Estudo de Fase 2 do EPI-743 para Tratamento da Síndrome de Rett
23 de julho de 2018 atualizado por: Edison Pharmaceuticals Inc
Um estudo de fase 2A randomizado e controlado por placebo de EPI-743 em crianças com síndrome de Rett
A síndrome de Rett é um distúrbio grave do neurodesenvolvimento que afeta principalmente crianças do sexo feminino.
A síndrome de Rett é caracterizada por elevação significativa nos marcadores sanguíneos de estresse oxidativo.
EPI-743 é um novo terapêutico com eficácia e segurança demonstradas no tratamento de distúrbios caracterizados por estresse oxidativo.
O objetivo deste estudo é examinar a segurança e eficácia do EPI-743 em uma população de crianças com síndrome de Rett.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
24
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Siena, Itália
- University of Siena
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 18 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Fêmea
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico da síndrome de Rett com estágio 1-2 da doença
- Anormalidade de pelo menos dois níveis de biomarcadores da doença
- Mutação MeCP2 confirmada
- Paciente ou responsável pelo paciente capaz de consentir e cumprir os requisitos do protocolo
- Abstenção do uso de Coenzima Q10, vitamina E e Idebenona duas semanas antes da inclusão no estudo
Critério de exclusão:
- Qualquer condição que, na opinião do investigador, possa comprometer a segurança do sujeito ou a adesão ao tratamento com EPI-743.
- Alergia ou hipersensibilidade clinicamente significativa ao EPI-743 ou a qualquer um dos excipientes do EPI-743 (por exemplo, óleo de gergelim).
- Alergia ou hipersensibilidade clinicamente significativa à vitamina E
- Falta de confirmação da mutação MeCP2
- História clínica de sangramento ou PT/PTT basal anormal
- Diagnóstico de qualquer outro erro congênito do metabolismo concomitante
- Insuficiência hepática com testes da função hepática superiores a 3 vezes o limite superior do normal
- Insuficiência renal que requer diálise
- Insuficiência cardíaca em estágio final
- Síndromes de má absorção de gordura que impedem a absorção de drogas
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Ativo: EPI-743 15 mg/kg
Os indivíduos neste braço receberão EPI-743 na dose de 15 mg/kg três vezes ao dia
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Comparador de Placebo: Placebo
Os indivíduos neste braço receberão placebo em um volume equivalente ao volume de EPI-743 que receberiam se estivessem no grupo ativo com base em seu peso
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Ferida de Gravidade Clínica da Síndrome de Rett
Prazo: Mudança em seis meses desde o início
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Medida da progressão da doença
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Mudança em seis meses desde o início
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Biomarcadores de Estresse Oxidativo
Prazo: Mudança em seis meses desde o início
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Mudança em seis meses desde o início
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Circunferência da cabeça
Prazo: Mudança em seis meses desde o início
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Mudança em seis meses desde o início
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Questionário comportamental da síndrome de Rett
Prazo: Mudança em seis meses desde o início
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Mudança em seis meses desde o início
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PedsQL
Prazo: Mudança em seis meses desde o início
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Mudança em seis meses desde o início
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Número de eventos adversos graves e adversos relacionados ao medicamento
Prazo: Seis meses
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Seis meses
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Índice de Distúrbios Respiratórios (RDI)
Prazo: Mudança em seis meses desde o início
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O RDI será determinado no estudo de polissonografia
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Mudança em seis meses desde o início
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de janeiro de 2013
Conclusão Primária (Real)
1 de dezembro de 2013
Conclusão do estudo (Real)
1 de janeiro de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de março de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de março de 2013
Primeira postagem (Estimativa)
2 de abril de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de julho de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de julho de 2018
Última verificação
1 de julho de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doença
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Retardo Mental, Ligado ao X
- Deficiência Intelectual
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Síndrome
- Síndrome de Rett
Outros números de identificação do estudo
- OPBGC&RS_12_003
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
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