레트 증후군 치료를 위한 EPI-743의 2상 연구
2018년 7월 23일 업데이트: Edison Pharmaceuticals Inc
Rett Syndrome 소아에서 EPI-743의 2A상 무작위, 위약 대조 시험
레트 증후군은 주로 여아에게 영향을 미치는 심각한 신경 발달 장애입니다.
레트 증후군은 산화 스트레스의 혈중 지표가 상당히 상승하는 것이 특징입니다.
EPI-743은 산화 스트레스를 특징으로 하는 장애 치료에서 효능과 안전성이 입증된 새로운 치료제다.
이 연구의 목적은 레트 증후군이 있는 어린이 집단에서 EPI-743의 안전성과 효능을 조사하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
24
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Siena, 이탈리아
- University of Siena
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이하 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
여성
설명
포함 기준:
- 질병 1-2기의 레트 증후군 진단
- 2개 이상의 질병 바이오마커 수준의 이상
- 확인된 MeCP2 돌연변이
- 프로토콜 요구 사항에 동의하고 준수할 수 있는 환자 또는 환자의 보호자
- 연구 등록 2주 전 코엔자임 Q10, 비타민 E 및 이데베논 사용 금지
제외 기준:
- 연구자의 의견에 따라 피험자의 안전 또는 EPI-743 치료 준수를 위태롭게 할 수 있는 모든 상태.
- EPI-743 또는 EPI-743의 부형제(예: 참기름)에 대한 임상적으로 유의한 알레르기 또는 과민성.
- 임상적으로 중요한 비타민 E 알레르기 또는 과민증
- MeCP2 돌연변이 확인 부족
- 출혈 또는 비정상적인 베이스라인 PT/PTT의 임상 병력
- 동시에 발생하는 기타 선천성 대사 이상 진단
- LFT가 정상 상한치의 3배 이상인 간부전
- 투석이 필요한 신부전
- 말기 심부전
- 약물 흡수를 방해하는 지방 흡수 장애 증후군
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: EPI-743 15mg/kg
이 팔의 피험자는 EPI-743을 15mg/kg의 용량으로 하루 세 번 투여받게 됩니다.
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위약 비교기: 위약
이 팔의 피험자는 체중을 기준으로 활성 그룹에 있을 때 받는 EPI-743의 양과 동일한 양의 위약을 받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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레트 증후군 임상 중증도 궤양
기간: 기준선에서 6개월 후의 변화
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질병 진행 측정
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기준선에서 6개월 후의 변화
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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산화 스트레스 바이오마커
기간: 기준선에서 6개월 후의 변화
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기준선에서 6개월 후의 변화
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머리 둘레
기간: 기준선에서 6개월 후의 변화
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기준선에서 6개월 후의 변화
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레트 증후군 행동 설문지
기간: 기준선에서 6개월 후의 변화
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기준선에서 6개월 후의 변화
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PedsQL
기간: 기준선에서 6개월 후의 변화
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기준선에서 6개월 후의 변화
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약물 관련 부작용 및 심각한 부작용의 수
기간: 6개월
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6개월
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호흡 교란 지수(RDI)
기간: 기준선에서 6개월 후의 변화
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RDI는 수면다원검사 연구에서 결정됩니다.
|
기준선에서 6개월 후의 변화
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2013년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2014년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 3월 27일
처음 게시됨 (추정)
2013년 4월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 7월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 7월 23일
마지막으로 확인됨
2018년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- OPBGC&RS_12_003
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
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