未治療の全身性ALアミロイドーシスに対するメルファランおよびデキサメタゾンによるポマリドマイド

研究会:

この研究への参加資格があると判断された場合、この研究への参加時期に基づいて、ポマリドマイドの用量レベルが割り当てられます。 この研究のフェーズI部分では、最大4つの用量レベルのポマリドマイドがテストされます。 フェーズ I 部分では各用量レベルで最大 30 人の参加者が登録され、フェーズ II では最大 24 人の参加者が登録されます。 参加者の最初のグループは、最低用量レベルを受け取ります。 耐え難い副作用が見られなかった場合、それぞれの新しいグループは、その前のグループよりも高い線量を受け取ります. これは、ポマリドマイドの最大耐用量が見つかるまで続きます。

第 II 相に登録されている場合は、第 I 相で許容された最大用量でポマリドマイドが投与されます。

すべての参加者は、同じ用量レベルのデキサメタゾンとメルファランを受け取ります。 最低用量レベルで耐え難い副作用が見られる場合は、メルファランの用量を下げます。

2 サイクルの治療の後、幹細胞移植の資格がある場合は、移植専門医に紹介されることがあります。

治験薬投与：

各サイクルは 28 日です。

治療段階:

各サイクルの 1 ～ 21 日目にポマリドマイドの錠剤を経口で服用します。 ポマリドマイドの各用量は、毎日ほぼ同じ時間に服用する必要があります。 毎日同じ時間に、ポマリドミドのカプセル全体を水で飲み込んでください。 ポマリドマイドは食事なしで（少なくとも食事の 2 時間前または 2 時間後に）服用する必要があります。 カプセルを壊したり、噛んだり、開けたりしないでください。 ポマリドマイドを飲み忘れた場合は、気がついたらすぐに服用してください。 一日中服用しなかった場合は、次の予定日に通常の服用量を服用してください（逃した服用量を補うために通常の服用量の 2 倍を服用しないでください）。 ポマリドマイドの服用を忘れた場合は、すぐに治験担当医師および/または看護師に伝えてください。 ポマリドミドの処方量を超えて服用した場合は、必要に応じて緊急医療を求め、すぐに治験スタッフに連絡してください。 未使用のポマリドマイドと空のボトルは、各研究訪問時にクリニックに返却する必要があります。

また、治験薬日誌も提供されます。 自宅でポマリドマイド、メルファラン、またはデキサメタゾンを服用するたびに、日付、時間、服用したカプセルまたは錠剤の数を書き留めてください. 治験担当医が確認できるように、治験の受診ごとに日誌を持参する必要があります。

各サイクルの 1 ～ 4 日目に、メルファランの錠剤を 1 日 1 回経口摂取します。 朝、食事の少なくとも2時間前にメルファランを服用する必要があります.

各サイクルの 1 ～ 4 日目にデキサメタゾンの錠剤を服用します。

副作用のリスクを減らすのに役立つ標準的な薬が与えられます。 薬剤の投与方法とそのリスクに関する情報については、治験スタッフにお尋ねください。 血栓を防ぐための血液希釈剤を受け取ります。 どのタイプの抗凝血剤を投与するかは、治験担当医が決定します。

メンテナンス段階:

維持段階では、各サイクルの 1 ～ 28 日目にポマリドマイドの錠剤を経口で服用します。 ポマリドマイドの各用量は、毎日ほぼ同じ時間に服用する必要があります。 毎日同じ時間に、ポマリドミドのカプセル全体を水で飲み込んでください。 カプセルを壊したり、噛んだり、開けたりしないでください。 ポマリドマイドを飲み忘れた場合は、気がついたらすぐに服用してください。 一日中服用しなかった場合は、次の予定日に通常の服用量を服用してください（逃した服用量を補うために通常の服用量の 2 倍を服用しないでください）。 ポマリドマイドの服用を忘れた場合は、すぐに治験担当医師および/または看護師に伝えてください。 ポマリドミドの処方量を超えて服用した場合は、必要に応じて緊急医療を求め、すぐに治験スタッフに連絡してください。 未使用のポマリドマイドと空のボトルは、各研究訪問時にクリニックに返却する必要があります。

また、治験薬日誌も提供されます。 自宅でポマリドマイド、メルファラン、またはデキサメタゾンを服用するたびに、日付、時間、服用したカプセルまたは錠剤の数を書き留めてください. 治験担当医が確認できるように、治験の受診ごとに日誌を持参する必要があります。

研究訪問:

受診のたびに、副作用があったかどうか、服用している可能性のある薬のリストを尋ねられます。

治療段階:

サイクル 1 の 1 日目:

• あなたの病歴が確認され、記録されます。
• 体重やバイタルサインの測定を含む身体検査を受けます。
• あなたのパフォーマンスステータスが記録されます。
• 治験薬日誌が渡されます。
• 生活の質、一般的な健康状態、痛みのレベル、病気による影響について 2 つのアンケートに回答していただきます。 アンケートの所要時間は約 15 分です。
• 血液（大さじ1程度）と尿・糞（24時間以上）を採取し、病気の状態を確認します。
• 定期検査のために血液（大さじ約1杯）を採取します。 妊娠の可能性がある場合は、妊娠検査も行います。
• 医師が必要と判断した場合は、心電図と ECHO を行います。

サイクル 1 の 8 日目と 22 日目:

• 定期検査のために血液（大さじ約1杯）を採取します。
• 妊娠できる場合は、妊娠検査のために血液（小さじ2杯程度）を採取します。

サイクル 1 の 15 日目:

• あなたの病歴が確認され、記録されます。
• 体重やバイタルサインの測定を含む身体検査を受けます。
• あなたのパフォーマンスステータスが記録されます。
• 定期検査のために血液（大さじ約1杯）を採取します。
• 妊娠できる場合は、妊娠検査のために血液（小さじ2杯程度）を採取します。

サイクル 2 以降の 1 日目:

• あなたの病歴が確認され、記録されます。
• 体重やバイタルサインの測定を含む身体検査を受けます。
• あなたのパフォーマンスステータスが記録されます。
• 生活の質、一般的な健康状態、痛みのレベル、病気による影響について 2 つのアンケートに回答していただきます。 アンケートの所要時間は約 15 分です。

医師が必要と判断した場合は、血液（大さじ1杯程度）と尿（24時間以上）を採取し、病気の状態を確認します。

• 定期検査のために血液（大さじ約1杯）を採取します。 妊娠の可能性がある場合は、妊娠検査も行います。
• 定期検査のために尿を採取します。
• 医師が必要と判断した場合は、骨髄穿刺と生検を行い、病気の状態を確認し、遺伝子検査を行います。
• 医師が必要と判断した場合は、心電図と ECHO を行います。

サイクル 2 以降の 15 日目:

• あなたの一般的な健康状態、痛みのレベル、および病気があなたにどのように影響するかについてのアンケートに記入します. アンケートの所要時間は約 8 分です。
• 妊娠できる場合は、妊娠検査のために血液（小さじ2杯程度）を採取します。

メンテナンス段階:

サイクル 1 の 1 日目:

• あなたの病歴が確認され、記録されます。
• 体重やバイタルサインの測定を含む身体検査を受けます。
• あなたのパフォーマンスステータスが記録されます。
• 生活の質、一般的な健康状態、痛みのレベル、病気による影響について 2 つのアンケートに回答していただきます。 アンケートの所要時間は約 15 分です。
• 医師が必要と判断した場合は、血液（大さじ1杯程度）と尿（24時間以上）を採取し、病気の状態を確認します。
• 遺伝子検査のために血液（大さじ約1杯）を採取します。
• 定期検査のために血液（大さじ約1杯）を採取します。 妊娠の可能性がある場合は、妊娠検査も行います。
• 定期検査のために尿を採取します。
• 医師が必要と判断した場合は、心電図と ECHO を行います。

サイクル 2 以降の 1 日目:

• あなたの病歴が確認され、記録されます。
• 体重やバイタルサインの測定を含む身体検査を受けます。
• あなたのパフォーマンスステータスが記録されます。
• 生活の質、一般的な健康状態、痛みのレベル、病気による影響について 2 つのアンケートに回答していただきます。 アンケートの所要時間は約 15 分です。
• 医師が必要と判断した場合は、血液（大さじ1杯程度）と尿（24時間以上）を採取し、病気の状態を確認します。
• 定期検査のために血液（大さじ約1杯）を採取します。 妊娠の可能性がある場合は、妊娠検査も行います。
• 定期検査のために尿を採取します。
• 医師が必要と判断した場合は、心電図と ECHO を行います。

サイクル 1 以降の 15 日目:

・妊娠できた場合は、妊娠検査用の採血（小さじ2杯程度）を行います。

学習期間:

研究の治療段階は、完了するまでに約6か月かかります。 治験担当医師が、治験薬の組み合わせによる恩恵を受けていると判断した場合、維持期に入ります。 治験薬の服用は、耐え難い副作用を経験するか、病気が悪化するか、または治験担当医師が中止することが最善の利益であると判断するまで続けることができます。

治療終了来院:

何らかの理由で治験を中止した場合、治験薬の組み合わせの最後の投与後 30 日以内に治療終了の来院があり、次の検査と手順が実行されます。

• あなたの病歴が確認され、記録されます。
• 体重やバイタルサインの測定を含む身体検査を受けます。
• ECHOが発生します。
• あなたのパフォーマンスステータスが記録されます。
• 生活の質、一般的な健康状態、痛みのレベル、病気による影響について 2 つのアンケートに回答していただきます。 アンケートの所要時間は約 15 分です。
• 病気の状態を確認するために血液（大さじ1杯程度）を採取します。
• 定期検査のために血液（大さじ約1杯）を採取します。 妊娠することができた場合は、定期的な月経の場合は本薬の最終投与から 28 日後、不規則な月経の場合は本薬の最終投与から 14 日後および 28 日後に妊娠検査を行います。
• 医師が必要と判断した場合は、病気の状態を確認するために MRI または CT スキャンを行います。
• 医師が可能と判断した場合は、骨髄穿刺と生検を行い、病気の状態を確認し、遺伝子検査を行います。

長期フォローアップ:

治療終了後の訪問後、電話または 3 ～ 6 か月ごとの標準治療室訪問中に連絡があり、調子はどうかを尋ねられます。 お電話でのご連絡の場合、お電話で5分程度お時間をいただきます。

これは調査研究です。 ポマリドマイド、メルファラン、およびデキサメタゾンは FDA に承認されており、MM の治療薬として市販されています。 治験薬の組み合わせは、AL アミロイドーシスの第一選択治療として FDA に承認されておらず、市販されていません。 現在、研究目的でのみ使用されています。

テキサス大学 (UT) MD アンダーソン校には最大 54 人の患者が登録されます。