Помалидомид с мелфаланом и дексаметазоном при нелеченом системном AL-амилоидозе

Учебные группы:

Если будет установлено, что вы соответствуете требованиям для участия в этом исследовании, вам будет назначен уровень дозы помалидомида в зависимости от того, когда вы присоединитесь к этому исследованию. До 4 уровней дозы помалидомида будут протестированы в рамках фазы I этого исследования. До 30 участников будут зарегистрированы на каждом уровне дозы в части Фазы I, и до 24 участников будут зарегистрированы в Фазе II. Первая группа участников получит самый низкий уровень дозы. Каждая новая группа будет получать более высокую дозу, чем предыдущая группа, если не было замечено непереносимых побочных эффектов. Это будет продолжаться до тех пор, пока не будет найдена максимально переносимая доза помалидомида.

Если вы участвуете в программе Фазы II, вы будете получать помалидомид в самой высокой дозе, которая была переносима в рамках Фазы I.

Все участники получат одинаковую дозу дексаметазона и мелфалана. Если невыносимые побочные эффекты наблюдаются при самой низкой дозе, то дозу мелфалана следует снизить.

После 2 циклов терапии вас могут направить к специалисту по трансплантации, если вы имеете право на трансплантацию стволовых клеток.

Администрация по исследованию лекарственных средств:

Каждый цикл составляет 28 дней.

Фаза лечения:

Вы будете принимать таблетки помалидомида перорально в дни 1-21 каждого цикла. Вы должны принимать каждую дозу помалидомида примерно в одно и то же время каждый день. Глотайте капсулы помалидомида целиком, запивая водой, в одно и то же время каждый день. Помалидомид следует принимать без еды (не менее чем за 2 часа до или через 2 часа после еды). Не ломайте, не жуйте и не открывайте капсулы. Если вы пропустите дозу помалидомида, примите ее, как только вспомните, в тот же день. Если вы пропустите прием дозы в течение всего дня, примите обычную дозу на следующий запланированный день (НЕ принимайте двойную обычную дозу, чтобы компенсировать пропущенную дозу). Вы должны немедленно сообщить врачу-исследователю и/или медсестре о любых пропущенных дозах помалидомида. Если вы приняли дозу помалидомида, превышающую предписанную, вам следует обратиться за неотложной медицинской помощью, если это необходимо, и немедленно связаться с персоналом исследования. Вам нужно будет возвращать все неиспользованные помалидомид и пустые флаконы в клинику при каждом визите в рамках исследования.

Вам также будет предоставлен дневник исследуемого препарата. Каждый раз, когда вы принимаете помалидомид, мелфалан или дексаметазон дома, вы должны записать дату, время и количество капсул или таблеток, которые вы приняли. Вы должны приносить дневник с собой во время каждого исследовательского визита для просмотра врачом-исследователем.

В дни 1-4 каждого цикла вы будете принимать таблетки мелфалана перорально один раз в день. Вы должны принимать мелфалан утром по крайней мере за 2 часа до или после еды.

Вы будете принимать таблетки дексаметазона в дни 1-4 каждого цикла.

Вам дадут стандартные лекарства, чтобы снизить риск побочных эффектов. Вы можете запросить у исследовательского персонала информацию о том, как даются лекарства, и о связанных с ними рисках. Вы получите препарат для разжижения крови, чтобы предотвратить образование тромбов. Врач-исследователь решит, какой тип разжижителя крови вы получите.

Этап обслуживания:

Вы будете принимать таблетки помалидомида перорально в дни 1–28 каждого цикла на этапе поддерживающей терапии. Вы должны принимать каждую дозу помалидомида примерно в одно и то же время каждый день. Глотайте капсулы помалидомида целиком, запивая водой, в одно и то же время каждый день. Не ломайте, не жуйте и не открывайте капсулы. Если вы пропустите дозу помалидомида, примите ее, как только вспомните, в тот же день. Если вы пропустите прием дозы в течение всего дня, примите обычную дозу на следующий запланированный день (НЕ принимайте двойную обычную дозу, чтобы компенсировать пропущенную дозу). Вы должны немедленно сообщить врачу-исследователю и/или медсестре о любых пропущенных дозах помалидомида. Если вы приняли дозу помалидомида, превышающую предписанную, вам следует обратиться за неотложной медицинской помощью, если это необходимо, и немедленно связаться с персоналом исследования. Вам нужно будет возвращать все неиспользованные помалидомид и пустые флаконы в клинику при каждом визите в рамках исследования.

Вам также будет предоставлен дневник исследуемого препарата. Каждый раз, когда вы принимаете помалидомид, мелфалан или дексаметазон дома, вы должны записать дату, время и количество капсул или таблеток, которые вы приняли. Вы должны приносить дневник с собой во время каждого исследовательского визита для просмотра врачом-исследователем.

Учебные визиты:

При каждом посещении вас будут спрашивать, были ли у вас какие-либо побочные эффекты, и перечислять лекарства, которые вы принимаете.

Фаза лечения:

В день 1 цикла 1:

• Ваша история болезни будет рассмотрена и записана.
• Вам предстоит медицинский осмотр, в том числе измерение веса и основных показателей жизнедеятельности.
• Статус вашего выступления будет записан.
• Вам будет выдан дневник исследуемого препарата.
• Вы заполните 2 анкеты о качестве жизни, общем состоянии здоровья, уровне боли и влиянии болезни на вас. Заполнение анкет займет около 15 минут.
• Кровь (примерно 1 столовая ложка) и моча и/или кал (более 24 часов) будут собраны для проверки статуса заболевания.
• Кровь (около 1 столовой ложки) будет взята для обычных анализов. Если вы можете забеременеть, вам также сделают тест на беременность.
• Если ваш врач считает, что это необходимо, вам сделают ЭКГ и ЭХО.

В дни 8 и 22 цикла 1:

• Кровь (около 1 столовой ложки) будет взята для обычных анализов.
• Если вы можете забеременеть, у вас возьмут кровь (около 2 чайных ложек) для теста на беременность.

На 15-й день цикла 1:

• Ваша история болезни будет рассмотрена и записана.
• Вам предстоит медицинский осмотр, включая измерение веса и основных показателей жизнедеятельности.
• Статус вашего выступления будет записан.
• Кровь (около 1 столовой ложки) будет взята для обычных анализов.
• Если вы можете забеременеть, у вас возьмут кровь (около 2 чайных ложек) для теста на беременность.

В День 1 Цикла 2 и далее:

• Ваша история болезни будет рассмотрена и записана.
• Вам предстоит медицинский осмотр, в том числе измерение веса и основных показателей жизнедеятельности.
• Статус вашего выступления будет записан.
• Вы заполните 2 анкеты о качестве жизни, общем состоянии здоровья, уровне боли и влиянии болезни на вас. Заполнение анкет займет около 15 минут.

Если ваш врач считает, что это необходимо, кровь (около 1 столовой ложки) и моча (более 24 часов) будут собраны для проверки статуса заболевания.

• Кровь (около 1 столовой ложки) будет взята для обычных анализов. Если вы можете забеременеть, вам также сделают тест на беременность.
• Моча будет собираться для обычных анализов.
• Если ваш врач считает, что это необходимо, вам сделают аспирацию костного мозга и биопсию, чтобы проверить состояние вашего заболевания и провести генетическое тестирование.
• Если ваш врач считает, что это необходимо, вам сделают ЭКГ и ЭХО.

На 15-й день цикла 2 и далее:

• Вы заполните анкету о своем общем состоянии здоровья, уровне боли и влиянии болезни на вас. Заполнение анкеты займет около 8 минут.
• Если вы можете забеременеть, у вас возьмут кровь (около 2 чайных ложек) для теста на беременность.

Этап обслуживания:

В день 1 цикла 1:

• Ваша история болезни будет рассмотрена и записана.
• Вам предстоит медицинский осмотр, в том числе измерение веса и основных показателей жизнедеятельности.
• Статус вашего выступления будет записан.
• Вы заполните 2 анкеты о качестве жизни, общем состоянии здоровья, уровне боли и влиянии болезни на вас. Заполнение анкет займет около 15 минут.
• Если ваш врач считает, что это необходимо, для проверки статуса заболевания будут взяты кровь (около 1 столовой ложки) и моча (более 24 часов).
• Кровь (около 1 столовой ложки) будет взята для генетического тестирования.
• Кровь (около 1 столовой ложки) будет взята для обычных анализов. Если вы можете забеременеть, вам также сделают тест на беременность.
• Моча будет собираться для обычных анализов.
• Если ваш врач считает, что это необходимо, вам сделают ЭКГ и ЭХО.

В День 1 Цикла 2 и далее:

• Ваша история болезни будет рассмотрена и записана.
• Вам предстоит медицинский осмотр, в том числе измерение веса и основных показателей жизнедеятельности.
• Статус вашего выступления будет записан.
• Вы заполните 2 анкеты о качестве жизни, общем состоянии здоровья, уровне боли и влиянии болезни на вас. Заполнение анкет займет около 15 минут.
• Если ваш врач считает, что это необходимо, кровь (около 1 столовой ложки) и моча (более 24 часов) будут собраны для проверки статуса заболевания.
• Кровь (около 1 столовой ложки) будет взята для обычных анализов. Если вы можете забеременеть, вам также сделают тест на беременность.
• Моча будет собираться для обычных анализов.
• Если ваш врач считает, что это необходимо, вам сделают ЭКГ и ЭХО.

На 15-й день цикла 1 и далее:

-Если вы можете забеременеть, у вас возьмут кровь (около 2 чайных ложек) для теста на беременность.

Продолжительность обучения:

Фаза лечения исследования займет около 6 месяцев. Если врач-исследователь считает, что вы получаете пользу от комбинации исследуемых препаратов, вы перейдете к поддерживающей фазе. Вы можете продолжать прием исследуемого препарата до тех пор, пока не почувствуете невыносимые побочные эффекты, болезнь не ухудшится или пока врач-исследователь не решит, что в ваших интересах прекратить прием.

Посещение в конце лечения:

Если вы прекратите исследование по какой-либо причине, вас посетят в конце лечения в течение 30 дней после приема последней дозы исследуемой комбинации препаратов, и будут выполнены следующие анализы и процедуры:

• Ваша история болезни будет рассмотрена и записана.
• Вам предстоит медицинский осмотр, в том числе измерение веса и основных показателей жизнедеятельности.
• У вас будет ЭХО.
• Статус вашего выступления будет записан.
• Вы заполните 2 анкеты о качестве жизни, общем состоянии здоровья, уровне боли и влиянии болезни на вас. Заполнение анкет займет около 15 минут.
• Кровь (около 1 столовой ложки) будет взята для проверки статуса заболевания.
• Кровь (около 1 столовой ложки) будет взята для обычных анализов. Если вы можете забеременеть, тест на беременность также будет проведен через 28 дней после приема последней дозы помалидомида, если у вас регулярные менструации, или через 14 и 28 дней после приема последней дозы помалидомида, если у вас нерегулярные менструации.
• Если ваш врач считает это необходимым, вам сделают МРТ или компьютерную томографию, чтобы проверить статус заболевания.
• Если врач считает, что это возможно, вам сделают аспирацию костного мозга и биопсию, чтобы проверить статус заболевания и провести генетическое тестирование.

Долгосрочное наблюдение:

После визита в конце лечения с вами свяжутся либо по телефону, либо во время одного из ваших посещений стандартного медицинского обслуживания каждые 3–6 месяцев и спросят, как вы себя чувствуете. Если с вами связываются по телефону, то звонок займет около 5 минут.

Это исследовательское исследование. Помалидомид, мелфалан и дексаметазон одобрены FDA и коммерчески доступны для лечения ММ. Исследуемая комбинация лекарственных средств не одобрена FDA и не имеется в продаже в качестве терапии первой линии при AL-амилоидозе. В настоящее время он используется только в исследовательских целях.

До 54 пациентов будут зачислены в Техасский университет (UT) MD Anderson.