レット症候群治療のためのEPI-743の第2相試験
2018年7月23日 更新者：Edison Pharmaceuticals Inc
レット症候群の小児におけるEPI-743の第2A相無作為化プラセボ対照試験
レット症候群は、主に女児に影響を与える重度の神経発達障害です。
レット症候群は、酸化ストレスの血液マーカーの有意な上昇を特徴としています。
EPI-743 は、酸化ストレスを特徴とする疾患の治療において有効性と安全性が実証された新しい治療薬です。
この研究の目的は、レット症候群の小児集団における EPI-743 の安全性と有効性を調べることです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
24
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Siena、イタリア
- University of Siena
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳未満 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
女性
説明
包含基準:
- 病期1～2のレット症候群の診断
- 少なくとも2つの疾患バイオマーカーレベルの異常
- MeCP2変異を確認
- -プロトコル要件に同意し、遵守できる患者または患者の保護者
- -研究への登録の2週間前に、コエンザイムQ10、ビタミンE、およびイデベノンの使用を控える
除外基準:
- -調査官の意見では、被験者の安全性またはEPI-743による治療への順守を損なう可能性のある状態。
- -EPI-743またはEPI-743の賦形剤（ゴマ油など）に対する臨床的に重大なアレルギーまたは過敏症。
- -ビタミンEに対する臨床的に重大なアレルギーまたは過敏症
- MeCP2 変異の確認の欠如
- -出血または異常なベースラインPT / PTTの病歴
- 他の併発する先天性代謝異常の診断
- -LFTが正常の上限の3倍を超える肝不全
- 透析を必要とする腎不全
- 末期心不全
- 薬物吸収を妨げる脂肪吸収不良症候群
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：EPI-743 15mg/kg
このアームの被験者は、EPI-743 を 15 mg/kg の用量で 1 日 3 回投与されます。
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プラセボコンパレーター：プラセボ
このアームの被験者は、体重に基づいてアクティブグループの場合に受け取る EPI-743 の量と同等の量でプラセボを受け取ります
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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レット症候群 臨床的重症度 痛み
時間枠：ベースラインから 6 か月後の変化
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病気の進行の測定
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ベースラインから 6 か月後の変化
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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酸化ストレスバイオマーカー
時間枠：ベースラインから 6 か月後の変化
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ベースラインから 6 か月後の変化
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頭囲
時間枠：ベースラインから 6 か月後の変化
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ベースラインから 6 か月後の変化
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レット症候群行動アンケート
時間枠：ベースラインから 6 か月後の変化
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ベースラインから 6 か月後の変化
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PedsQL
時間枠：ベースラインから 6 か月後の変化
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ベースラインから 6 か月後の変化
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医薬品関連の有害事象および重篤な有害事象の数
時間枠：六ヶ月
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六ヶ月
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呼吸障害指数（RDI）
時間枠：ベースラインから 6 か月後の変化
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RDIは睡眠ポリグラフ検査で決定されます
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ベースラインから 6 か月後の変化
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年1月1日
一次修了 (実際)
2013年12月1日
研究の完了 (実際)
2014年1月1日
試験登録日
最初に提出
2013年3月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年3月27日
最初の投稿 (見積もり)
2013年4月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年7月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年7月23日
最終確認日
2018年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。