Aucun traitement régulier n'est disponible pour ces patients.
L'objectif de cette étude est d'étudier la pharmacocinétique, l'efficacité et l'innocuité de la thérapie de remplacement de l'apotransferrine chez les patients atteints d'atransferrinémie.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
5
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic établi d'atransferrinémie, définie comme des taux sériques de transferrine inférieurs à 40 mg/dl
- Consentement éclairé
Critère d'exclusion:
- Connu avec des réactions allergiques au plasma humain ou aux produits plasmatiques
- Avoir des anticorps anti-immunoglobuline A détectables
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: apotransferrine humaine
apotransferrine intraveineuse toutes les 4 à 8 semaines
|
perfusion intraveineuse
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
pharmacocinétique de la transferrine
Délai: première infusion et année 3
|
taux sériques de transferrine mesurés à plusieurs moments avant et après la perfusion
|
première infusion et année 3
|
|
Hémoglobine
Délai: 15 ans
|
Hémoglobine dans la plage normale
|
15 ans
|
|
Surcharge de fer dans les organes
Délai: 15 ans
|
Élimination de la surcharge de fer (foie, cœur)
|
15 ans
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Surcharge de fer
Délai: 15 ans
|
Ferritine sérique dans les valeurs normales
|
15 ans
|
|
Hématocrite
Délai: 15 ans
|
Hématocrite dans les valeurs normales
|
15 ans
|
|
Érythrocytes
Délai: 15 ans
|
Érythrocytes dans les valeurs normales
|
15 ans
|
Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
niveaux de transferrin
Délai: 15 ans
|
Niveaux efficaces de transferrine
|
15 ans
|
|
Réactions indésirables
Délai: 15 ans
|
Nombre de réactions indésirables
|
15 ans
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Alberto Piperno, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy
- Chercheur principal: Cristina R Diaz de Heredia Rubio, PhD, MD, Vall d'Hebron, Spain
- Chercheur principal: Katja Moser, MD, klinikum Aschaffenburg, Germany
- Chercheur principal: Raffaella Mariani, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 décembre 2010
Achèvement primaire (Réel)
31 mars 2022
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 janvier 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
20 février 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
20 février 2013
Première publication (Estimé)
22 février 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
16 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
15 septembre 2026
Dernière vérification
1 septembre 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MD2009.04
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