Pomalidomid z melfalanem i deksametazonem w leczeniu nieleczonej ogólnoustrojowej amyloidozy AL
Badanie kliniczne fazy I/II dotyczące stosowania pomalidomidu z melfalanem i deksametazonem u pacjentów z nowo rozpoznaną nieleczoną ogólnoustrojową amyloidozą AL: badanie przerwano w fazie I
Celem tego badania klinicznego jest znalezienie najwyższej tolerowanej dawki pomalidomidu, jaką można podawać w skojarzeniu z melfalanem i deksametazonem pacjentom z amyloidozą AL. Zbadane zostanie również bezpieczeństwo tej kombinacji leków.
Pomalidomid ma na celu zmianę układu odpornościowego organizmu. Może również zakłócać rozwój drobnych naczyń krwionośnych, które wspomagają wzrost guza. Może to zmniejszyć wzrost komórek rakowych.
Melfalan ma za zadanie uszkadzać DNA (materiał genetyczny) komórek, co może powodować śmierć komórek nowotworowych.
Deksametazon jest kortykosteroidem, który jest podobny do naturalnego hormonu wytwarzanego przez organizm. Deksametazon jest często podawany pacjentom ze szpiczakiem mnogim (MM) w połączeniu z inną chemioterapią w leczeniu raka.
Planowane badanie fazy I/II zostało zakończone wcześniej podczas części fazy I bez kontynuacji do fazy II.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Grupy badawcze:
Jeśli okaże się, że kwalifikujesz się do wzięcia udziału w tym badaniu, zostaniesz przydzielony do poziomu dawki pomalidomidu na podstawie daty przystąpienia do tego badania. W fazie I tego badania przetestowane zostaną do 4 poziomów dawek pomalidomidu. Do 30 uczestników zostanie zapisanych na każdym poziomie dawki w fazie I, a do 24 uczestników zostanie zapisanych do fazy II. Pierwsza grupa uczestników otrzyma najniższy poziom dawki. Każda nowa grupa otrzyma wyższą dawkę niż grupa poprzednia, jeśli nie zaobserwowano niemożliwych do zniesienia skutków ubocznych. Będzie to trwało do czasu znalezienia najwyższej tolerowanej dawki pomalidomidu.
Jeśli zostaniesz włączony do fazy II, otrzymasz pomalidomid w najwyższej dawce tolerowanej w fazie I.
Wszyscy uczestnicy otrzymają taką samą dawkę deksametazonu i melfalanu. Jeśli przy najmniejszej dawce wystąpią nieakceptowalne działania niepożądane, dawka melfalanu zostanie zmniejszona.
Po 2 cyklach terapii możesz zostać skierowany do specjalisty transplantologa, jeśli kwalifikujesz się do przeszczepu komórek macierzystych.
Administracja badanego leku:
Każdy cykl trwa 28 dni.
Faza leczenia:
Będziesz przyjmować tabletki pomalidomidu doustnie w dniach 1-21 każdego cyklu. Każdą dawkę pomalidomidu należy przyjmować mniej więcej o tej samej porze każdego dnia. Kapsułki pomalidomidu należy połykać w całości, popijając wodą o tej samej porze każdego dnia. Pomalidomid należy przyjmować bez jedzenia (co najmniej 2 godziny przed posiłkiem lub 2 godziny po posiłku). Nie łam, nie żuj ani nie otwieraj kapsułek. W przypadku pominięcia dawki pomalidomidu należy przyjąć ją tak szybko, jak to możliwe, tego samego dnia. W przypadku pominięcia przyjęcia dawki przez cały dzień, należy przyjąć zwykłą dawkę następnego zaplanowanego dnia (NIE należy przyjmować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki). Należy natychmiast poinformować lekarza prowadzącego badanie i/lub pielęgniarkę o wszelkich pominiętych dawkach pomalidomidu. W przypadku przyjęcia dawki pomalidomidu większej niż przepisana, należy w razie potrzeby skorzystać z pomocy medycznej w nagłych wypadkach i natychmiast skontaktować się z personelem badania. Podczas każdej wizyty w ramach badania będziesz musiał zwrócić niewykorzystany pomalidomid i puste butelki do kliniki.
Otrzymasz również dziennik badania leku. Za każdym razem, gdy przyjmujesz w domu pomalidomid, melfalan lub deksametazon, powinieneś zapisać datę, godzinę oraz liczbę zażytych kapsułek lub tabletek. Na każdą wizytę w ramach badania należy zabrać ze sobą dzienniczek, aby lekarz prowadzący badanie mógł go przejrzeć.
W dniach 1-4 każdego cyklu będziesz przyjmować tabletki melfalanu doustnie raz dziennie. Melphalan należy przyjmować rano, co najmniej 2 godziny przed posiłkiem lub po nim.
Będziesz przyjmować tabletki deksametazonu w dniach 1-4 każdego cyklu.
Otrzymasz standardowe leki, które pomogą zmniejszyć ryzyko wystąpienia działań niepożądanych. Możesz poprosić personel badawczy o informacje na temat sposobu podawania leków i związanego z nimi ryzyka. Otrzymasz środek rozrzedzający krew, aby zapobiec tworzeniu się zakrzepów krwi. Lekarz prowadzący badanie zdecyduje, jaki rodzaj leku rozrzedzającego krew otrzymasz.
Faza konserwacji:
Będziesz przyjmować tabletki pomalidomidu doustnie w dniach 1-28 każdego cyklu podczas fazy podtrzymującej. Każdą dawkę pomalidomidu należy przyjmować mniej więcej o tej samej porze każdego dnia. Kapsułki pomalidomidu należy połykać w całości, popijając wodą, codziennie o tej samej porze. Nie łam, nie żuj ani nie otwieraj kapsułek. W przypadku pominięcia dawki pomalidomidu należy przyjąć ją tak szybko, jak to możliwe, tego samego dnia. W przypadku pominięcia przyjęcia dawki przez cały dzień, należy przyjąć zwykłą dawkę następnego zaplanowanego dnia (NIE należy przyjmować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki). Należy natychmiast poinformować lekarza prowadzącego badanie i/lub pielęgniarkę o wszelkich pominiętych dawkach pomalidomidu. W przypadku przyjęcia dawki pomalidomidu większej niż przepisana, należy w razie potrzeby skorzystać z pomocy medycznej w nagłych wypadkach i natychmiast skontaktować się z personelem badania. Podczas każdej wizyty w ramach badania będziesz musiał zwrócić niewykorzystany pomalidomid i puste butelki do kliniki.
Otrzymasz również dziennik badania leku. Za każdym razem, gdy bierzesz pomalidomid, melfalan lub deksametazon w domu, powinieneś zapisać datę, godzinę i liczbę zażytych kapsułek lub tabletek. Na każdą wizytę w ramach badania należy zabrać ze sobą dzienniczek, aby lekarz prowadzący badanie mógł go przejrzeć.
Wizyty studyjne:
Podczas każdej wizyty zostaniesz zapytany, czy wystąpiły u Ciebie jakiekolwiek działania niepożądane oraz o listę leków, które bierzesz.
Faza leczenia:
W 1. dniu cyklu 1.:
- Twoja historia medyczna zostanie przejrzana i zarejestrowana.
- Będziesz mieć badanie fizykalne, w tym pomiar masy ciała i parametrów życiowych.
- Twój status wydajności zostanie odnotowany.
- Otrzymasz dziennik badanego leku.
- Wypełnisz 2 kwestionariusze dotyczące jakości życia, ogólnego stanu zdrowia, poziomu bólu i wpływu choroby na ciebie. Wypełnienie ankiet zajmie około 15 minut.
- W celu sprawdzenia stanu choroby zostanie pobrana krew (około 1 łyżka stołowa) oraz mocz i/lub kał (w ciągu 24 godzin).
- Krew (około 1 łyżka stołowa) zostanie pobrana do rutynowych badań. Jeśli możesz zajść w ciążę, zostanie również wykonany test ciążowy.
- Jeśli twój lekarz uzna to za konieczne, wykonasz EKG i ECHO.
W dniach 8 i 22 cyklu 1:
- Krew (około 1 łyżka stołowa) zostanie pobrana do rutynowych badań.
- Jeśli możesz zajść w ciążę, zostanie pobrana krew (około 2 łyżeczki) do testu ciążowego.
