Pomalidomid melfalánnal és dexametazonnal kezeletlen szisztémás AL-amiloidózisra
A pomalidomid melfalánnal és dexametazonnal végzett I/II. fázisú klinikai vizsgálata újonnan diagnosztizált, kezeletlen szisztémás AL-amiloidózisban szenvedő betegeknél: a kísérletet az I. fázisban leállították
Ennek a klinikai kutatásnak a célja, hogy megtalálja a melfalánnal és dexametazonnal kombinálva adható legnagyobb tolerálható pomalidomid dózist, amely AL amiloidózisban szenvedő betegeknek adható. Ennek a gyógyszerkombinációnak a biztonságosságát is tanulmányozni fogják.
A pomalidomidet a szervezet immunrendszerének megváltoztatására tervezték. Megzavarhatja az apró erek fejlődését is, amelyek elősegítik a daganat növekedését. Ez csökkentheti a rákos sejtek növekedését.
A melfalánt úgy tervezték, hogy károsítsa a sejtek DNS-ét (genetikai anyagát), ami rákos sejtek elpusztulását okozhatja.
A dexametazon egy kortikoszteroid, amely hasonló a szervezet által termelt természetes hormonhoz. A dexametazont gyakran adják a myeloma multiplexben (MM) szenvedő betegeknek más kemoterápiával kombinálva a rák kezelésére.
A tervezett I/II. fázisú vizsgálat az I. fázis korai szakaszában befejeződött, anélkül, hogy a II.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Tanulmányi csoportok:
Ha bebizonyosodik, hogy jogosult részt venni ebben a vizsgálatban, akkor a vizsgálathoz való csatlakozás időpontja alapján a pomalidomid dózisszintjét rendelik hozzá. Ennek a vizsgálatnak az I. fázisában a pomalidomid legfeljebb 4 dózisszintjét fogják tesztelni. Az I. fázisban minden dózisszinten legfeljebb 30 résztvevőt, a II. fázisban pedig legfeljebb 24 résztvevőt vesznek fel. A résztvevők első csoportja a legalacsonyabb dózisszintet kapja. Minden új csoport magasabb adagot kap, mint az előző csoport, ha nem észleltek elviselhetetlen mellékhatásokat. Ez addig folytatódik, amíg meg nem találják a pomalidomid legmagasabb tolerálható dózisát.
Ha részt vesz a II. fázisban, akkor az I. fázisban tolerált legmagasabb adagban kapja a pomalidomidot.
Minden résztvevő azonos dózisszintű dexametazont és melfalánt kap. Ha a legalacsonyabb dózisszintnél elviselhetetlen mellékhatások jelentkeznek, akkor a melfalán adagja csökken.
2 terápiás ciklus után transzplantációs szakemberhez fordulhat, ha jogosult őssejt-átültetésre.
Tanulmányi gyógyszer-adminisztráció:
Minden ciklus 28 napos.
Kezelési fázis:
A pomalidomid tablettákat szájon át kell bevennie minden ciklus 1-21. napján. A pomalidomid minden adagját minden nap körülbelül ugyanabban az időben kell bevennie. A pomalidomid kapszulát egészben nyelje le vízzel, minden nap ugyanabban az időben. A pomalidomidet étkezés nélkül kell bevenni (legalább 2 órával étkezés előtt vagy 2 órával étkezés után). Ne törje, rágja vagy nyissa fel a kapszulát. Ha kihagyott egy adag pomalidomidot, vegye be, amint eszébe jut, ugyanazon a napon. Ha a teljes napi adagot kihagyta, vegye be a szokásos adagot a következő napon (NE vegye be a szokásos adag dupláját a kihagyott adag pótlására). A kihagyott pomalidomid adagokról haladéktalanul értesítenie kell a vizsgálatot végző orvost és/vagy a nővért. Ha az előírtnál több pomalidomid adagot vett be, szükség esetén sürgősségi orvosi ellátást kell kérnie, és azonnal kapcsolatba kell lépnie a vizsgálati személyzettel. A fel nem használt pomalidomidot és az üres palackokat minden vizsgálati látogatás alkalmával vissza kell juttatnia a klinikára.
Kapsz egy tanulmányi gyógyszernaplót is. Minden alkalommal, amikor pomalidomidet, melfalánt vagy dexametazont vesz otthon, fel kell írnia a dátumot, az időt, és hány kapszulát vagy tablettát vett be. A naplót minden vizit alkalmával magával kell vinnie, hogy a vizsgálatot végző orvos áttekintse.
Minden ciklus 1-4. napján naponta egyszer szájon át kell bevenni a melfalán tablettákat. A melfalánt reggel legalább 2 órával étkezés előtt vagy után kell bevennie.
Minden ciklus 1-4. napján dexametazon tablettát fog szedni.
A mellékhatások kockázatának csökkentése érdekében szokásos gyógyszereket fog kapni. Kérhet információt a vizsgálati személyzettől a gyógyszerek beadásának módjáról és kockázatairól. A vérrögképződés megelőzésére vérhígítót fog kapni. A vizsgálatot végző orvos dönti el, hogy milyen típusú vérhígítót kap.
Karbantartási fázis:
A fenntartó szakaszban minden ciklus 1-28. napján szájon át szedi a pomalidomid tablettákat. A pomalidomid minden adagját minden nap körülbelül ugyanabban az időben kell bevennie. A pomalidomid kapszulát egészben, vízzel nyelje le, minden nap ugyanabban az időben. Ne törje, rágja vagy nyissa fel a kapszulát. Ha kihagyott egy adag pomalidomidot, vegye be, amint eszébe jut, ugyanazon a napon. Ha a teljes napi adagot kihagyta, vegye be a szokásos adagot a következő napon (NE vegye be a szokásos adag dupláját a kihagyott adag pótlására). A kihagyott pomalidomid adagokról haladéktalanul értesítenie kell a vizsgálatot végző orvost és/vagy a nővért. Ha az előírtnál több pomalidomid adagot vett be, szükség esetén sürgősségi orvosi ellátást kell kérnie, és azonnal kapcsolatba kell lépnie a vizsgálati személyzettel. A fel nem használt pomalidomidot és az üres palackokat minden vizsgálati látogatás alkalmával vissza kell juttatnia a klinikára.
Kapsz egy tanulmányi gyógyszernaplót is. Minden alkalommal, amikor pomalidomidet, melfalánt vagy dexametazont vesz otthon, fel kell írnia a dátumot, az időt és a kapszulát vagy tablettát vett be. A naplót minden vizit alkalmával magával kell vinnie, hogy a vizsgálatot végző orvos áttekintse.
Tanulmányi látogatások:
Minden látogatás alkalmával megkérdezik, hogy voltak-e mellékhatásai, és fel kell sorolni az esetlegesen szedett gyógyszereket.
Kezelési fázis:
Az 1. ciklus 1. napján:
- A kórtörténetét felülvizsgáljuk és rögzítjük.
- Fizikai vizsgálaton kell részt vennie, beleértve a testsúly és az életjelek mérését.
- A teljesítmény állapota rögzítésre kerül.
- Ön megkapja a vizsgálati gyógyszernaplót.
- Két kérdőívet kell kitöltenie az életminőségről, az általános egészségi állapotáról, a fájdalom mértékéről és arról, hogy a betegség hogyan érinti Önt. A kérdőívek kitöltése körülbelül 15 percet vesz igénybe.
- Vért (körülbelül 1 evőkanál) és vizeletet és/vagy székletet (24 órán keresztül) gyűjtenek a betegség állapotának ellenőrzésére.
- Vért (körülbelül 1 evőkanál) vesznek le a rutinvizsgálatokhoz. Ha teherbe tud esni, terhességi tesztet is végeznek.
- Ha orvosa szükségesnek tartja, EKG-t és ECHO-t fognak végezni.
Az 1. ciklus 8. és 22. napján:
- Vért (körülbelül 1 evőkanál) vesznek le a rutinvizsgálatokhoz.
- Ha teherbe tud esni, vért vesznek (kb. 2 teáskanálnyit) a terhességi teszthez.
Az 1. ciklus 15. napján:
- A kórtörténetét felülvizsgáljuk és rögzítjük.
- Fizikai vizsgálaton kell részt vennie, beleértve a testsúly és az életjelek mérését.
- A teljesítmény állapota rögzítésre kerül.
