Fase 2-studie av EPI-743 for behandling av Rett syndrom
23. juli 2018 oppdatert av: Edison Pharmaceuticals Inc
En fase 2A randomisert, placebokontrollert studie av EPI-743 hos barn med Rett syndrom
Rett syndrom er en alvorlig nevroutviklingsforstyrrelse som først og fremst rammer kvinnelige barn.
Rett syndrom er preget av betydelig økning i blodmarkører for oksidativt stress.
EPI-743 er et nytt terapeutisk middel med demonstrert effekt og sikkerhet ved behandling av lidelser preget av oksidativt stress.
Hensikten med denne studien er å undersøke sikkerheten og effekten av EPI-743 i en populasjon av barn med Rett syndrom.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
24
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Siena, Italia
- University of Siena
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 18 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Hunn
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av Rett syndrom med sykdomsstadium 1-2
- Abnormitet av minst to sykdomsbiomarkørnivåer
- Bekreftet MeCP2-mutasjon
- Pasienten eller pasientens foresatte kan samtykke og overholde protokollkrav
- Avstå fra bruk av koenzym Q10, vitamin E og Idebenone to uker før påmelding til studien
Ekskluderingskriterier:
- Enhver tilstand som etter etterforskerens mening kan kompromittere pasientens sikkerhet eller overholdelse av behandling med EPI-743.
- Klinisk signifikant allergi eller overfølsomhet overfor EPI-743 eller noen av hjelpestoffene med EPI-743 (f.eks. sesamolje).
- Klinisk signifikant allergi eller overfølsomhet for vitamin E
- Mangel på bekreftelse av MeCP2-mutasjon
- Klinisk historie med blødning eller unormal baseline PT/PTT
- Diagnose av enhver annen samtidig medfødt metabolismefeil
- Leverinsuffisiens med LFT større enn 3 ganger øvre normalgrense
- Nyreinsuffisiens som krever dialyse
- Sluttstadium hjertesvikt
- Fettmalabsorpsjonssyndromer som hindrer absorpsjon av medikamenter
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: EPI-743 15 mg/kg
Personer i denne armen vil få EPI-743 i en dose på 15 mg/kg tre ganger daglig
|
|
|
Placebo komparator: Placebo
Personer i denne armen vil få placebo i et volum tilsvarende volumet av EPI-743 de ville fått hvis de var i aktiv gruppe basert på vekten deres
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Rett syndrom Klinisk alvorlighetsgrad sår
Tidsramme: Endring seks måneder fra baseline
|
Mål for sykdomsprogresjon
|
Endring seks måneder fra baseline
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Biomarkører for oksidativt stress
Tidsramme: Endring seks måneder fra baseline
|
Endring seks måneder fra baseline
|
|
|
Hodeomkrets
Tidsramme: Endring seks måneder fra baseline
|
Endring seks måneder fra baseline
|
|
|
Rett syndrom atferdsspørreskjema
Tidsramme: Endring seks måneder fra baseline
|
Endring seks måneder fra baseline
|
|
|
PedsQL
Tidsramme: Endring seks måneder fra baseline
|
Endring seks måneder fra baseline
|
|
|
Antall narkotikarelaterte uønskede og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Seks måneder
|
Seks måneder
|
|
|
Respiratorisk forstyrrelsesindeks (RDI)
Tidsramme: Endring seks måneder fra baseline
|
RDI vil bli bestemt på polysomnografi studie
|
Endring seks måneder fra baseline
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. januar 2013
Primær fullføring (Faktiske)
1. desember 2013
Studiet fullført (Faktiske)
1. januar 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
25. mars 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
27. mars 2013
Først lagt ut (Anslag)
2. april 2013
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
26. juli 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
23. juli 2018
Sist bekreftet
1. juli 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- OPBGC&RS_12_003
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .