インターロイキン 1 受容体拮抗薬 (DIRA) の欠損に対するリロナセプト

包含基準

1. -男性または女性の小児および成人被験者で、突然変異陽性のIL1RNがDIRAを示しています。 登録された最初の 5 人の患者については、スクリーニング訪問前の 2 週間の間に安定した用量のアナキンラを服用していたに違いありません。 被験者が NSAIDs、メトトレキサートおよび/または経口ステロイドなどの他の薬を服用している場合、スクリーニング訪問前の 2 週間、これらの用量が安定している必要があります。
2. -生後3か月以上の被験者（ただし、登録された最初の5人の患者は2歳以上になります）。 3か月以上の被験者は、最初の5人の登録患者のSMCデータレビュー後に登録されます。
3. NIH study #03-AR-0173 への参加 (自己炎症性疾患 (NOMID/CAPS、DIRA、CRMO、スティル病、ベーチェット病、およびその他の未分化自己炎症性疾患) の自然史、病因および転帰の研究)
4. 現在アナキンラで治療されている被験者は、DIRAが静止している場合でも、この研究に登録できます。 これらの被験者については、アナキンラによる治療前のアクティブな DIRA の履歴で十分です。 被験者は、薬物治療開始の24時間前にアナキンラを服用しません。 最初の5人の登録患者のSMCデータレビューの後、未治療の患者も登録されます。
5. -出産の可能性のある女性（年齢に関係なく、少なくとも1回の月経を経験した若い女性）は、スクリーニング時の血清妊娠検査が陰性であり、試験薬の投与前の尿妊娠検査が必要です。
6. 妊娠可能年齢の女性、および子供をもうけることができ、性的に活発な男性で、禁欲を含む効果的な避妊の 2 つの形態を使用することに同意する。

7. 5 TU を使用したネガティブ精製タンパク質誘導体 (PPD) テスト 皮内検査または QuantiFERON(SqrRoot) - 疾病管理予防センター (CDC) ガイドラインによる TB ゴールド検査、および胸部 X 線で活動性結核 (TB) の証拠がないこと。

   潜在性ＴＢ（ＰＰＤまたはＱｕａｎｔｉＦＥＲＯＮ－ＴＢ Ｇｏｌｄ試験陽性）を有する被験者は、現在、治験薬の初回投与前の少なくとも１ヶ月間、適切な治療を受けている。 試験中は完全な予防レジメンを継続する。

   過去に活動性結核を患ったことがあり、適切な治療が記録されている被験者は、現在のガイドラインに従って厳密な臨床的および放射線学的フォローアップに含まれる場合があります。

   感染症サービスは、結核感染の証拠（潜在的または活動的、現在または病歴）のあるすべての患者に関して、登録前、および必要に応じて研究中に相談されます。

   BCG接種済みの方も対象となります。 PPD および QuantiFERON の解釈 - BCG レシピエントの TB Gold テストは、BCG ワクチンを受けていない被験者の場合と同じです。

   保護者/保護者は、研究関連のアンケートを理解し、完了することができます。

   -保護者/親は、インフォームドコンセントを提供し、調査手順を順守することができ、喜んで行います。

   除外基準

1. -ベースライン来院前の3か月間に生ウイルスワクチン（はしか、おたふくかぜ、風疹ワクチンなど）を受けた治療。 この研究の過程を通して、生ワクチンは許可されません。
2. 活動性感染症の存在または文書化された適切な治療なしの肺結核感染の病歴。 現在活動性結核を患っている被験者、または活動性結核を患っている個人と最近密接に接触した被験者は、研究から除外されます。 例外には、治験薬の初回投与の少なくとも 1 か月前に適切な治療を受けている潜在性結核患者、および適切な治療が記録されている結核歴のある患者が含まれます。
3. -HIV、またはB型またはC型肝炎の陽性検査、または以前の病歴。
4. 悪性腫瘍の病歴。 皮膚の基底部または扁平上皮癌、または上皮内子宮頸癌などの表在性悪性腫瘍が治癒したとみなされる被験者が登録されてもよい。
5. -チャイニーズハムスター卵巣細胞由来の生物学的またはリロナセプトの成分に対する既知の過敏症。
6. -追加のリウマチ性疾患または重大な全身性疾患の存在。 たとえば、主要な慢性感染症/炎症性/免疫疾患 (自己炎症性疾患に加えて、炎症性腸疾患、乾癬性関節炎、脊椎関節症、SLE など)。

7. -登録訪問時の次の検査室異常のいずれかの存在：

   1.5xULNを超えるクレアチニン

   WBC 3.0x103/mm3未満

   ANC 800 細胞/mL 未満

   血小板数が 150,000 mm3 未満

   2.0x ULNを超えるALTまたはAST。

8. 授乳中、授乳中、または妊娠中の女性。
9. -他の治験治療研究または治験薬の使用への登録、または別の治験機器または薬物試験を終了してから、少なくとも4週間または5半減期のいずれか長い方をまだ完了していません。
10. -プロトコル手順の遵守に懸念がある被験者。
11. -他の深刻な急性または慢性の医学的または精神医学的状態、またはさらなる調査を必要とする重大な検査室異常の存在で、被験者の安全に過度のリスクを引き起こしたり、プロトコルへの参加を阻害したり、研究結果の解釈を妨げたりする可能性があり、治験責任医師の判断で被験者をこの研究への参加にふさわしくないものにする。
12. -DMARD（メトトレキサートを除く）および/またはTNF遮断薬を4半減期以内に投与された被験者 研究への参加。
13. -子供を父親にすることができ、性的活動が活発で、研究期間中およびリロナセプトの最後の投与後少なくとも28日間の禁欲を含む、効果的な避妊の2つの形式の使用に同意しない男性。
14. -出産の可能性のある女性（12歳以上の女性、または年齢に関係なく少なくとも1回の月経があった女性） 性的に活発で、研究期間中の禁欲を含む2つの効果的な避妊方法の使用に同意しないリロナセプトの最後の投与から少なくとも28日。