- Vért (körülbelül 1 evőkanál) vesznek le a rutinvizsgálatokhoz.
- Ha teherbe tud esni, vért vesznek (kb. 2 teáskanálnyit) a terhességi teszthez.
A 2. ciklus 1. napján és azt követően:
- A kórtörténetét felülvizsgáljuk és rögzítjük.
- Fizikai vizsgálaton kell részt vennie, beleértve a testsúly és az életjelek mérését.
- A teljesítmény állapota rögzítésre kerül.
- Két kérdőívet kell kitöltenie az életminőségről, az általános egészségi állapotáról, a fájdalom mértékéről és arról, hogy a betegség hogyan érinti Önt. A kérdőívek kitöltése körülbelül 15 percet vesz igénybe.
Ha orvosa szükségesnek tartja, vért (körülbelül 1 evőkanál) és vizeletet (24 órán keresztül) gyűjtenek a betegség állapotának ellenőrzésére.
- Vért (körülbelül 1 evőkanál) vesznek le a rutinvizsgálatokhoz. Ha teherbe tud esni, terhességi tesztet is végeznek.
- A vizeletet rutinvizsgálatokhoz gyűjtik.
- Ha kezelőorvosa szükségesnek tartja, csontvelő-aspirációt és biopsziát végeznek a betegsége állapotának ellenőrzésére és genetikai vizsgálatra.
- Ha orvosa szükségesnek tartja, EKG-t és ECHO-t fognak végezni.
A 2. ciklus 15. napján és azt követően:
- Ki kell töltenie egy kérdőívet az általános egészségi állapotáról, a fájdalom mértékéről és arról, hogy a betegség hogyan érinti Önt. A kérdőív kitöltése körülbelül 8 percet vesz igénybe.
- Ha teherbe tud esni, vért vesznek (kb. 2 teáskanálnyit) a terhességi teszthez.
Karbantartási fázis:
Az 1. ciklus 1. napján:
- A kórtörténetét felülvizsgáljuk és rögzítjük.
- Fizikai vizsgálaton kell részt vennie, beleértve a testsúly és az életjelek mérését.
- A teljesítmény állapota rögzítésre kerül.
- Két kérdőívet kell kitöltenie az életminőségről, az általános egészségi állapotáról, a fájdalom mértékéről és arról, hogy a betegség hogyan érinti Önt. A kérdőívek kitöltése körülbelül 15 percet vesz igénybe.
- Ha orvosa úgy gondolja, hogy szükséges, vért (körülbelül 1 evőkanál) és vizeletet (24 órán keresztül) levesznek a betegség állapotának ellenőrzésére.
- Vért (kb. 1 evőkanál) vesznek le genetikai vizsgálathoz.
- Vért (körülbelül 1 evőkanál) vesznek le a rutinvizsgálatokhoz. Ha teherbe tud esni, terhességi tesztet is végeznek.
- A vizeletet rutinvizsgálatokhoz gyűjtik.
- Ha orvosa szükségesnek tartja, EKG-t és ECHO-t fognak végezni.
A 2. ciklus 1. napján és azt követően:
- A kórtörténetét felülvizsgáljuk és rögzítjük.
- Fizikai vizsgálaton kell részt vennie, beleértve a testsúly és az életjelek mérését.
- A teljesítmény állapota rögzítésre kerül.
- Két kérdőívet kell kitöltenie az életminőségről, az általános egészségi állapotáról, a fájdalom mértékéről és arról, hogy a betegség hogyan érinti Önt. A kérdőívek kitöltése körülbelül 15 percet vesz igénybe.
- Ha orvosa szükségesnek tartja, vért (körülbelül 1 evőkanál) és vizeletet (24 órán keresztül) gyűjtenek a betegség állapotának ellenőrzésére.
- Vért (körülbelül 1 evőkanál) vesznek le a rutinvizsgálatokhoz. Ha teherbe tud esni, terhességi tesztet is végeznek.
- A vizeletet rutinvizsgálatokhoz gyűjtik.
- Ha orvosa szükségesnek tartja, EKG-t és ECHO-t fognak végezni.
Az 1. ciklus 15. napján és azt követően:
-Ha teherbe tud esni, vért vesznek (kb. 2 teáskanálnyit) a terhességi teszthez.
Tanulmányi idő:
A vizsgálat kezelési szakasza körülbelül 6 hónapot vesz igénybe. Ha a vizsgálatot végző orvos úgy gondolja, hogy Önnek előnyös a vizsgált gyógyszer-kombináció, akkor Ön a fenntartó fázisba lép. Folytathatja a vizsgált gyógyszer(ek) szedését mindaddig, amíg elviselhetetlen mellékhatásokat nem tapasztal, a betegség rosszabbodik, vagy amíg a vizsgálatot végző orvos úgy nem látja, hogy az Ön érdeke, hogy abbahagyja.
Látogatás a kezelés végén:
Ha bármilyen okból kilép a vizsgálatból, a vizsgálati gyógyszer-kombináció utolsó adagját követő 30 napon belül a kezelés befejezése után meglátogatják, és a következő vizsgálatokat és eljárásokat végzik el:
- A kórtörténetét felülvizsgáljuk és rögzítjük.
- Fizikai vizsgálaton kell részt vennie, beleértve a testsúly és az életjelek mérését.
- ECHO-ja lesz.
- A teljesítmény állapota rögzítésre kerül.
- Két kérdőívet kell kitöltenie az életminőségről, az általános egészségi állapotáról, a fájdalom mértékéről és arról, hogy a betegség hogyan érinti Önt. A kérdőívek kitöltése körülbelül 15 percet vesz igénybe.
- A betegség állapotának ellenőrzésére vért (körülbelül 1 evőkanál) vesznek.
- Vért (körülbelül 1 evőkanál) vesznek le a rutinvizsgálatokhoz. Ha Ön teherbe tud esni, terhességi tesztet is végeznek az utolsó pomalidomid adag bevétele után 28 nappal, ha rendszeres menstruációja van, vagy 14 és 28 nappal az utolsó pomalidomid adag bevétele után, ha rendszertelen menstruációi vannak.
- Ha orvosa szükségesnek tartja, MRI-t vagy CT-vizsgálatot végeznek a betegség állapotának ellenőrzésére.
- Ha az orvos úgy gondolja, hogy ez lehetséges, csontvelő-aspirációt és biopsziát végeznek a betegség állapotának ellenőrzésére és genetikai vizsgálatra.
Hosszú távú nyomon követés:
A kezelés befejezését követően telefonon vagy 3-6 havonta megkeresik Önt az egyik szokásos gondozási iroda látogatása során, és megkérdezik, hogy van. Ha telefonon veszik fel a kapcsolatot, a hívás körülbelül 5 percig tart.
Ez egy vizsgáló tanulmány. A pomalidomid, a melfalán és a dexametazon az FDA által jóváhagyott és kereskedelmi forgalomban kapható MM kezelésére. A vizsgált gyógyszer-kombinációt az FDA nem hagyta jóvá, és nem kereskedelmi forgalomban kapható az AL amiloidózis első vonalbeli kezelése. Jelenleg csak kutatási célokra használják.
Legfeljebb 54 beteget vesznek fel a Texasi Egyetem (UT) MD Anderson osztályába.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor >/= 18 év.
- Keleti Kooperatív Onkológiai Csoport (ECOG) teljesítménye 0, 1 vagy 2; Karnofsky >/= 60%
- A betegeknek hajlandónak kell lenniük és képesnek kell lenniük önkéntes írásos, tájékozott beleegyezés megadására, azzal a tudattal, hogy a beleegyezést az alany bármikor visszavonhatja, jövőbeli egészségügyi ellátásuk sérelme nélkül.
- Az amiloidózis szövettani diagnózisa a szövetbiopszia kongó vörös festésével a felvételt követő 12 hónapon belül.
- Kimutatható klonális plazmasejt-rendellenesség a szérumban és/vagy a vizeletben M-fehérje jelenlétén alapuló immunfixálás és/vagy szérummentes könnyűlánc vizsgálattal, és/vagy plazmasejtek klonális populációja a csontvelőben kappa/lambda festés alapján egy csontvelő biopsziáról.
- Ha nincs kimutatható kapcsolódó könnyűlánc-rendellenesség, akkor a könnyűlánc nélküli amiloidózist ki kell zárni a transztiretin, a fibrinogén A alfa, az amiloid A^3 ellenőrzésével.
- A betegeknek mérhető betegségben kell állniuk, amelyet a következők legalább egyike határoz meg: Monoklonális fehérjét és klonális csontvelői plazmacitózist mutató szérum vagy vizelet immunfixációja csontvelő biopsziás immunhisztokémiai festéssel; Szabad könnyűláncok abnormális szabad könnyűlánc-aránnyal
- Tünetekkel járó végszervi érintettség amiloidózissal a korábban meghatározottak szerint, beleértve a következők bármelyikét: Vese - 0,5 g/nap-nál magasabb albuminuria a 24 órás vizeletelemzésben; Szív - 11 mm-nél nagyobb átlagos bal kamra falvastagság jelenléte az echokardiogramon, ha nem szerepelt magas vérnyomás vagy szívbillentyű-betegség, vagy megmagyarázhatatlan alacsony feszültség (
- Bevonási kritériumok #8 folytatás... - Ideg - pozitív anamnézisben autonóm vagy perifériás neuropátia és/vagy idegvezetési hiba elektromiogram (EMG)/idegvezetési sebesség (NCV) vizsgálattal dokumentált; Bőrön mérhető bőrelváltozások, amelyek biopsziával bizonyítottan amiloidózis
- Nincs korábbi terápia a monoklonális plazmasejtes betegségre.
- A betegeknek megfelelő csontvelő-tartalékkal kell rendelkezniük, amint azt a következő kezelés előtti klinikai laboratóriumi értékek határozzák meg a vizsgálat megkezdését követő 14 napon belül: Thrombocytaszám >/= 100 x 10^9/l vérlemezke-transzfúzió nélkül a kezelés megkezdését követő 2 héten belül; Hemoglobin >/= 8 g/dL vörösvérsejt transzfúzió nélkül a kezelés megkezdését követő 2 héten belül; Abszolút neutrofilszám (ANC) >/= 1,0x10^9/l növekedési faktor igény nélkül a kezelés megkezdését követő 1 héten belül
- A betegeknek bizonyítékokkal kell rendelkezniük a megfelelő májműködésről, az alábbiak szerint: aszpartát-aminotranszferáz (AST) és alanin-aminotranszferáz (ALT)
- A betegeknek bizonyítékokkal kell rendelkezniük a megfelelő veseműködésről, az alábbiak szerint: A szérum kreatininszintje az intézményi normál határokon belül, VAGY, ha a kreatininszint emelkedett: Kreatinin-clearance (CrCl) >/= 30 ml/perc, 24-es értékkel mérve. - óra vizeletgyűjtés, vagy a Cockcroft és Gault képlet alapján becsülve: női CrCl = (140 - életkor években) x testtömeg kg x 0,85/72 x szérum kreatinin mg/dl-ben; Férfi CrCl = (140 – életkor években) x testtömeg kg x 1,00/72 x szérum kreatinin mg/dl-ben
- A betegeknek bizonyítékokkal kell rendelkezniük a megfelelő szívműködésről, az alábbiak szerint: A New York Heart Association (NYHA) III. vagy IV. osztályú pangásos szívelégtelenség hiánya; kontrollálatlan angina vagy magas vérnyomás hiánya; Szívinfarktus hiánya az elmúlt 6 hónapban; Klinikailag jelentős bradycardia vagy egyéb kontrollálatlan szívritmuszavar hiánya, amelyet a National Cancer Institute (NCI) mellékhatásokra vonatkozó közös terminológiai kritériumai (CTCAE) 4.0-s verziója szerint 3. vagy 4. fokozatnak minősítenek.
- Azoknak a betegeknek, akiken a közelmúltban nagy műtéten estek át, ezt legalább 4 héttel a PMD-terápia megkezdése előtt meg kell tenniük, a következő kivételekkel: csigolyaplasztika és/vagy kyphoplasztika, amelyet legalább 1 héttel a PMD megkezdése előtt el kell végezni; Tervezett elektív műtét, amely nem kapcsolódik a páciens myeloma multiplexének diagnózisához, mint például a sérv helyreállítása engedélyezhető az elsődleges vizsgáló belátása szerint, amennyiben azt legalább 2 héttel a PMD megkezdése előtt elvégezték, és a betegek teljesen felépültek. ezt az eljárást
- A férfi betegeknek bele kell egyezniük a megfelelő fogamzásgátlási módszer alkalmazásába a vizsgálat időtartama alatt, mivel a PMD hatása a fejlődő emberi magzatra nem ismert. Ha egy pomalidomidet szedő férfi alany női partnere teherbe esik, a Pomalidomidet szedő férfi alanynak haladéktalanul értesítenie kell a vizsgálót. A várandós nőtársnak értesítenie kell egészségügyi szolgáltatóját. A női betegeknek vagy posztmenopauzásnak kell lenniük, 2 évnél hosszabb menstruációtól mentesnek, műtétileg sterilizáltnak kell lenniük, vagy hajlandónak kell lenniük két megfelelő gátló fogamzásgátlási módszer alkalmazására a terhesség megelőzése érdekében, vagy bele kell egyezniük abba, hogy a vizsgálat során tartózkodjanak a heteroszexuális tevékenységtől. A fogamzóképes korú nőbetegeknek negatív szérum terhességi tesztet (Beta-HCG) kell végezniük a PMD első adagjának beadása előtt. A női résztvevőnek be kell tartania a POMALYST REMS programban meghatározott terhességi teszt követelményeit is.
- Naponta képes aszpirint (81 vagy 325 mg) bevenni profilaktikus véralvadásgátló szerként (az ASA-ra nem érzékeny betegek warfarint vagy kis molekulatömegű heparint alkalmazhatnak).
- Minden vizsgálatban részt vevőnek regisztrálnia kell a kötelező POMALYST REMSTM programban, és hajlandónak és képesnek kell lennie megfelelni a POMALYST REMSTM program követelményeinek.
Kizárási kritériumok:
- Olyan betegek, akik egyidejűleg olyan vizsgálati szert kapnak, amely ismert vagy feltételezett amiloidózis elleni aktivitást mutat
- Perifériás neuropátia 2. fokozatú vagy magasabb, a National Cancer Institute Common Terminology Criteria (NCI CTC) 4-es verziója szerint.
- Kontrollálatlan vagy súlyos szív- és érrendszeri betegség, beleértve a szívinfarktust a felvételt követő 6 hónapon belül, a New York Heart Association (NYHA) III. vagy IV. osztályú szívelégtelensége, kontrollálatlan angina vagy klinikailag jelentős szívburok betegség.
- III. stádiumú szív amiloidózis NT-proBNP-vel > 8000 ng/l.
- Amiloid-specifikus szindróma, mint például a carpalis alagút szindróma vagy a bőrpurpura, mint a betegség egyetlen bizonyítéka. A vaszkuláris amiloid csak csontvelő-biopsziás mintában vagy plazmacitómában történő kimutatása nem utal szisztémás amiloidózisra.
- Nem AL amiloidózis jelenléte
- Klinikailag nyilvánvaló myeloma multiplex határozott lítikus csontsérülésekkel.
- Egyéb rosszindulatú daganatok az elmúlt 5 évben. Ez alól kivételt képez a bazálissejtes vagy nem áttétet adó laphámsejtes bőrrák, az in situ méhnyakrák vagy a FIGO 1. stádiumú méhnyakrák, illetve az emlő- vagy prosztatarák, amelyek hormonkezelés alatt legalább három éve stabilak.
- Egyidejű egészségügyi állapot vagy betegség, például aktív szisztémás fertőzés, kontrollálatlan cukorbetegség vagy tüdőbetegség, amely valószínűleg befolyásolja a vizsgálati eljárásokat vagy eredményeket, vagy amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyt jelentene a vizsgálatban való részvételre.
- Bármely vizsgálati gyógyszer alkalmazása a vizsgálati kezelés megkezdése előtt 30 napon belül
- A kombinált antiretrovirális terápiában részesülő humán immundeficiencia vírus (HIV) pozitív betegek nem alkalmasak a pomalidomiddal való farmakokinetikai kölcsönhatások lehetősége miatt. Ezenkívül ezeknél a betegeknél nagyobb a halálos fertőzések kockázata, ha csontvelő-szuppresszív terápiával kezelik őket. A kombinált antiretrovirális terápiában részesülő betegeknél megfelelő vizsgálatokat kell végezni, ha ez indokolt.
- Aktív hepatitis B és/vagy hepatitis C fertőzésben szenvedő betegek
- Talidomiddal vagy lenalidomiddal szembeni ismert túlérzékenység.
- erythema nodosum kialakulása, ha talidomid, pomalidomid vagy hasonló gyógyszerek szedése közben hámló kiütések jelentkeznek.
- A talidomid, lenalidomid vagy pomalidomid bármilyen korábbi alkalmazása.
- Ismert HIV-pozitív.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Pomalidomid + Melfalán + Dexametazon
A Pomalidomide kezdő adagja 1 mg/nap szájon át az 1-21. napon.
Melfalán 9 mg/m2 szájon át minden 28 napos ciklus 1-4. napján.
Dexametazon 40 mg/nap szájon át az 1-4. napon.
A vizsgálat során különböző időpontokban kitöltött kérdőívek.
|
I. fázis: A Pomalidomide kezdő adagja 1 mg/nap szájon át a 28 napos ciklus 1-21. napján. II. fázis: A Pomalidomide kezdő adagja, a maximális tolerált dózis az I. fázisból.
I. és II. fázis: 9 mg/m2 szájon át a 28 napos ciklus 1-4. napján.
Más nevek:
I. és II. fázis: 40 mg/nap szájon át a 28 napos ciklus 1-4. napján.
Más nevek:
A vizsgálat során különböző időpontokban kitöltött kérdőívek a kézben való érzésről és az életminőségről.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Maximális tolerált dózis (MTD) pomalidomid melfalánnal és dexametazonnal (PMD).
Időkeret: 28 nap
|
A maximális tolerált dózis a legmagasabb dózisszint, amelynél a betegek kevesebb mint 33%-a tapasztalt dóziskorlátozó toxicitást.
Dóziskorlátozó toxicitás (4. fokozatú neutropenia, amely G-CSF beadása ellenére több mint 7 napig tart, bármely más 4. fokozatú hematológiai toxicitás, bármely 3. fokozatú nem hematológiai toxicitás vagy egy új ciklus maximum 4 hétnél hosszabb késése) rövidebb idő alatt a betegek több mint 33%-a a kezelés első ciklusában.
|
28 nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Teljes válaszadási arány (CR).
Időkeret: A választ legalább 2 ciklus és legfeljebb 6 28 napos kezelési ciklus után értékelték
|
A CR Rate a CR-vel rendelkező résztvevők száma az összes vizsgálati résztvevőhöz képest.
A primer szisztémás amiloidózis kezelési válaszával meghatározott teljes válasz a 10. nemzetközi amiloid és amiloidózis szimpóziumból, ahol CR: szérum és vizelet negatív monoklonális fehérjére immunfixálással; a szabad könnyű lánc aránya normális; velő
|
A választ legalább 2 ciklus és legfeljebb 6 28 napos kezelési ciklus után értékelték
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Robert Orlowski, MD, PHD, M.D. Anderson Cancer Center
Publikációk és hasznos linkek
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere-betegségek
- Immunrendszeri betegségek
- Neoplazmák szövettani típus szerint
- Neoplazmák
- Limfoproliferatív rendellenességek
- Immunproliferatív rendellenességek
- Paraproteinémiák
- A proteosztázis hiányosságai
- Neoplazmák, plazmasejt
- Immunglobulin Könnyű lánc amiloidózis
- Amiloidózis
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Autonóm ügynökök
- Perifériás idegrendszeri szerek
- Gyulladáscsökkentő szerek
- Antineoplasztikus szerek
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Hányáscsillapítók
- Gasztrointesztinális szerek
- Glükokortikoidok
- Hormonok
- Hormonok, hormonpótlók és hormonantagonisták
- Hormonális daganatellenes szerek
- Daganatellenes szerek, alkilező
- Alkilező szerek
- Mieloablatív agonisták
- Angiogenezis gátlók
- Angiogenezist moduláló szerek
- Növekedést elősegítő anyagok
- Növekedésgátlók
- Dexametazon
- Pomalidomid
- Melphalan
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2012-0215
- NCI-2013-02276 (Registry Identifier: NCI CTRP)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .