Pomalidomidi melfalaanin ja deksametasonin kanssa hoitamattomaan systeemiseen AL-amyloidoosiin
Vaiheen I/II kliininen tutkimus pomalidomidista melfalaanin ja deksametasonin kanssa potilailla, joilla on äskettäin diagnosoitu hoitamaton systeeminen AL-amyloidoosi: tutkimus lopetettiin vaiheen I aikana
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on löytää suurin siedettävä pomalidomidiannos, joka voidaan antaa yhdessä melfalaanin ja deksametasonin kanssa, joka voidaan antaa potilaille, joilla on AL-amyloidoosi. Myös tämän lääkeyhdistelmän turvallisuutta tutkitaan.
Pomalidomidi on suunniteltu muuttamaan elimistön immuunijärjestelmää. Se voi myös häiritä pienten verisuonten kehittymistä, jotka auttavat tukemaan kasvaimen kasvua. Tämä voi hidastaa syöpäsolujen kasvua.
Melfalaani on suunniteltu vahingoittamaan solujen DNA:ta (geneettistä materiaalia), mikä voi aiheuttaa syöpäsolujen kuoleman.
Deksametasoni on kortikosteroidi, joka on samanlainen kuin kehosi luontainen hormoni. Deksametasonia annetaan usein multippelia myeloomaa (MM) sairastaville potilaille yhdessä muun kemoterapian kanssa syövän hoitoon.
Suunniteltu vaihe I/II Tutkimus päättyi varhain vaiheen I osan aikana ilman jatkoa vaiheeseen II.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintoryhmät:
Jos sinun todetaan olevan kelvollinen osallistumaan tähän tutkimukseen, sinulle määrätään pomalidomidin annostaso sen perusteella, milloin liityit tähän tutkimukseen. Jopa 4 pomalidomidin annostasoa testataan tämän tutkimuksen vaiheen I osassa. Jopa 30 osallistujaa otetaan mukaan kullakin annostasolla vaiheen I osuuteen ja enintään 24 osallistujaa II vaiheeseen. Ensimmäinen osallistujaryhmä saa pienimmän annoksen. Jokainen uusi ryhmä saa suuremman annoksen kuin sitä edeltävä ryhmä, jos sietämättömiä sivuvaikutuksia ei havaita. Tätä jatketaan, kunnes suurin siedettävä pomalidomidiannos on löydetty.
Jos olet mukana vaiheen II osassa, saat pomalidomidia suurimmalla annoksella, joka on siedetty vaiheen I osassa.
Kaikki osallistujat saavat saman annoksen deksametasonia ja melfalaania. Jos sietämättömiä sivuvaikutuksia havaitaan pienimmällä annostasolla, melfalaaniannosta pienennetään.
Kahden hoitojakson jälkeen sinut voidaan ohjata elinsiirtoasiantuntijalle, jos olet oikeutettu kantasolusiirtoon.
Tutkimuslääkehallinto:
Jokainen sykli on 28 päivää.
Hoitovaihe:
Otat pomalidomidipillereitä suun kautta jokaisen syklin päivinä 1-21. Sinun tulee ottaa jokainen pomalidomidiannos suunnilleen samaan aikaan joka päivä. Niele pomalidomidikapselit kokonaisina veden kera samaan aikaan joka päivä. Pomalidomidi tulee ottaa ilman ruokaa (vähintään 2 tuntia ennen ateriaa tai 2 tuntia sen jälkeen). Älä riko, pureskele tai avaa kapseleita. Jos unohdat ottaa pomalidomidiannoksen, ota se heti kun muistat samana päivänä. Jos unohdat ottaa annoksesi koko päivän ajan, ota tavallinen annos seuraavana aikataulun mukaan (ÄLÄ ota kaksinkertaista annoksesi korvataksesi unohtuneen annoksen). Sinun tulee kertoa välittömästi tutkimuslääkärille ja/tai sairaanhoitajalle kaikista unohdetuista pomalidomidiannoksesta. Jos otat enemmän kuin määrätty pomalidomidiannos, sinun tulee hakea tarvittaessa ensiapua ja ottaa välittömästi yhteyttä tutkimushenkilökuntaan. Sinun on palautettava kaikki käyttämättömät pomalidomidi ja tyhjät pullot klinikalle jokaisella tutkimuskäynnillä.