W dniu 15 cyklu 1:
- Twoja historia medyczna zostanie przejrzana i zarejestrowana.
- Przejdziesz badanie fizykalne, w tym pomiar masy ciała i parametrów życiowych.
- Twój status wydajności zostanie odnotowany.
- Krew (około 1 łyżka stołowa) zostanie pobrana do rutynowych badań.
- Jeśli możesz zajść w ciążę, zostanie pobrana krew (około 2 łyżeczki) do testu ciążowego.
W dniu 1 cyklu 2 i później:
- Twoja historia medyczna zostanie przejrzana i zarejestrowana.
- Będziesz mieć badanie fizykalne, w tym pomiar masy ciała i parametrów życiowych.
- Twój status wydajności zostanie odnotowany.
- Wypełnisz 2 kwestionariusze dotyczące jakości życia, ogólnego stanu zdrowia, poziomu bólu i wpływu choroby na ciebie. Wypełnienie ankiet zajmie około 15 minut.
Jeśli lekarz uzna to za konieczne, zostanie pobrana krew (około 1 łyżka stołowa) i mocz (w ciągu 24 godzin) w celu sprawdzenia stanu choroby.
- Krew (około 1 łyżka stołowa) zostanie pobrana do rutynowych badań. Jeśli możesz zajść w ciążę, zostanie również wykonany test ciążowy.
- Mocz zostanie pobrany do rutynowych badań.
- Jeśli lekarz uzna to za konieczne, zostanie wykonana aspiracja szpiku kostnego i biopsja w celu sprawdzenia stanu choroby i wykonania badań genetycznych.
- Jeśli twój lekarz uzna to za konieczne, wykonasz EKG i ECHO.
W dniu 15 cykli 2 i później:
- Wypełnisz kwestionariusz dotyczący ogólnego stanu zdrowia, poziomu bólu i wpływu choroby na ciebie. Wypełnienie ankiety zajmie około 8 minut.
- Jeśli możesz zajść w ciążę, zostanie pobrana krew (około 2 łyżeczki) do testu ciążowego.
Faza konserwacji:
W 1. dniu cyklu 1.:
- Twoja historia medyczna zostanie przejrzana i zarejestrowana.
- Będziesz mieć badanie fizykalne, w tym pomiar masy ciała i parametrów życiowych.
- Twój status wydajności zostanie odnotowany.
- Wypełnisz 2 kwestionariusze dotyczące jakości życia, ogólnego stanu zdrowia, poziomu bólu i wpływu choroby na ciebie. Wypełnienie ankiet zajmie około 15 minut.
- Jeśli lekarz uzna to za konieczne, zostanie pobrana krew (około 1 łyżka stołowa) i mocz (w ciągu 24 godzin) w celu sprawdzenia stanu choroby.
- Krew (około 1 łyżka stołowa) zostanie pobrana do badań genetycznych.
- Krew (około 1 łyżka stołowa) zostanie pobrana do rutynowych badań. Jeśli możesz zajść w ciążę, zostanie również wykonany test ciążowy.
- Mocz zostanie pobrany do rutynowych badań.
- Jeśli twój lekarz uzna to za konieczne, wykonasz EKG i ECHO.
W dniu 1 cyklu 2 i później:
- Twoja historia medyczna zostanie przejrzana i zarejestrowana.
- Będziesz mieć badanie fizykalne, w tym pomiar masy ciała i parametrów życiowych.
- Twój status wydajności zostanie odnotowany.
- Wypełnisz 2 kwestionariusze dotyczące jakości życia, ogólnego stanu zdrowia, poziomu bólu i wpływu choroby na ciebie. Wypełnienie ankiet zajmie około 15 minut.
- Jeśli lekarz uzna to za konieczne, zostanie pobrana krew (około 1 łyżka stołowa) i mocz (w ciągu 24 godzin) w celu sprawdzenia stanu choroby.
- Krew (około 1 łyżka stołowa) zostanie pobrana do rutynowych badań. Jeśli możesz zajść w ciążę, zostanie również wykonany test ciążowy.
- Mocz zostanie pobrany do rutynowych badań.
- Jeśli twój lekarz uzna to za konieczne, wykonasz EKG i ECHO.
W dniu 15 cykli 1 i później:
-Jeśli możesz zajść w ciążę, zostanie pobrana krew (około 2 łyżeczki) do testu ciążowego.
Długość studiów:
Faza leczenia badania potrwa około 6 miesięcy. Jeśli lekarz prowadzący badanie uzna, że odniesiesz korzyści z kombinacji badanego leku, przejdziesz do fazy leczenia podtrzymującego. Możesz kontynuować przyjmowanie badanego leku (leków) do czasu wystąpienia niemożliwych do zniesienia skutków ubocznych, choroby się pogorszy lub lekarz prowadzący badanie uzna, że zaprzestanie przyjmowania leku leży w twoim najlepszym interesie.
Wizyta końcowa leczenia:
Jeśli z jakiegokolwiek powodu zrezygnujesz z udziału w badaniu, w ciągu 30 dni od przyjęcia ostatniej dawki badanej kombinacji leków odbędzie się wizyta kończąca leczenie, podczas której zostaną przeprowadzone następujące badania i procedury:
- Twoja historia medyczna zostanie przejrzana i zarejestrowana.
- Będziesz mieć badanie fizykalne, w tym pomiar masy ciała i parametrów życiowych.
- Będziesz miał ECHO.
- Twój status wydajności zostanie odnotowany.
- Wypełnisz 2 kwestionariusze dotyczące jakości życia, ogólnego stanu zdrowia, poziomu bólu i wpływu choroby na ciebie. Wypełnienie ankiet zajmie około 15 minut.
- Zostanie pobrana krew (około 1 łyżka stołowa) w celu sprawdzenia stanu choroby.
- Krew (około 1 łyżka stołowa) zostanie pobrana do rutynowych badań. Jeśli pacjentka może zajść w ciążę, test ciążowy zostanie również wykonany 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki pomalidomidu, jeśli miesiączkuje regularnie lub 14 i 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki pomalidomidu, jeśli miesiączki są nieregularne.
- Jeśli twój lekarz uzna to za konieczne, wykonasz rezonans magnetyczny lub tomografię komputerową, aby sprawdzić stan choroby.
- Jeśli lekarz uzna, że jest to możliwe, zostanie wykonana aspiracja szpiku kostnego i biopsja w celu sprawdzenia stanu choroby i wykonania badań genetycznych.
Długoterminowa obserwacja:
Po wizycie kończącej leczenie skontaktujemy się z Tobą telefonicznie lub podczas jednej z wizyt w gabinecie standardowej co 3 do 6 miesięcy i zapytamy, jak się czujesz. W przypadku kontaktu telefonicznego rozmowa potrwa około 5 minut.
To jest badanie eksperymentalne. Pomalidomid, melfalan i deksametazon są zatwierdzone przez FDA i dostępne na rynku do leczenia szpiczaka mnogiego. Badana kombinacja leków nie została zatwierdzona przez FDA ani nie jest dostępna w handlu jako lek pierwszego rzutu w przypadku amyloidozy AL. Obecnie jest używany wyłącznie do celów badawczych.
Do 54 pacjentów zostanie zapisanych na University of Texas (UT) MD Anderson.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek >/= 18 lat.
- stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 lub 2; Karnofsky >/= 60%
- Pacjenci muszą być chętni i zdolni do wyrażenia dobrowolnej pisemnej świadomej zgody, przy założeniu, że zgoda może zostać wycofana przez pacjenta w dowolnym momencie bez uszczerbku dla przyszłej opieki medycznej
- Rozpoznanie histologiczne amyloidozy przez barwienie czerwienią Kongo biopsji tkanki w ciągu 12 miesięcy od rejestracji.
- Możliwa do wykazania choroba klonalnych komórek plazmatycznych na podstawie obecności białka M w surowicy i/lub moczu poprzez immunofiksację i/lub test łańcuchów lekkich bez surowicy i/lub klonalną populację komórek plazmatycznych w szpiku kostnym na podstawie barwienia kappa/lambda biopsji szpiku.
- Jeśli nie ma możliwej do wykazania nieprawidłowości związanej z łańcuchem lekkim, należy wykluczyć amyloidozę bez łańcucha lekkiego, sprawdzając obecność transtyretyny, fibrynogenu A alfa, amyloidu A^3.
- Pacjenci muszą mieć mierzalną chorobę, zdefiniowaną przez co najmniej jedno z poniższych: immunofiksacja surowicy lub moczu wykazująca białko monoklonalne i klonalną plazmocytozę szpiku na podstawie barwienia immunohistochemicznego z biopsji szpiku; Wolne łańcuchy lekkie z nieprawidłowym stosunkiem wolnych łańcuchów lekkich
- Objawowe zajęcie narządów końcowych z amyloidozą jak zdefiniowano powyżej i które obejmuje jedno z poniższych: Nerki - albuminuria większa niż 0,5 g/dobę w 24-godzinnej analizie moczu; Serce - obecność średniej grubości ściany lewej komory w badaniu echokardiograficznym powyżej 11 mm przy braku nadciśnienia lub wad zastawkowych serca w wywiadzie lub niewyjaśnionego niskiego napięcia (
- Kryteria włączenia #8 cd... - Nerwy - dodatni wywiad w kierunku autonomicznej lub obwodowej neuropatii i/lub defektu przewodzenia nerwowego udokumentowany badaniem elektromiogramu (EMG)/prędkości przewodzenia nerwowego (NCV); Skóra – mierzalne zmiany skórne, w przypadku których biopsja wykazała amyloidozę
- Brak wcześniejszej terapii monoklonalnej choroby komórek plazmatycznych.
- W ciągu 14 dni od rozpoczęcia leczenia pacjenci muszą wykazać odpowiednią rezerwę szpiku kostnego, zgodnie z następującymi wartościami laboratoryjnymi przed leczeniem: liczba płytek krwi >/= 100 x 10^9/l bez transfuzji płytek krwi w ciągu 2 tygodni od rozpoczęcia leczenia; Hemoglobina >/= 8 g/dl bez transfuzji krwinek czerwonych w ciągu 2 tygodni od rozpoczęcia leczenia; Bezwzględna liczba neutrofili (ANC) >/= 1,0x10^9/l bez zapotrzebowania na czynnik wzrostu w ciągu 1 tygodnia od rozpoczęcia leczenia
- Pacjenci muszą mieć dowody na prawidłową czynność wątroby, zgodnie z następującymi kryteriami: aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) i aminotransferaza alaninowa (ALT)
- Pacjenci muszą mieć dowody na prawidłową czynność nerek, zgodnie z następującymi kryteriami: Stężenie kreatyniny w surowicy w granicach normy obowiązującej w danej placówce, LUB jeśli stężenie kreatyniny jest podwyższone: Klirens kreatyniny (CrCl) >/= 30 ml/min., mierzony za pomocą 24-stopniowej -godzinna zbiórka moczu lub oszacowana za pomocą wzoru Cockcrofta i Gaulta: CrCl kobiety = (140 - wiek w latach) x waga w kg x 0,85/72 x kreatynina w surowicy w mg/dL; CrCl mężczyzny = (140 - wiek w latach) x waga w kg x 1,00/72 x kreatynina w surowicy w mg/dL
- Pacjenci muszą mieć dowody na prawidłową czynność serca, zgodnie z następującymi kryteriami: brak zastoinowej niewydolności serca klasy III lub IV według New York Heart Association (NYHA); Brak niekontrolowanej dławicy piersiowej lub nadciśnienia; brak zawału mięśnia sercowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy; Brak klinicznie istotnej bradykardii lub innych niekontrolowanych zaburzeń rytmu serca zdefiniowanych jako stopień 3 lub 4 według National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), wersja 4.0
- Pacjenci, którzy przeszli niedawno jakąkolwiek poważną operację, musieli to zrobić co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia PMD, z następującymi wyjątkami: wertebroplastyka i/lub kifoplastyka, które muszą być wykonane co najmniej 1 tydzień przed rozpoczęciem PMD; Planowa operacja niezwiązana z rozpoznaniem szpiczaka mnogiego u pacjenta, taka jak naprawa przepukliny, może być dozwolona według uznania głównego badacza, o ile została przeprowadzona co najmniej 2 tygodnie przed rozpoczęciem PMD, a pacjenci w pełni wyzdrowiali po Tej procedury
- Pacjenci płci męskiej muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej metody antykoncepcji podczas trwania badania, ponieważ wpływ PMD na rozwijający się ludzki płód jest nieznany. Jeśli partnerka pacjenta przyjmującego pomalidomid zajdzie w ciążę, pacjent przyjmujący pomalidomid powinien natychmiast powiadomić o tym Badacza. Ciężarna partnerka powinna powiadomić swojego lekarza. Pacjentki muszą być po menopauzie, nie miesiączkować przez >/= 2 lata, być wysterylizowane chirurgicznie lub chętne do stosowania dwóch odpowiednich mechanicznych metod antykoncepcji, aby zapobiec ciąży, lub muszą wyrazić zgodę na powstrzymanie się od aktywności heteroseksualnej podczas całego badania. Pacjentki w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy (beta-HCG) przed otrzymaniem pierwszej dawki PMD. Uczestniczka musi również przestrzegać wymagań dotyczących testów ciążowych określonych w programie POMALYST REMS.
- Możliwość codziennego przyjmowania aspiryny (81 lub 325 mg) jako profilaktycznego antykoagulacji (pacjenci nietolerujący ASA mogą stosować warfarynę lub heparynę drobnocząsteczkową).
- Wszyscy uczestnicy badania muszą być zarejestrowani w obowiązkowym programie POMALYST REMSTM oraz być chętni i zdolni do przestrzegania wymagań programu POMALYST REMSTM.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci otrzymujący jednocześnie jakikolwiek badany lek o znanej lub podejrzewanej aktywności przeciwko amyloidozie
- Neuropatia obwodowa stopnia 2. lub wyższego, zgodnie z definicją National Cancer Institute Common Terminology Criteria (NCI CTC) wersja 4.
- Niekontrolowana lub ciężka choroba sercowo-naczyniowa, w tym zawał mięśnia sercowego w ciągu 6 miesięcy od włączenia do badania, niewydolność serca klasy III lub IV wg NYHA, niekontrolowana dławica piersiowa lub klinicznie istotna choroba osierdzia.
- Amyloidoza serca stopnia III z NT-proBNP > 8000 ng/L.
- Zespół specyficzny dla amyloidu, taki jak zespół cieśni nadgarstka lub plamica skórna jako jedyny dowód choroby. Wykrycie amyloidu naczyniowego tylko w materiale biopsyjnym szpiku kostnego lub w plazmocytomie nie wskazuje na amyloidozę układową.
- Obecność amyloidozy innej niż AL
- Klinicznie jawny szpiczak mnogi z wyraźnymi litycznymi zmianami kostnymi.
- Inny nowotwór złośliwy w ciągu ostatnich 5 lat. Wyjątek stanowi rak podstawnokomórkowy lub rak płaskonabłonkowy skóry bez przerzutów, rak szyjki macicy in situ lub rak szyjki macicy stopnia FIGO 1 lub rak piersi lub prostaty, które są stabilne podczas terapii hormonalnej przez co najmniej trzy lata.
- Współistniejący stan medyczny lub choroba, taka jak aktywna infekcja ogólnoustrojowa, niekontrolowana cukrzyca lub choroba płuc, która może wpływać na procedury badania lub wyniki, lub która w opinii badacza mogłaby stanowić zagrożenie dla udziału w tym badaniu.
- Stosowanie jakichkolwiek badanych leków w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
- Pacjenci z zakażeniem ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) poddawani skojarzonej terapii przeciwretrowirusowej nie kwalifikują się ze względu na możliwość interakcji farmakokinetycznych z pomalidomidem. Ponadto ci pacjenci są narażeni na zwiększone ryzyko śmiertelnych infekcji, gdy są leczeni terapią hamującą czynność szpiku. Odpowiednie badania zostaną podjęte u pacjentów otrzymujących skojarzoną terapię przeciwretrowirusową, jeśli jest to wskazane.
- Pacjenci z czynnym wirusowym zapaleniem wątroby typu B i (lub) wirusowym zapaleniem wątroby typu C
- Znana nadwrażliwość na talidomid lub lenalidomid.
- Rozwój rumienia guzowatego, jeśli charakteryzuje się złuszczającą wysypką podczas przyjmowania talidomidu, pomalidomidu lub podobnych leków.
- Jakiekolwiek wcześniejsze stosowanie talidomidu, lenalidomidu lub pomalidomidu.
- Znany pozytywny wynik na obecność wirusa HIV.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Pomalidomid + Melfalan + Deksametazon
Dawka początkowa pomalidomidu 1 mg/dobę doustnie w dniach 1-21.
Melphalan 9 mg/m2 doustnie w dniach 1-4 każdego 28-dniowego cyklu.
Deksametazon 40 mg/dobę doustnie w dniach 1-4.
Kwestionariusze wypełniane w różnych punktach czasowych podczas badania.
|
Faza I: Dawka początkowa pomalidomidu 1 mg/dobę doustnie w dniach 1-21 28-dniowego cyklu. Faza II: Dawka początkowa maksymalnej tolerowanej dawki pomalidomidu z fazy I.
Faza I i II: 9 mg/m2 doustnie w dniach 1-4 28-dniowego cyklu.
Inne nazwy:
Faza I i II: 40 mg/dobę doustnie w dniach 1-4 28-dniowego cyklu.
Inne nazwy:
Kwestionariusze dotyczące czucia w dłoniach i jakości życia wypełniane w różnych punktach czasowych badania.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Maksymalna tolerowana dawka (MTD) pomalidomidu z melfalanem i deksametazonem (PMD).
Ramy czasowe: 28 dni
|
Maksymalna tolerowana dawka zdefiniowana jako najwyższy poziom dawki, przy którym mniej niż 33% pacjentów doświadczyło toksyczności ograniczającej dawkę.
Toksyczność ograniczająca dawkę, zdefiniowana jako (neutropenia 4. stopnia trwająca dłużej niż 7 dni pomimo podania G-CSF, jakakolwiek inna toksyczność hematologiczna 4. stopnia, jakakolwiek toksyczność niehematologiczna 3. stopnia lub opóźnienie nowego cyklu powyżej maksymalnie 4 tygodni) w mniej niż 33% pacjentów podczas pierwszego cyklu terapii.
|
28 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wskaźnik całkowitej odpowiedzi (CR).
Ramy czasowe: Odpowiedź oceniano po minimum 2 cyklach i maksymalnie 6 cyklach 28-dniowego leczenia
|
Współczynnik CR to liczba uczestników z CR spośród wszystkich uczestników badania.
Całkowita odpowiedź zdefiniowana na podstawie odpowiedzi na leczenie w pierwotnej układowej amyloidozie z 10. Międzynarodowego Sympozjum na temat Amyloidu i Amyloidozy, gdzie CR: Surowica i mocz są ujemne na obecność białka monoklonalnego metodą immunofiksacji; normalny stosunek wolnych łańcuchów lekkich; szpik kostny
|
Odpowiedź oceniano po minimum 2 cyklach i maksymalnie 6 cyklach 28-dniowego leczenia
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Robert Orlowski, MD, PHD, M.D. Anderson Cancer Center
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby układu odpornościowego
- Nowotwory według typu histologicznego
- Nowotwory
- Zaburzenia limfoproliferacyjne
- Zaburzenia immunoproliferacyjne
- Paraproteinemie
- Niedobory proteostazy
- Nowotwory, komórki plazmatyczne
- Amyloidoza łańcuchów lekkich immunoglobulin
- Amyloidoza
- Fizjologiczne skutki leków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Agenci autonomiczni
- Agenty obwodowego układu nerwowego
- Środki przeciwzapalne
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Leki przeciwwymiotne
- Środki żołądkowo-jelitowe
- Glikokortykosteroidy
- Hormony
- Hormony, substytuty hormonów i antagoniści hormonów
- Środki przeciwnowotworowe, hormonalne
- Środki przeciwnowotworowe, alkilujące
- Środki alkilujące
- Agoniści mieloablacyjni
- Inhibitory angiogenezy
- Środki modulujące angiogenezę
- Substancje wzrostowe
- Inhibitory wzrostu
- Deksametazon
- Pomalidomid
- Melfalan
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2012-0215
- NCI-2013-02276 (Identyfikator rejestru: NCI CTRP)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .