泊马度胺联合美法仑和地塞米松治疗未经治疗的系统性 AL 淀粉样变性

学习小组：

如果发现您有资格参加本研究，将根据您加入本研究的时间为您分配一定剂量的泊马度胺。 本研究的 I 期部分将测试多达 4 个剂量水平的泊马度胺。 在第一阶段的每个剂量水平，最多将招募 30 名参与者，第二阶段将招募最多 24 名参与者。 第一组参与者将接受最低剂量水平。 如果没有出现无法忍受的副作用，每个新组将接受比之前组更高的剂量。 这将一直持续到找到最高耐受剂量的泊马度胺。

如果您参加了 II 期部分，您将接受 I 期部分耐受的最高剂量的泊马度胺。

所有参与者都将接受相同剂量水平的地塞米松和美法仑。 如果在最低剂量水平下出现无法忍受的副作用，则美法仑的剂量将降低。

2 个疗程后，如果您符合干细胞移植的条件，您可能会被转介给移植专家。

研究药物管理局：

每个周期为28天。

治疗阶段：

您将在每个周期的第 1-21 天口服泊马度胺药片。 您应该每天大约在同一时间服用每剂泊马度胺。 每天同一时间用水吞服泊马度胺胶囊。 泊马度胺应空腹服用（至少饭前 2 小时或饭后 2 小时）。 不要打破、咀嚼或打开胶囊。 如果您错过了一剂泊马度胺，请在同一天记起后立即服用。 如果您错过了一整天的服药，请在预定的下一天服用常规剂量（不要服用两倍的常规剂量来弥补错过的剂量）。 您应该立即告诉研究医生和/或护士任何错过的泊马度胺剂量。 如果您服用的泊马度胺剂量超过规定剂量，您应该在需要时寻求紧急医疗护理，并立即联系研究人员。 每次研究访视时，您都需要将任何未使用的泊马度胺和空瓶子归还给诊所。

您还将获得一份研究药物日记。 每次您在家服用泊马度胺、美法仑或地塞米松时，您应该记下日期、时间以及服用了多少粒胶囊或片剂。 您应该在每次研究访问时随身携带日记，以供研究医生查看。

在每个周期的第 1-4 天，您将每天口服一次美法仑药丸。 您应该在早上至少在饭前或饭后 2 小时服用美法仑。

您将在每个周期的第 1-4 天服用地塞米松药片。

您将获得标准药物以帮助降低副作用的风险。 您可以向研究人员询问有关药物给药方式及其风险的信息。 您将收到血液稀释剂以防止血栓形成。 研究医生将决定您将接受哪种类型的血液稀释剂。

维护阶段：

在维持阶段，您将在每个周期的第 1-28 天口服泊马度胺药片。 您应该每天大约在同一时间服用每剂泊马度胺。 每天同一时间用水吞服整个泊马度胺胶囊。 不要打破、咀嚼或打开胶囊。 如果您错过了一剂泊马度胺，请在同一天记起后立即服用。 如果您错过了一整天的服药，请在预定的下一天服用常规剂量（不要服用两倍的常规剂量来弥补错过的剂量）。 您应该立即告诉研究医生和/或护士任何错过的泊马度胺剂量。 如果您服用的泊马度胺剂量超过规定剂量，您应该在需要时寻求紧急医疗护理，并立即联系研究人员。 每次研究访视时，您都需要将任何未使用的泊马度胺和空瓶子归还给诊所。

您还将获得一份研究药物日记。 每次在家服用泊马度胺、美法仑或地塞米松时，您都应该记下日期、时间以及服用了多少粒胶囊或片剂。 您应该在每次研究访问时随身携带日记，以供研究医生查看。

考察访问：

每次就诊时，系统都会询问您是否有任何副作用，并列出您可能正在服用的任何药物。

治疗阶段：

在第 1 周期的第 1 天：

• 您的病史将被审查和记录。
• 您将进行身体检查，包括测量您的体重和生命体征。
• 您的表现状态将被记录下来。
• 您将获得研究药物日记。
• 您将完成 2 份关于生活质量、您的总体健康状况、您的疼痛程度以及疾病对您的影响的问卷调查。 完成问卷大约需要 15 分钟。
• 将收集血液（约 1 汤匙）和尿液和/或粪便（超过 24 小时）以检查疾病状况。
• 将抽取血液（约 1 汤匙）进行常规检查。 如果您能够怀孕，还将进行妊娠试验。
• 如果您的医生认为有必要，您将进行 EKG 和 ECHO。

在第 1 周期的第 8 天和第 22 天：

• 将抽取血液（约 1 汤匙）进行常规检查。
• 如果您能够怀孕，将抽取血液（约 2 茶匙）进行妊娠试验。

在第 1 周期的第 15 天：

• 您的病史将被审查和记录。
• 您将进行身体检查，包括测量您的体重和生命体征。
• 您的表现状态将被记录下来。
• 将抽取血液（约 1 汤匙）进行常规检查。
• 如果您能够怀孕，将抽取血液（约 2 茶匙）进行妊娠试验。

在第 2 周期及以后的第 1 天：

• 您的病史将被审查和记录。
• 您将进行身体检查，包括测量您的体重和生命体征。
• 您的表现状态将被记录下来。
• 您将完成 2 份关于生活质量、您的总体健康状况、您的疼痛程度以及疾病对您的影响的问卷调查。 完成问卷大约需要 15 分钟。

如果您的医生认为有必要，将收集血液（约 1 汤匙）和尿液（超过 24 小时）以检查疾病状况。

• 将抽取血液（约 1 汤匙）进行常规检查。 如果您能够怀孕，还将进行妊娠试验。
• 将收集尿液进行常规检查。
• 如果您的医生认为有必要，您将进行骨髓抽吸和活组织检查，以检查您的疾病状况并进行基因检测。
• 如果您的医生认为有必要，您将进行 EKG 和 ECHO。

在第 2 周期的第 15 天及以后：

• 您将完成一份关于您的总体健康状况、疼痛程度以及疾病如何影响您的问卷。 完成问卷大约需要 8 分钟。
• 如果您能够怀孕，将抽取血液（约 2 茶匙）进行妊娠试验。

维护阶段：

在第 1 周期的第 1 天：

• 您的病史将被审查和记录。
• 您将进行身体检查，包括测量您的体重和生命体征。
• 您的表现状态将被记录下来。
• 您将完成 2 份关于生活质量、您的总体健康状况、您的疼痛程度以及疾病对您的影响的问卷调查。 完成问卷大约需要 15 分钟。
• 如果您的医生认为有必要，将收集血液（约 1 汤匙）和尿液（超过 24 小时）以检查疾病状况。
• 将抽取血液（约 1 汤匙）进行基因检测。
• 将抽取血液（约 1 汤匙）进行常规检查。 如果您能够怀孕，还将进行妊娠试验。
• 将收集尿液进行常规检查。
• 如果您的医生认为有必要，您将进行 EKG 和 ECHO。

在第 2 周期及以后的第 1 天：

• 您的病史将被审查和记录。
• 您将进行身体检查，包括测量您的体重和生命体征。
• 您的表现状态将被记录下来。
• 您将完成 2 份关于生活质量、您的总体健康状况、您的疼痛程度以及疾病对您的影响的问卷调查。 完成问卷大约需要 15 分钟。
• 如果您的医生认为有必要，将采集血液（约 1 汤匙）和尿液（超过 24 小时）以检查疾病状况。
• 将抽取血液（约 1 汤匙）进行常规检查。 如果您能够怀孕，还将进行妊娠试验。
• 将收集尿液进行常规检查。
• 如果您的医生认为有必要，您将进行 EKG 和 ECHO。

在第 1 周期及以后的第 15 天：

- 如果您能够怀孕，将抽取血液（约 2 茶匙）进行妊娠试验。

学习时间：

研究的治疗阶段将需要大约 6 个月才能完成。 如果研究医生认为您从研究药物组合中受益，您将进入维持阶段。 您可以继续服用研究药物，直到出现无法忍受的副作用、疾病恶化或研究医生认为停药对您最有利。

治疗结束访问：

如果您因任何原因退出研究，您将在最后一剂研究药物组合后 30 天内进行治疗结束访视，并将进行以下测试和程序：

• 您的病史将被审查和记录。
• 您将进行身体检查，包括测量您的体重和生命体征。
• 你会有一个 ECHO。
• 您的表现状态将被记录下来。
• 您将完成 2 份关于生活质量、您的总体健康状况、您的疼痛程度以及疾病对您的影响的问卷调查。 完成问卷大约需要 15 分钟。
• 将抽取血液（约 1 汤匙）以检查疾病状况。
• 将抽取血液（约 1 汤匙）进行常规检查。 如果您能够怀孕，如果您有规律的月经，则在您最后一次服用泊马度胺后 28 天或如果您有不规律的月经，则在您最后一次服用泊马度胺后 14 天和 28 天后进行妊娠试验。
• 如果您的医生认为有必要，您将进行 MRI 或 CT 扫描以检查疾病状况。
• 如果医生认为有可能，您将进行骨髓抽吸和活组织检查以检查疾病状况和进行基因检测。

长期随访：

治疗结束访视后，我们将通过电话或每隔 3 至 6 个月在您的一次标准护理办公室访视期间与您联系，并询问您的情况。 如果通过电话与您联系，通话时间约为 5 分钟。

这是一项调查研究。 泊马度胺、美法仑和地塞米松已获得 FDA 批准并可商购用于治疗 MM。 研究药物组合未获 FDA 批准或作为 AL 淀粉样变性的一线治疗药物上市销售。 它目前仅用于研究目的。

德克萨斯大学 (UT) MD Anderson 将招募多达 54 名患者。