Saat myös lääketutkimuspäiväkirjan. Joka kerta, kun otat pomalidomidia, melfalaania tai deksametasonia kotona, kirjoita muistiin päivämäärä, kellonaika ja kuinka monta kapselia tai tablettia otit. Sinun tulee ottaa päiväkirja mukanasi jokaisella opintokäynnillä tutkimuslääkärin tarkastettavaksi.
Kunkin syklin päivinä 1-4 otat melfalaanipillereitä suun kautta kerran päivässä. Sinun tulee ottaa melfalaani aamulla vähintään 2 tuntia ennen ateriaa tai sen jälkeen.
Otat deksametasonipillereitä kunkin syklin päivinä 1-4.
Sinulle annetaan tavallisia lääkkeitä sivuvaikutusten riskin vähentämiseksi. Voit kysyä tutkimushenkilökunnalta tietoja lääkkeiden antamisesta ja niiden riskeistä. Saat verenohennuslääkettä verihyytymien estämiseksi. Tutkimuslääkäri päättää, minkä tyyppistä verenohennuslääkettä saat.
Huoltovaihe:
Otat pomalidomidipillereitä suun kautta kunkin syklin päivinä 1-28 ylläpitovaiheen aikana. Sinun tulee ottaa jokainen pomalidomidiannos suunnilleen samaan aikaan joka päivä. Niele pomalidomidikapselit kokonaisina veden kera, samaan aikaan joka päivä. Älä riko, pureskele tai avaa kapseleita. Jos unohdat ottaa pomalidomidiannoksen, ota se heti kun muistat samana päivänä. Jos unohdat ottaa annoksesi koko päivän ajan, ota tavallinen annos seuraavana aikataulun mukaan (ÄLÄ ota kaksinkertaista annoksesi korvataksesi unohtuneen annoksen). Sinun tulee kertoa välittömästi tutkimuslääkärille ja/tai sairaanhoitajalle kaikista unohdetuista pomalidomidiannoksesta. Jos otat enemmän kuin määrätty pomalidomidiannos, sinun tulee hakea tarvittaessa ensiapua ja ottaa välittömästi yhteyttä tutkimushenkilökuntaan. Sinun on palautettava kaikki käyttämättömät pomalidomidi ja tyhjät pullot klinikalle jokaisella tutkimuskäynnillä.
Saat myös lääketutkimuspäiväkirjan. Joka kerta kun otat pomalidomidia, melfalaania tai deksametasonia kotona, kirjoita muistiin päivämäärä, aika ja kuinka monta kapselia tai tablettia otit. Sinun tulee ottaa päiväkirja mukanasi jokaisella opintokäynnillä tutkimuslääkärin tarkastettavaksi.
Opintovierailut:
Jokaisella käynnillä sinulta kysytään, onko sinulla ollut sivuvaikutuksia, ja luettelo lääkkeistä, joita saatat käyttää.
Hoitovaihe:
Jakson 1 päivänä 1:
- Sairaushistoriasi tarkistetaan ja kirjataan.
- Sinulla on fyysinen koe, joka sisältää painosi ja elintoimintojesi mittauksen.
- Suoritustilanteesi tallennetaan.
- Sinulle annetaan tutkimuslääkepäiväkirja.
- Täytät 2 kyselyä elämänlaadusta, yleisestä terveydestäsi, kiputasostasi ja siitä, miten sairaus vaikuttaa sinuun. Kyselyjen täyttämiseen menee noin 15 minuuttia.
- Veri (noin 1 ruokalusikallinen) ja virtsa ja/tai ulosteet (yli 24 tunnin aikana) kerätään taudin tilan tarkistamiseksi.
- Veri (noin 1 ruokalusikallinen) otetaan rutiinitutkimuksia varten. Jos voit tulla raskaaksi, sinulle tehdään myös raskaustesti.
- Jos lääkärisi katsoo sen tarpeelliseksi, sinulle tehdään EKG ja ECHO.
Jakson 1 päivinä 8 ja 22:
- Veri (noin 1 ruokalusikallinen) otetaan rutiinitutkimuksia varten.
- Jos voit tulla raskaaksi, sinulle otetaan verta (noin 2 teelusikallista) raskaustestiä varten.
Jakson 1 päivänä 15:
- Sairaushistoriasi tarkistetaan ja kirjataan.
- Sinulla on fyysinen koe, joka sisältää painosi ja elintoimintojesi mittauksen.
- Suoritustilanteesi tallennetaan.
- Veri (noin 1 ruokalusikallinen) otetaan rutiinitutkimuksia varten.
- Jos voit tulla raskaaksi, sinulle otetaan verta (noin 2 teelusikallista) raskaustestiä varten.
Syklin 2 ensimmäisenä päivänä ja sen jälkeen:
- Sairaushistoriasi tarkistetaan ja kirjataan.
- Sinulla on fyysinen koe, joka sisältää painosi ja elintoimintojesi mittauksen.
- Suoritustilanteesi tallennetaan.
- Täytät 2 kyselyä elämänlaadusta, yleisestä terveydestäsi, kiputasostasi ja siitä, miten sairaus vaikuttaa sinuun. Kyselyjen täyttämiseen menee noin 15 minuuttia.
Jos lääkärisi katsoo sen tarpeelliseksi, veri (noin 1 ruokalusikallinen) ja virtsa (yli 24 tunnin aikana) kerätään taudin tilan tarkistamiseksi.
- Veri (noin 1 ruokalusikallinen) otetaan rutiinitutkimuksia varten. Jos voit tulla raskaaksi, sinulle tehdään myös raskaustesti.
- Virtsa kerätään rutiinitutkimuksia varten.
- Jos lääkärisi katsoo sen tarpeelliseksi, sinulle tehdään luuytimen aspiraatio ja biopsia sairautesi tilan tarkistamiseksi ja geneettisiä testejä varten.
- Jos lääkärisi katsoo sen tarpeelliseksi, sinulle tehdään EKG ja ECHO.
Syklin 2 päivänä 15 ja sen jälkeen:
- Täytät kyselyn yleisestä terveydestäsi, kiputasostasi ja siitä, miten sairaus vaikuttaa sinuun. Kyselylomakkeen täyttämiseen menee noin 8 minuuttia.
- Jos voit tulla raskaaksi, sinulle otetaan verta (noin 2 teelusikallista) raskaustestiä varten.
Huoltovaihe:
Jakson 1 päivänä 1:
- Sairaushistoriasi tarkistetaan ja kirjataan.
- Sinulla on fyysinen koe, joka sisältää painosi ja elintoimintojesi mittauksen.
- Suoritustilanteesi tallennetaan.
- Täytät 2 kyselyä elämänlaadusta, yleisestä terveydestäsi, kiputasostasi ja siitä, miten sairaus vaikuttaa sinuun. Kyselyjen täyttämiseen menee noin 15 minuuttia.
- Jos lääkärisi katsoo sen tarpeelliseksi, verta (noin 1 ruokalusikallinen) ja virtsaa (yli 24 tunnin aikana) kerätään taudin tilan tarkistamiseksi.
- Veri (noin 1 ruokalusikallinen) otetaan geneettistä testausta varten.
- Veri (noin 1 ruokalusikallinen) otetaan rutiinitutkimuksia varten. Jos voit tulla raskaaksi, sinulle tehdään myös raskaustesti.
- Virtsa kerätään rutiinitutkimuksia varten.
- Jos lääkärisi katsoo sen tarpeelliseksi, sinulle tehdään EKG ja ECHO.
Syklin 2 ensimmäisenä päivänä ja sen jälkeen:
- Sairaushistoriasi tarkistetaan ja kirjataan.
- Sinulla on fyysinen koe, joka sisältää painosi ja elintoimintojesi mittauksen.
- Suoritustilanteesi tallennetaan.
- Täytät 2 kyselyä elämänlaadusta, yleisestä terveydestäsi, kiputasostasi ja siitä, miten sairaus vaikuttaa sinuun. Kyselyjen täyttämiseen menee noin 15 minuuttia.
- Jos lääkärisi katsoo sen tarpeelliseksi, veri (noin 1 ruokalusikallinen) ja virtsa (yli 24 tunnin aikana) kerätään taudin tilan tarkistamiseksi.
- Veri (noin 1 ruokalusikallinen) otetaan rutiinitutkimuksia varten. Jos voit tulla raskaaksi, sinulle tehdään myös raskaustesti.
- Virtsa kerätään rutiinitutkimuksia varten.
- Jos lääkärisi katsoo sen tarpeelliseksi, sinulle tehdään EKG ja ECHO.
Syklin 1 päivänä 15 ja sen jälkeen:
-Jos voit tulla raskaaksi, raskaustestiä varten otetaan verta (noin 2 teelusikallista).
Opintojen pituus:
Tutkimuksen hoitovaihe kestää noin 6 kuukautta. Jos tutkimuslääkäri uskoo sinun hyötyvän tutkimuslääkeyhdistelmästä, siirryt ylläpitovaiheeseen. Voit jatkaa tutkimuslääkkeen (tutkimuslääkkeiden) ottamista, kunnes sinulla on sietämättömiä sivuvaikutuksia, sairaus pahenee tai tutkimuslääkäri katsoo, että sinun on parasta lopettaa.
Käynti hoidon lopussa:
Jos lopetat tutkimuksen jostain syystä, sinulla on hoidon lopetuskäynti 30 päivän kuluessa viimeisestä tutkimuslääkeyhdistelmän annoksesta ja seuraavat testit ja toimenpiteet suoritetaan:
- Sairaushistoriasi tarkistetaan ja kirjataan.
- Sinulla on fyysinen koe, joka sisältää painosi ja elintoimintojesi mittauksen.
- Sinulla on ECHO.
- Suoritustilanteesi tallennetaan.
- Täytät 2 kyselyä elämänlaadusta, yleisestä terveydestäsi, kiputasostasi ja siitä, miten sairaus vaikuttaa sinuun. Kyselyjen täyttämiseen menee noin 15 minuuttia.
- Veri (noin 1 ruokalusikallinen) otetaan taudin tilan tarkistamiseksi.
- Veri (noin 1 ruokalusikallinen) otetaan rutiinitutkimuksia varten. Jos voit tulla raskaaksi, raskaustesti tehdään myös 28 päivää viimeisen pomalidomidiannoksen jälkeen, jos sinulla on säännölliset kuukautiset tai 14 ja 28 päivää viimeisen pomalidomidiannoksen jälkeen, jos kuukautiset ovat epäsäännölliset.
- Jos lääkärisi pitää sitä tarpeellisena, sinulle tehdään magneettikuvaus tai TT-skannaus taudin tilan tarkistamiseksi.
- Jos lääkäri pitää sen mahdollisena, sinulle tehdään luuytimen aspiraatio ja biopsia sairauden tilan tarkistamiseksi ja geneettisiä testejä varten.
Pitkäaikainen seuranta:
Hoidon päättymiskäynnin jälkeen sinuun ollaan yhteydessä joko puhelimitse tai tavallisella hoitotoimistokäynnilläsi 3-6 kuukauden välein ja kysytään, miten voit. Jos sinuun otetaan yhteyttä puhelimitse, puhelu kestää noin 5 minuuttia.
Tämä on tutkiva tutkimus. Pomalidomidi, melfalaani ja deksametasoni ovat FDA:n hyväksymiä ja kaupallisesti saatavilla MM:n hoitoon. Tutkimuslääkeyhdistelmä ei ole FDA:n hyväksymä tai kaupallisesti saatavilla AL-amyloidoosin ensilinjan hoitona. Sitä käytetään tällä hetkellä vain tutkimustarkoituksiin.
Jopa 54 potilasta otetaan mukaan Texasin yliopiston (UT) MD Andersoniin.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä >/= 18 vuotta.
- Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila 0, 1 tai 2; Karnofsky >/= 60 %
- Potilaiden on oltava halukkaita ja kyettävä antamaan vapaaehtoinen kirjallinen tietoinen suostumus sillä tiedolla, että tutkittava voi peruuttaa suostumuksensa milloin tahansa, sanotun kuitenkaan rajoittamatta heidän tulevaa lääketieteellistä hoitoaan.
- Amyloidoosin histologinen diagnoosi kudosbiopsian Kongon punaisella värjäyksellä 12 kuukauden kuluessa ilmoittautumisesta.
- Osoitettavissa oleva klonaalinen plasmasolusairaus, joka perustuu M-proteiinin esiintymiseen seerumissa ja/tai virtsassa immunofiksaatiolla ja/tai seerumivapaan kevytketjun määrityksellä, ja/tai plasmasolujen kloonipopulaatio luuytimessä, joka perustuu kappa/lambda-värjäykseen luuydinbiopsiasta.
- Jos ei ole osoitettavissa liittyvää kevytketjun poikkeavuutta, kevytketjuton amyloidoosi tulee sulkea pois tarkistamalla transtyretiini, fibrinogeeni A alfa, amyloidi A^3.
- Potilailla on oltava mitattavissa oleva sairaus, joka on määritelty vähintään yhdellä seuraavista: Seerumin tai virtsan immunofiksaatio, joka osoittaa monoklonaalisen proteiinin ja klonaalisen ytimen plasmasytoosin luuytimen biopsian immunohistokemiallisella värjäyksellä; Vapaat kevytketjut, joiden vapaiden kevytketjujen suhde on epänormaali
- Amyloidoosiin liittyvä oireenmukainen pääteelimen osallisuus, kuten aiemmin on määritelty ja johon sisältyy jokin seuraavista: Munuaiset - albuminuria yli 0,5 g/vrk 24 tunnin virtsan analyysissä; Sydän - vasemman kammion keskimääräinen seinämäpaksuus kaikukardiogrammissa yli 11 mm ilman verenpainetautia tai sydänläppäsairautta tai selittämätöntä alhaista jännitettä (
- Sisällyskriteerit #8 jatkuu... - Hermo - positiivinen historia autonomisesta tai perifeerisesta neuropatiasta ja/tai hermojen johtumishäiriöstä, joka on dokumentoitu elektromyogrammi (EMG)/hermojohtamisnopeus (NCV) -testillä. Iholla mitattavat ihovauriot, joiden biopsia on todistettu amyloidoosiksi
- Ei aikaisempaa hoitoa monoklonaaliseen plasmasolusairauteen.
- Potilailla on oltava todisteet riittävistä luuydinvarannoista, kuten seuraavat hoitoa edeltävät kliiniset laboratorioarvot määrittävät 14 päivän kuluessa tutkimuksen aloittamisesta: Trombosyyttimäärä >/= 100 x 10^9/l ilman verihiutaleiden siirtoa 2 viikon sisällä hoidon aloittamisesta; Hemoglobiini >/= 8 g/dL ilman punasolusiirtoja 2 viikon sisällä hoidon aloittamisesta; Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) >/= 1,0 x 10^9/l ilman kasvutekijän tarvetta viikon sisällä hoidon aloittamisesta
- Potilailla on oltava näyttöä riittävästä maksan toiminnasta seuraavien määritelmien mukaisesti: Aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja alaniiniaminotransferaasi (ALT)
- Potilailla on oltava näyttöä riittävästä munuaisten toiminnasta, joka määritellään seuraavasti: Seerumin kreatiniini laitosnormien rajoissa, TAI, jos kreatiniini on kohonnut: Kreatiniinipuhdistuma (CrCl) >/= 30 ml/min, mitattuna 24 -tuntivirtsan keräys tai arvioitu Cockcroftin ja Gaultin kaavalla: Naisen CrCl = (140 - ikä vuosina) x paino kg x 0,85/72 x seerumin kreatiniini mg/dl; Miesten CrCl = (140 - ikä vuosina) x paino kg x 1,00/72 x seerumin kreatiniini mg/dl
- Potilailla on oltava näyttöä riittävästä sydämen toiminnasta seuraavien määritelmien mukaisesti: New York Heart Associationin (NYHA) luokan III tai IV kongestiivisen sydämen vajaatoiminnan puuttuminen; Hallitsemattoman angina pectoris tai verenpainetauti; Sydäninfarktin puuttuminen edellisten 6 kuukauden aikana; Kliinisesti merkittävän bradykardian tai muun hallitsemattoman sydämen rytmihäiriön puuttuminen, joka on määritelty asteikoksi 3 tai 4 National Cancer Instituten (NCI) haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (CTCAE) version 4.0 mukaan
- Potilaiden, joille on tehty jokin äskettäin suuri leikkaus, on täytynyt tehdä se vähintään 4 viikkoa ennen PMD-hoidon aloittamista, lukuun ottamatta seuraavia poikkeuksia: Vertebroplastia ja/tai kyphoplastia, jotka on pitänyt tehdä vähintään 1 viikko ennen PMD-hoidon aloittamista; Suunniteltu elektiivinen leikkaus, joka ei liity potilaan multippelin myelooman diagnoosiin, kuten tyrän korjaus, voidaan sallia päätutkijan harkinnan mukaan, kunhan se on tehty vähintään 2 viikkoa ennen PMD:n aloittamista ja potilaat ovat täysin toipuneet. tätä menettelyä
- Miespotilaiden on suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan, koska PMD:n vaikutuksia kehittyvään ihmissikiöön ei tunneta. Jos pomalidomidia käyttävän mieshenkilön naispuolinen kumppani tulee raskaaksi, pomalidomidia saavan mieshenkilön tulee ilmoittaa asiasta välittömästi tutkijalle. Raskaana olevan naiskumppanin tulee ilmoittaa asiasta terveydenhuollon tarjoajalleen. Naispotilaiden on oltava joko postmenopausaalisia, kuukautisia ei ole ollut yli 2 vuoden ajan, kirurgisesti steriloitu tai valmis käyttämään kahta sopivaa ehkäisymenetelmää raskauden estämiseksi, tai heidän on suostuttava pidättymään heteroseksuaalisesta toiminnasta koko tutkimuksen ajan. Hedelmällisessä iässä olevilla naispotilailla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti (Beta-HCG) ennen ensimmäisen PMD-annoksen saamista. Naispuolisen osallistujan on myös noudatettava POMALYST REMS -ohjelman raskaustestin vaatimuksia.
- Pystyy ottamaan aspiriinia (81 tai 325 mg) päivittäin profylaktisena antikoagulanttina (potilaat, jotka eivät siedä ASA:ta, voivat käyttää varfariinia tai pienimolekyylipainoista hepariinia).
- Kaikkien tutkimukseen osallistuvien tulee olla rekisteröityneet pakolliseen POMALYST REMSTM -ohjelmaan ja olla halukkaita ja kyettävä noudattamaan POMALYST REMSTM -ohjelman vaatimuksia.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka saavat samanaikaisesti mitä tahansa tutkimusainetta, jolla tiedetään tai epäillään olevan vaikutusta amyloidoosiin
- Perifeerinen neuropatia, aste 2 tai korkeampi, kuten National Cancer Institute Common Terminology Criteria (NCI CTC) -versiossa 4 on määritelty.
- Hallitsematon tai vaikea sydän- ja verisuonisairaus, mukaan lukien sydäninfarkti 6 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta, New York Heart Associationin (NYHA) luokan III tai IV sydämen vajaatoiminta hallitsematon angina pectoris tai kliinisesti merkittävä sydänpussissairaus.
- Vaiheen III sydämen amyloidoosi, jossa NT-proBNP> 8000 ng/l.
- Amyloidispesifinen oireyhtymä, kuten rannekanavaoireyhtymä tai ihopurppura, ainoana todisteena sairaudesta. Verisuonten amyloidin löytyminen vain luuydinbiopsianäytteestä tai plasmasytoomasta ei viittaa systeemiseen amyloidoosiin.
- Ei-AL-amyloidoosin esiintyminen
- Kliinisesti ilmeinen multippeli myelooma, jossa on selviä lyyttisiä luuvaurioita.
- Muut pahanlaatuiset kasvaimet viimeisen 5 vuoden aikana. Poikkeuksia ovat ihon tyvisolu- tai ei-metastaattinen levyepiteelisyöpä, kohdunkaulan in situ tai FIGO-vaiheen 1 kohdunkaulan syöpä tai rinta- tai eturauhassyöpä, joka on pysynyt vakaana hormonihoidossa vähintään kolmen vuoden ajan.
- Samanaikainen sairaus tai sairaus, kuten aktiivinen systeeminen infektio, hallitsematon diabetes tai keuhkosairaus, joka todennäköisesti häiritsee tutkimusmenetelmiä tai -tuloksia tai joka tutkijan mielestä muodostaisi vaaran osallistumiselle tähän tutkimukseen.
- Kaikkien tutkimuslääkkeiden käyttö 30 päivän sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista
- Ihmisen immuunikatovirus (HIV) -positiiviset potilaat, jotka saavat antiretroviraalista yhdistelmähoitoa, eivät ole tukikelpoisia, koska pomalidomidin kanssa on mahdollista farmakokineettisiä yhteisvaikutuksia. Lisäksi näillä potilailla on lisääntynyt tappavien infektioiden riski, kun heitä hoidetaan luuydinsuppressiivisella hoidolla. Asianmukaiset tutkimukset suoritetaan potilailla, jotka saavat antiretroviraalista yhdistelmähoitoa, kun se on aiheellista.
- Potilaat, joilla on aktiivinen hepatiitti B- ja/tai hepatiitti C -infektio
- Tunnettu yliherkkyys talidomidille tai lenalidomidille.
- Erythema nodosumin kehittyminen, jos sille on ominaista hilseilevä ihottuma talidomidin, pomalidomidin tai vastaavien lääkkeiden käytön aikana.
- Talidomidin, lenalidomidin tai pomalidomidin aikaisempi käyttö.
- Tunnettu HIV-positiivinen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pomalidomidi + melfalaani + deksametasoni
Pomalidomidin aloitusannos 1 mg/vrk suun kautta päivinä 1-21.
Melfalaani 9 mg/m2 suun kautta jokaisen 28 päivän syklin päivinä 1-4.
Deksametasoni 40 mg/vrk suun kautta päivinä 1-4.
Kyselyt täytettiin eri ajankohtina opiskelun aikana.
|
Vaihe I: Pomalidomidin aloitusannos 1 mg/vrk suun kautta 28 päivän syklin päivinä 1-21. Vaihe II: Pomalidomidin suurimman siedetyn annoksen aloitusannos vaiheesta I.
Vaihe I ja II: 9 mg/m2 suun kautta 28 päivän syklin päivinä 1-4.
Muut nimet:
Vaihe I ja II: 40 mg/vrk suun kautta 28 päivän syklin päivinä 1-4.
Muut nimet:
Käsien tuntemuksesta ja elämänlaadusta tehdyt kyselyt eri ajankohtina tutkimuksen aikana.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Suurin siedetty annos (MTD) pomalidomidia melfalaanin ja deksametasonin kanssa (PMD).
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Suurin siedetty annos määritellään suurimmaksi annostasoksi, jolla alle 33 % potilaista koki annosta rajoittavaa toksisuutta.
Annosta rajoittavat toksisuudet, jotka määritellään (asteen 4 neutropenia, joka kestää yli 7 päivää G-CSF:n antamisesta huolimatta, mikä tahansa muu asteen 4 hematologinen toksisuus, mikä tahansa asteen 3 ei-hematologinen toksisuus tai uusi syklin viivästyminen enintään 4 viikkoa yli) yli 33 %:lla potilaista ensimmäisen hoitojakson aikana.
|
28 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Täydellinen vastaus (CR) Rate
Aikaikkuna: Vaste arvioitiin vähintään 2 ja enintään 6 28 päivän hoitojakson jälkeen
|
CR Rate on CR:n saaneiden osallistujien lukumäärä tutkimuksen kaikista osallistujista.
Täydellinen vaste määritetty käyttämällä hoitovastetta primaarisessa systeemisessä amyloidoosissa 10. kansainvälisestä amyloidia ja amyloidoosia käsittelevästä symposiumista, jossa CR: Seerumi ja virtsa negatiiviset monoklonaaliselle proteiinille immunofiksaation perusteella; vapaan kevytketjun suhde normaali; luuydin
|
Vaste arvioitiin vähintään 2 ja enintään 6 28 päivän hoitojakson jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Robert Orlowski, MD, PHD, M.D. Anderson Cancer Center
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Lymfoproliferatiiviset häiriöt
- Immunoproliferatiiviset häiriöt
- Paraproteinemiat
- Proteostaasin puutteet
- Neoplasmat, plasmasolut
- Immunoglobuliini Kevytketjuinen amyloidoosi
- Amyloidoosi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Autonomiset agentit
- Ääreishermoston aineet
- Tulehdusta ehkäisevät aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Antiemeetit
- Ruoansulatuskanavan aineet
- Glukokortikoidit
- Hormonit
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Antineoplastiset aineet, hormonaaliset
- Antineoplastiset aineet, alkyloiva
- Alkylointiaineet
- Myeloablatiiviset agonistit
- Angiogeneesin estäjät
- Angiogeneesiä moduloivat aineet
- Kasvuaineet
- Kasvun estäjät
- Deksametasoni
- Pomalidomidi
- Melphalan
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2012-0215
- NCI-2013-02276 (Rekisterin tunniste: NCI CTRP)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .