Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 2 исследования EPI-743 для лечения синдрома Ретта

23 июля 2018 г. обновлено: Edison Pharmaceuticals Inc

Рандомизированное плацебо-контролируемое исследование фазы 2A EPI-743 у детей с синдромом Ретта

Синдром Ретта — это тяжелое нарушение развития нервной системы, которое в первую очередь поражает детей женского пола. Синдром Ретта характеризуется значительным повышением в крови маркеров окислительного стресса. EPI-743 — это новый терапевтический препарат с доказанной эффективностью и безопасностью при лечении заболеваний, характеризующихся окислительным стрессом. Целью данного исследования является изучение безопасности и эффективности EPI-743 у детей с синдромом Ретта.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

24

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Женский

Описание

Критерии включения:

  • Диагностика синдрома Ретта при 1-2 стадии заболевания
  • Отклонение как минимум двух уровней биомаркеров заболевания
  • Подтвержденная мутация MeCP2
  • Пациент или опекун пациента, способный дать согласие и соблюдать требования протокола
  • Воздержание от употребления коэнзима Q10, витамина Е и идебенона за две недели до включения в исследование.

Критерий исключения:

  • Любое состояние, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность субъекта или приверженность лечению с помощью EPI-743.
  • Клинически значимая аллергия или гиперчувствительность к EPI-743 или к любому из вспомогательных веществ с EPI-743 (например, кунжутное масло).
  • Клинически значимая аллергия или гиперчувствительность к витамину Е
  • Отсутствие подтверждения мутации MeCP2
  • Клиническая история кровотечения или аномального исходного ПВ/ЧТВ
  • Диагностика любых других сопутствующих врожденных нарушений метаболизма
  • Печеночная недостаточность с LFT более чем в 3 раза выше верхней границы нормы
  • Почечная недостаточность, требующая диализа
  • Сердечная недостаточность в терминальной стадии
  • Синдромы мальабсорбции жиров, препятствующие всасыванию лекарств

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: ЭПИ-743 15 мг/кг
Субъекты в этой группе будут получать EPI-743 в дозе 15 мг/кг три раза в день.
Лекарство: ЭПИ-743
Плацебо Компаратор: Плацебо
Субъекты в этой группе будут получать плацебо в объеме, эквивалентном объему EPI-743, который они получили бы, если бы были в активной группе, в зависимости от их веса.
Лекарство: Плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Синдром Ретта Клиническая Серьезность Болезненность
Временное ограничение: Изменение через шесть месяцев по сравнению с исходным уровнем
Мера прогрессирования заболевания
Изменение через шесть месяцев по сравнению с исходным уровнем

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Биомаркеры окислительного стресса
Временное ограничение: Изменение через шесть месяцев по сравнению с исходным уровнем
Изменение через шесть месяцев по сравнению с исходным уровнем
Окружность головы
Временное ограничение: Изменение через шесть месяцев по сравнению с исходным уровнем
Изменение через шесть месяцев по сравнению с исходным уровнем
Поведенческий опросник синдрома Ретта
Временное ограничение: Изменение через шесть месяцев по сравнению с исходным уровнем
Изменение через шесть месяцев по сравнению с исходным уровнем
PedsQL
Временное ограничение: Изменение через шесть месяцев по сравнению с исходным уровнем
Изменение через шесть месяцев по сравнению с исходным уровнем
Количество нежелательных и серьезных нежелательных явлений, связанных с приемом лекарств
Временное ограничение: Шесть месяцев
Шесть месяцев
Индекс респираторных нарушений (RDI)
Временное ограничение: Изменение через шесть месяцев по сравнению с исходным уровнем
RDI будет определяться при полисомнографическом исследовании.
Изменение через шесть месяцев по сравнению с исходным уровнем

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Edison Pharmaceuticals Inc

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2013 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 января 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 марта 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 марта 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

2 апреля 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 июля 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 июля 2018 г.

Последняя проверка

1 июля 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • OPBGC&RS_12_003

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться