Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Apotransferyna w atransferynemii

30 lipca 2025 zaktualizowane przez: Prothya Biosolutions

Badanie zwiększające dawkę w celu oceny farmakokinetyki, skuteczności i bezpieczeństwa apotransferyny u pacjentów z atransferynemią

Atransferrynemia jest bardzo rzadką chorobą, która jest spowodowana niedoborem białka transferyny. Dla tych pacjentów nie jest dostępne regularne leczenie. Celem tego badania jest zbadanie farmakokinetyki, skuteczności i bezpieczeństwa terapii zastępczej apotransferyną u pacjentów z atransferynemią.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Vall d'Hebron Hospital
  • Niemcy
      • Aschaffenburg, Niemcy
        • Klinikum Aschaffenburg
  • Włochy
      • Monza, Włochy, 20900
        • AO San Gerardo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ustalone rozpoznanie atransferynemii, definiowanej jako poziom transferyny w surowicy poniżej 40 mg/dl
  • Świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  • Znany z reakcji alergicznych na ludzkie osocze lub produkty osocza
  • Wykrywalne przeciwciała przeciwko immunoglobulinie A

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ludzka apotransferyna
dożylna apotransferyna co 4-8 tygodni
Lek: Ludzka apotransferyna
infuzja dożylna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
farmakokinetyka transferyny
Ramy czasowe: pierwszy wlew i rok 3
poziomy transferyny w surowicy mierzone w kilku punktach czasowych przed i po infuzji
pierwszy wlew i rok 3
Hemoglobina
Ramy czasowe: 15 lat
Hemoglobina w normalnym zakresie
15 lat
przeciążenie żelaza w narządach
Ramy czasowe: 15 lat
Eliminacja przeciążenia żelaza (wątroba, serce)
15 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeciążenie żelaza
Ramy czasowe: 15 lat
Ferrytyna w surowicy w normalnych wartościach
15 lat
Hematocrit
Ramy czasowe: 15 lat
Hematokryt w normalnych wartościach
15 lat
Erytrocyty
Ramy czasowe: 15 lat
Erytrocyty w normalnych wartościach
15 lat

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziomy transferryny
Ramy czasowe: 15 lat
Skuteczne poziomy transferryny
15 lat
Niekorzystne reakcje leku
Ramy czasowe: 15 lat
Liczba niepożądanych reakcji leków
15 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Prothya Biosolutions

Śledczy

  • Główny śledczy: Alberto Piperno, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy
  • Główny śledczy: Cristina R Diaz de Heredia Rubio, PhD, MD, Vall d'Hebron, Spain
  • Główny śledczy: Katja Moser, MD, klinikum Aschaffenburg, Germany
  • Główny śledczy: Raffaella Mariani, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 marca 2022

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 lutego 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 lutego 2013

Pierwszy wysłany (Szacowany)

22 lutego 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 sierpnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MD2009.04

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ludzka apotransferyna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Switzerland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj