치료되지 않은 전신 AL 아밀로이드증에 대한 멜팔란 및 덱사메타손과 포말리도마이드

스터디 그룹:

귀하가 이 연구에 참여할 자격이 있는 것으로 확인되면 귀하가 이 연구에 참여하는 시점을 기준으로 포말리도마이드 용량 수준이 지정됩니다. 이 연구의 1상 부분에 대해 최대 4개의 용량 수준의 포말리도마이드를 테스트할 것입니다. 최대 30명의 참가자가 1상 부분의 각 용량 수준에 등록되고 최대 24명의 참가자가 2상에 등록됩니다. 참가자의 첫 번째 그룹은 가장 낮은 복용량 수준을 받습니다. 참을 수 없는 부작용이 나타나지 않는 경우 각각의 새로운 그룹은 이전 그룹보다 더 높은 용량을 받게 됩니다. 이는 포말리도마이드의 최대 허용 용량이 발견될 때까지 계속됩니다.

2상 부분에 등록한 경우 1상 부분에서 허용된 최고 용량의 포말리도마이드를 받게 됩니다.

모든 참가자는 동일한 용량 수준의 덱사메타손과 멜팔란을 받게 됩니다. 가장 낮은 용량 수준에서 견딜 수 없는 부작용이 나타나면 멜팔란 용량을 낮춥니다.

2주기의 치료 후, 줄기 세포 이식을 받을 자격이 있는 경우 이식 전문의에게 의뢰될 수 있습니다.

연구 약물 관리:

각 주기는 28일입니다.

치료 단계:

각 주기의 1-21일에 경구로 포말리도마이드 알약을 복용합니다. 매일 거의 같은 시간에 포말리도마이드 각 용량을 복용해야 합니다. 포말리도마이드 캡슐을 매일 같은 시간에 물과 함께 통째로 삼키십시오. 포말리도마이드는 음식 없이(적어도 식사 2시간 전 또는 식사 후 2시간) 복용해야 합니다. 캡슐을 부수거나 씹거나 열지 마십시오. 포말리도마이드 복용을 놓친 경우 같은 날 생각나는 즉시 복용하십시오. 하루 종일 복용을 놓친 경우 다음 예정일에 일반 복용량을 복용하십시오(놓친 복용량을 보충하기 위해 일반 복용량의 두 배를 복용하지 마십시오). 누락된 포말리도마이드 용량에 대해 즉시 연구 의사 및/또는 간호사에게 알려야 합니다. 포말리도마이드의 처방 용량을 초과하여 복용하는 경우, 필요한 경우 응급 의료 조치를 취하고 즉시 연구 직원에게 연락해야 합니다. 연구 방문 시마다 사용하지 않은 포말리도마이드와 빈 병을 클리닉에 반환해야 합니다.

또한 연구 약물 일지를 받게 됩니다. 집에서 포말리도마이드, 멜팔란 또는 덱사메타손을 복용할 때마다 날짜, 시간 및 복용한 캡슐 또는 정제의 수를 기록해야 합니다. 귀하는 연구 의사가 검토할 수 있도록 각 연구 방문 시 일지를 가져와야 합니다.

각 주기의 1-4일에 멜팔란 알약을 매일 한 번 입으로 복용합니다. 아침 식사 최소 2시간 전후에 멜팔란을 복용해야 합니다.

각 주기의 1-4일차에 덱사메타손 알약을 복용합니다.

부작용의 위험을 줄이는 데 도움이 되는 표준 약물이 제공됩니다. 약물 투여 방법과 위험에 대한 정보를 연구 직원에게 요청할 수 있습니다. 혈액 응고를 방지하기 위해 혈액 희석제를 받게 됩니다. 연구 의사는 귀하가 받을 혈액 희석제의 유형을 결정할 것입니다.

유지보수 단계:

유지 단계 동안 각 주기의 1-28일에 포말리도마이드 알약을 경구 복용합니다. 매일 거의 같은 시간에 포말리도마이드 각 용량을 복용해야 합니다. 포말리도마이드 캡슐을 매일 같은 시간에 물과 함께 통째로 삼키십시오. 캡슐을 부수거나 씹거나 열지 마십시오. 포말리도마이드 복용을 놓친 경우 같은 날 생각나는 즉시 복용하십시오. 하루 종일 복용을 놓친 경우 다음 예정일에 일반 복용량을 복용하십시오(놓친 복용량을 보충하기 위해 일반 복용량의 두 배를 복용하지 마십시오). 누락된 포말리도마이드 용량에 대해 즉시 연구 의사 및/또는 간호사에게 알려야 합니다. 포말리도마이드의 처방 용량을 초과하여 복용하는 경우, 필요한 경우 응급 의료 조치를 취하고 즉시 연구 직원에게 연락해야 합니다. 연구 방문 시마다 사용하지 않은 포말리도마이드와 빈 병을 클리닉에 반환해야 합니다.

또한 연구 약물 일지를 받게 됩니다. 집에서 포말리도마이드, 멜팔란 또는 덱사메타손을 복용할 때마다 날짜, 시간 및 복용한 캡슐 또는 정제 수를 기록해야 합니다. 귀하는 연구 의사가 검토할 수 있도록 각 연구 방문 시 일지를 가져와야 합니다.

연구 방문:

방문할 때마다 부작용이 있었는지, 복용 중인 약이 있는지 물어볼 것입니다.

치료 단계:

주기 1의 1일차:

• 귀하의 병력이 검토되고 기록됩니다.
• 체중 및 활력 징후 측정을 포함한 신체 검사를 받게 됩니다.
• 수행 상태가 기록됩니다.
• 연구 약물 일지가 제공됩니다.
• 삶의 질, 전반적인 건강, 통증 수준 및 질병이 귀하에게 미치는 영향에 대한 2개의 설문지를 작성하게 됩니다. 설문지 작성에는 약 15분이 소요됩니다.
• 질병의 상태를 확인하기 위해 혈액(약 1큰술)과 소변 및/또는 대변(24시간 이상)을 채취합니다.
• 일상적인 검사를 위해 혈액(약 1큰술)을 채취합니다. 임신이 가능하면 임신 테스트도 실시합니다.
• 의사가 필요하다고 생각하면 EKG와 ECHO를 받게 됩니다.

주기 1의 8일과 22일:

• 일상적인 검사를 위해 혈액(약 1큰술)을 채취합니다.
• 임신이 가능하면 임신 테스트를 위해 혈액(약 2티스푼)을 채취합니다.

주기 1의 15일째:

• 귀하의 병력이 검토되고 기록됩니다.
• 체중 및 활력 징후 측정을 포함한 신체 검사를 받게 됩니다.
• 수행 상태가 기록됩니다.
• 일상적인 검사를 위해 혈액(약 1큰술)을 채취합니다.
• 임신이 가능하면 임신 테스트를 위해 혈액(약 2티스푼)을 채취합니다.

주기 2의 1일차 이후:

• 귀하의 병력이 검토되고 기록됩니다.
• 체중 및 활력 징후 측정을 포함한 신체 검사를 받게 됩니다.
• 수행 상태가 기록됩니다.
• 삶의 질, 전반적인 건강, 통증 수준 및 질병이 귀하에게 미치는 영향에 대한 2개의 설문지를 작성하게 됩니다. 설문지 작성에는 약 15분이 소요됩니다.

의사가 필요하다고 생각하면 혈액(약 1큰술)과 소변(24시간 이상)을 채취하여 질병의 상태를 확인합니다.

• 일상적인 검사를 위해 혈액(약 1큰술)을 채취합니다. 임신이 가능하면 임신 테스트도 실시합니다.
• 일상적인 검사를 위해 소변을 채취합니다.
• 의사가 필요하다고 생각하면 질병 상태를 확인하고 유전자 검사를 위해 골수 흡인 및 생검을 받게 됩니다.
• 의사가 필요하다고 생각하면 EKG와 ECHO를 받게 됩니다.

주기 2 및 그 이후의 15일째:

• 귀하는 귀하의 전반적인 건강 상태, 통증 수준 및 질병이 귀하에게 미치는 영향에 대한 설문지를 작성하게 됩니다. 설문지 작성에는 약 8분이 소요됩니다.
• 임신이 가능하면 임신 테스트를 위해 혈액(약 2티스푼)을 채취합니다.

유지보수 단계:

주기 1의 1일차:

• 귀하의 병력이 검토되고 기록됩니다.
• 체중 및 활력 징후 측정을 포함한 신체 검사를 받게 됩니다.
• 수행 상태가 기록됩니다.
• 삶의 질, 전반적인 건강, 통증 수준 및 질병이 귀하에게 미치는 영향에 대한 2개의 설문지를 작성하게 됩니다. 설문지 작성에는 약 15분이 소요됩니다.
• 의사가 필요하다고 판단하면 질병의 상태를 확인하기 위해 혈액(약 1큰술)과 소변(24시간 이상)을 채취합니다.
• 유전자 검사를 위해 혈액(약 1큰술)을 채취합니다.
• 일상적인 검사를 위해 혈액(약 1큰술)을 채취합니다. 임신이 가능하면 임신 테스트도 실시합니다.
• 일상적인 검사를 위해 소변을 채취합니다.
• 의사가 필요하다고 생각하면 EKG와 ECHO를 받게 됩니다.

주기 2의 1일차 이후:

• 귀하의 병력이 검토되고 기록됩니다.
• 체중 및 활력 징후 측정을 포함한 신체 검사를 받게 됩니다.
• 수행 상태가 기록됩니다.
• 삶의 질, 전반적인 건강, 통증 수준 및 질병이 귀하에게 미치는 영향에 대한 2개의 설문지를 작성하게 됩니다. 설문지 작성에는 약 15분이 소요됩니다.
• 의사가 필요하다고 판단하면 질병의 상태를 확인하기 위해 혈액(약 1큰술)과 소변(24시간 이상)을 채취합니다.
• 일상적인 검사를 위해 혈액(약 1큰술)을 채취합니다. 임신이 가능하면 임신 테스트도 실시합니다.
• 일상적인 검사를 위해 소변을 채취합니다.
• 의사가 필요하다고 생각하면 EKG와 ECHO를 받게 됩니다.

주기 1 및 그 이후의 15일째:

-임신이 가능하면 임신 테스트를 위해 혈액(약 2티스푼)을 채취합니다.

공부 기간:

연구의 치료 단계는 완료하는 데 약 6개월이 소요됩니다. 연구 의사가 귀하가 연구 약물 조합으로부터 혜택을 받고 있다고 생각하는 경우, 귀하는 유지 단계에 들어갈 것입니다. 참을 수 없는 부작용을 경험하거나, 질병이 악화되거나, 연구 의사가 중단하는 것이 귀하에게 최선의 이익이라고 생각할 때까지 귀하는 연구 약물(들)을 계속 복용할 수 있습니다.

치료 종료 방문:

어떤 이유로든 연구를 중단하는 경우 연구 약물 조합의 마지막 투여 후 30일 이내에 치료 종료 방문을 하고 다음 테스트 및 절차가 수행됩니다.

• 귀하의 병력이 검토되고 기록됩니다.
• 체중 및 활력 징후 측정을 포함한 신체 검사를 받게 됩니다.
• 당신은 ECHO를 갖게 될 것입니다.
• 수행 상태가 기록됩니다.
• 삶의 질, 전반적인 건강, 통증 수준 및 질병이 귀하에게 미치는 영향에 대한 2개의 설문지를 작성하게 됩니다. 설문지 작성에는 약 15분이 소요됩니다.
• 질병의 상태를 확인하기 위해 혈액(약 1큰술)을 채취합니다.
• 일상적인 검사를 위해 혈액(약 1큰술)을 채취합니다. 임신할 수 있는 경우, 규칙적인 생리를 하는 경우에는 마지막 포말리도마이드 투여 후 28일째, 불규칙한 경우에는 마지막 포말리도마이드 투여 후 14일 및 28일 후에 임신 검사를 실시합니다.
• 의사가 필요하다고 생각하면 질병의 상태를 확인하기 위해 MRI 또는 ​​CT 스캔을 받게 됩니다.
• 의사가 가능하다고 생각하면 골수 흡인과 생검을 통해 질병의 상태를 확인하고 유전자 검사를 합니다.

장기 후속 조치:

치료 종료 방문 후 전화로 또는 3~6개월마다 표준 관리 사무실 방문 중에 연락을 받고 어떻게 지내는지 물을 것입니다. 전화로 연락주시면 5분정도 소요됩니다.

이것은 조사 연구입니다. Pomalidomide, Melphalan 및 Dexamethasone은 FDA 승인을 받았으며 MM 치료에 상업적으로 이용 가능합니다. 연구 약물 조합은 FDA 승인을 받지 않았거나 AL 아밀로이드증에 대한 1차 치료제로 상업적으로 이용 가능하지 않습니다. 현재는 연구 목적으로만 사용되고 있습니다.

최대 54명의 환자가 텍사스 대학교(UT) MD 앤더슨에 등록됩니다.