Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 EPI-743 w leczeniu zespołu Retta

23 lipca 2018 zaktualizowane przez: Edison Pharmaceuticals Inc

Randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 2A EPI-743 u dzieci z zespołem Retta

Zespół Retta to poważne zaburzenie neurorozwojowe, które dotyka głównie dzieci płci żeńskiej. Zespół Retta charakteryzuje się znacznym wzrostem we krwi markerów stresu oksydacyjnego. EPI-743 to nowy lek o udowodnionej skuteczności i bezpieczeństwie w leczeniu zaburzeń charakteryzujących się stresem oksydacyjnym. Celem tego badania jest zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności EPI-743 w populacji dzieci z zespołem Retta.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

24

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
      • Siena, Włochy
        • University of Siena

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Kobieta

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie zespołu Retta w stadium choroby 1-2
  • Nieprawidłowości co najmniej dwóch poziomów biomarkerów choroby
  • Potwierdzona mutacja MeCP2
  • Pacjent lub opiekun pacjenta zdolny do wyrażenia zgody i przestrzegania wymagań protokołu
  • Rezygnacja z przyjmowania koenzymu Q10, witaminy E i idebenonu na dwa tygodnie przed włączeniem do badania

Kryteria wyłączenia:

  • Każdy stan, który w opinii badacza mógłby zagrozić bezpieczeństwu pacjenta lub przestrzeganiu zaleceń dotyczących leczenia EPI-743.
  • Klinicznie istotna alergia lub nadwrażliwość na EPI-743 lub na którąkolwiek substancję pomocniczą EPI-743 (np. olej sezamowy).
  • Klinicznie istotna alergia lub nadwrażliwość na witaminę E
  • Brak potwierdzenia mutacji MeCP2
  • Historia kliniczna krwawień lub nieprawidłowy wyjściowy PT/PTT
  • Rozpoznanie wszelkich współistniejących wrodzonych wad metabolizmu
  • Niewydolność wątroby z LFT powyżej 3-krotności górnej granicy normy
  • Niewydolność nerek wymagająca dializy
  • Schyłkowa niewydolność serca
  • Zespoły złego wchłaniania tłuszczu uniemożliwiające wchłanianie leków

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: EPI-743 15 mg/kg
Pacjenci w tej grupie otrzymają EPI-743 w dawce 15 mg/kg trzy razy dziennie
Lek: EPI-743
Komparator placebo: Placebo
Pacjenci w tej grupie otrzymają placebo w objętości odpowiadającej objętości EPI-743, którą otrzymaliby w grupie aktywnej na podstawie ich masy ciała
Lek: Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zespół Retta Ból o ostrym przebiegu klinicznym
Ramy czasowe: Zmiana po sześciu miesiącach od wartości początkowej
Miara postępu choroby
Zmiana po sześciu miesiącach od wartości początkowej

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Biomarkery stresu oksydacyjnego
Ramy czasowe: Zmiana po sześciu miesiącach od wartości początkowej
Zmiana po sześciu miesiącach od wartości początkowej
Obwód głowy
Ramy czasowe: Zmiana po sześciu miesiącach od wartości początkowej
Zmiana po sześciu miesiącach od wartości początkowej
Kwestionariusz behawioralny zespołu Retta
Ramy czasowe: Zmiana po sześciu miesiącach od wartości początkowej
Zmiana po sześciu miesiącach od wartości początkowej
PedsQL
Ramy czasowe: Zmiana po sześciu miesiącach od wartości początkowej
Zmiana po sześciu miesiącach od wartości początkowej
Liczba niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z lekiem
Ramy czasowe: Sześć miesięcy
Sześć miesięcy
Indeks zaburzeń oddychania (RDI)
Ramy czasowe: Zmiana po sześciu miesiącach od wartości początkowej
RDI zostanie określone na podstawie badania polisomnograficznego
Zmiana po sześciu miesiącach od wartości początkowej

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Edison Pharmaceuticals Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 marca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 marca 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

2 kwietnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 lipca 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 lipca 2018

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OPBGC&RS_12_003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Retta

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Slovakia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj