인터루킨-1 수용체 길항제(DIRA) 결핍에 대한 릴로나셉트

포함 기준

1. DIRA를 나타내는 돌연변이 양성 IL1RN이 있는 남성 또는 여성 소아과 및 성인 피험자. 등록된 처음 5명의 환자는 스크리닝 방문 전 2주 동안 아나킨라를 안정적으로 투여받아야 합니다. 피험자가 NSAID, 메토트렉세이트 및/또는 경구용 스테로이드와 같은 다른 약물을 복용 중인 경우 스크리닝 방문 전 2주 기간 동안 이러한 용량이 안정적이어야 한다는 요구 사항이 있습니다.
2. 생후 3개월 이상의 피험자(단, 처음 등록한 환자 5명은 2세 이상임). 생후 3개월 이상의 피험자는 처음 5명의 등록 환자에 대한 SMC 데이터 검토 후 등록됩니다.
3. NIH 연구 #03-AR-0173 참여
4. 현재 아나킨라로 치료 중인 피험자는 DIRA가 정지 상태일지라도 이 연구에 등록할 수 있습니다. 이러한 피험자의 경우, 아나킨라로 치료하기 전에 활성 DIRA의 병력이 충분할 것입니다. 피험자는 약물 치료를 시작하기 24시간 전에 아나킨라를 복용하지 않습니다. 처음 5명의 등록 환자에 대한 SMC 데이터 검토 후 치료 경험이 없는 환자도 등록됩니다.
5. 가임기 여성(연령에 관계없이 월경 기간이 적어도 한 번 있었던 젊은 여성)은 스크리닝 시 음성 혈청 임신 검사를 받아야 하고 연구 약물 투여 전에 소변 임신 검사를 받아야 합니다.
6. 가임기 여성과 아이를 낳을 수 있고 성생활을 하는 남성으로 금욕을 포함하여 두 가지 효과적인 산아제한 방법을 사용하는 데 동의합니다.

7. 5 T.U를 사용한 음성 정제 단백질 유도체(PPD) 테스트 피내 검사 또는 질병 통제 예방 센터(CDC) 지침에 따른 QuantiFERON(SqrRoot) - TB Gold 검사, 흉부 X-레이에서 활동성 결핵(TB)의 증거 없음.

   잠복성 TB(양성 PPD 또는 QuantiFERON - TB Gold 테스트)가 있는 피험자는 현재 연구 약물의 첫 번째 투여 전 최소 1개월 동안 적절한 요법으로 치료를 받고 있을 수 있습니다. 완전한 예방 섭생은 연구 동안 계속될 것이다.

   과거에 활동성 결핵을 앓았으며 적절한 치료 기록이 있는 피험자는 현재 지침에 따라 엄격한 임상 및 방사선학적 추적 조사에 포함될 수 있습니다.

   감염병 서비스는 등록 전과 연구 중에 적절하게 TB 감염의 증거(잠복성 또는 활동성, 현재 또는 과거력)가 있는 모든 환자에 대해 상담할 것입니다.

   BCG 백신 접종을 받은 피험자도 검사를 받게 됩니다. PPD 및 QuantiFERON의 해석 - BCG 수혜자의 TB Gold 테스트는 BCG 백신을 접종하지 않은 피험자와 동일합니다.

   학습 관련 설문지를 이해하고 작성할 수 있는 보호자/부모.

   정보에 입각한 동의를 제공하고 연구 절차를 준수할 수 있고 의지가 있는 보호자/부모.

   제외 기준

1. 기준선 방문 전 3개월 동안 살아있는 바이러스 백신(예: 홍역, 볼거리 및 풍진 백신)을 받은 치료. 이 연구 과정 동안 생백신은 허용되지 않습니다.
2. 활동성 감염의 존재 또는 문서화된 적절한 치료 없이 폐결핵 감염의 병력. 현재 활동성 TB가 있는 피험자 또는 활동성 TB가 있는 개인과 최근에 밀접하게 노출된 피험자는 연구에서 제외됩니다. 연구 약물의 첫 투여 전 최소 1개월 동안 적절한 치료를 받은 잠복성 결핵 환자와 적절한 치료 기록이 있는 결핵 병력이 있는 환자는 예외입니다.
3. HIV 또는 B형 또는 C형 간염에 대한 양성 검사 또는 이전 병력.
4. 악성의 역사. 피부 기저 또는 편평 세포 암종 또는 상피 자궁경부암과 같은 표재성 악성종양이 완치된 것으로 간주되는 피험자가 등록될 수 있습니다.
5. 차이니즈 햄스터 난소 세포 유래 생물학적 또는 릴로나셉트의 구성 요소에 대해 알려진 과민성.
6. 추가적인 류마티스 질환 또는 중대한 전신 질환의 존재. 예를 들어, 주요 만성 감염성/염증성/면역성 질환(염증성 장질환, 건선성 관절염, 척추관절병증, SLE 및 자가염증성 질환 등).

7. 등록 방문 시 다음과 같은 검사실 이상이 있음:

   1.5xULN보다 큰 크레아티닌

   WBC 3.0x103/mm3 미만

   ANC 800개 세포/mL 미만

   혈소판 수가 150,000 mm3 미만

   2.0x ULN보다 큰 ALT 또는 AST.

8. 수유, 모유 수유 또는 임산부.
9. 다른 조사 치료 연구에 등록하거나 조사 에이전트를 사용하거나 다른 조사 장치 또는 약물 시험을 종료한 후 아직 최소 4주 또는 5개의 반감기 중 더 긴 기간을 완료하지 않았습니다.
10. 프로토콜 절차 준수에 대한 우려가 있는 피험자.
11. 다른 심각한 급성 또는 만성 의학적 또는 정신과적 상태의 존재, 또는 피험자의 안전에 과도한 위험을 야기하거나, 프로토콜 참여를 억제하거나, 연구 결과의 해석을 방해할 수 있고, 조사자의 판단에 따라 추가 조사를 필요로 하는 중대한 실험실 이상 피험자를 이 연구에 참여하기에 부적절하게 만듭니다.
12. 연구 시작 전 4 반감기 이내에 DMARD(메토트렉세이트 제외) 및/또는 TNF 차단제를 받은 피험자.
13. 아이를 낳을 수 있고 성적으로 활동적이며 연구 기간 동안 및 마지막 릴로나셉트 투여 후 최소 28일 동안의 금욕을 포함하여 두 가지 형태의 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의하지 않는 남성.
14. 가임기 여성(12세 이상이거나 연령에 관계없이 월경 기간이 1회 이상인 여성)으로 성생활을 하고 있으며 연구 기간 동안 금욕을 포함하여 2가지 효과적인 산아제한 방법을 사용하는 데 동의하지 않습니다. 릴로나셉트의 마지막 투여 후 최소 28일.