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Phase-2-Studie mit EPI-743 zur Behandlung des Rett-Syndroms

23. Juli 2018 aktualisiert von: Edison Pharmaceuticals Inc

Eine randomisierte, placebokontrollierte Phase-2A-Studie mit EPI-743 bei Kindern mit Rett-Syndrom

Das Rett-Syndrom ist eine schwere neurologische Entwicklungsstörung, die hauptsächlich weibliche Kinder betrifft. Das Rett-Syndrom ist durch eine signifikante Erhöhung der Blutmarker für oxidativen Stress gekennzeichnet. EPI-743 ist ein neuartiges Therapeutikum mit nachgewiesener Wirksamkeit und Sicherheit bei der Behandlung von Erkrankungen, die durch oxidativen Stress gekennzeichnet sind. Der Zweck dieser Studie ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit von EPI-743 bei einer Population von Kindern mit Rett-Syndrom zu untersuchen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

24

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Siena, Italien
        • University of Siena

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Weiblich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose des Rett-Syndroms im Krankheitsstadium 1-2
  • Abnormalität von mindestens zwei Krankheitsbiomarkerniveaus
  • Bestätigte MeCP2-Mutation
  • Der Patient oder der Vormund des Patienten ist in der Lage, den Protokollanforderungen zuzustimmen und diese einzuhalten
  • Verzicht auf die Verwendung von Coenzym Q10, Vitamin E und Idebenon zwei Wochen vor Aufnahme in die Studie

Ausschlusskriterien:

  • Jeder Zustand, der nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit des Probanden oder die Einhaltung der Behandlung mit EPI-743 beeinträchtigen könnte.
  • Klinisch signifikante Allergie oder Überempfindlichkeit gegen EPI-743 oder einen der Hilfsstoffe von EPI-743 (z. B. Sesamöl).
  • Klinisch signifikante Allergie oder Überempfindlichkeit gegen Vitamin E
  • Fehlende Bestätigung der MeCP2-Mutation
  • Klinische Vorgeschichte von Blutungen oder anormaler Ausgangs-PT/PTT
  • Diagnose einer anderen gleichzeitig auftretenden angeborenen Stoffwechselstörung
  • Leberinsuffizienz mit LFTs größer als das Dreifache der Obergrenze des Normalwerts
  • Dialysepflichtige Niereninsuffizienz
  • Herzinsuffizienz im Endstadium
  • Fettmalabsorptionssyndrome, die eine Arzneimittelabsorption ausschließen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: EPI-743 15 mg/kg
Die Probanden in diesem Arm erhalten EPI-743 in einer Dosis von 15 mg/kg dreimal täglich
Arzneimittel: EPI-743
Placebo-Komparator: Placebo
Die Probanden in diesem Arm erhalten Placebo in einer Menge, die der Menge von EPI-743 entspricht, die sie erhalten würden, wenn sie sich in der aktiven Gruppe auf der Grundlage ihres Gewichts befinden würden
Arzneimittel: Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wunde des klinischen Schweregrades des Rett-Syndroms
Zeitfenster: Ändern Sie sich sechs Monate nach dem Ausgangswert
Maß für den Krankheitsverlauf
Ändern Sie sich sechs Monate nach dem Ausgangswert

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Biomarker für oxidativen Stress
Zeitfenster: Ändern Sie sich sechs Monate nach dem Ausgangswert
Ändern Sie sich sechs Monate nach dem Ausgangswert
Kopfumfang
Zeitfenster: Ändern Sie sich sechs Monate nach dem Ausgangswert
Ändern Sie sich sechs Monate nach dem Ausgangswert
Verhaltensfragebogen zum Rett-Syndrom
Zeitfenster: Ändern Sie sich sechs Monate nach dem Ausgangswert
Ändern Sie sich sechs Monate nach dem Ausgangswert
KinderQL
Zeitfenster: Ändern Sie sich sechs Monate nach dem Ausgangswert
Ändern Sie sich sechs Monate nach dem Ausgangswert
Anzahl der arzneimittelbedingten unerwünschten und schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: Sechs Monate
Sechs Monate
Atemstörungsindex (RDI)
Zeitfenster: Ändern Sie sich sechs Monate nach dem Ausgangswert
Der RDI wird anhand einer Polysomnographie-Studie bestimmt
Ändern Sie sich sechs Monate nach dem Ausgangswert

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Edison Pharmaceuticals Inc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. März 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. März 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

2. April 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Juli 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Juli 2018

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • OPBGC&RS_12_003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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