Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 2 studie EPI-743 pro léčbu Rettova syndromu

23. července 2018 aktualizováno: Edison Pharmaceuticals Inc

Randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze 2A EPI-743 u dětí s Rettovým syndromem

Rettův syndrom je závažná neurovývojová porucha, která postihuje především děti ženského pohlaví. Rettův syndrom je charakterizován významným zvýšením krevních markerů oxidačního stresu. EPI-743 je nové léčivo s prokázanou účinností a bezpečností při léčbě poruch charakterizovaných oxidačním stresem. Účelem této studie je prozkoumat bezpečnost a účinnost EPI-743 v populaci dětí s Rettovým syndromem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

24

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Siena, Itálie
        • University of Siena

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Ženský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza Rettova syndromu s onemocněním stadia 1-2
  • Abnormalita alespoň dvou úrovní biomarkerů onemocnění
  • Potvrzená mutace MeCP2
  • Pacient nebo jeho opatrovník je schopen souhlasit a splnit požadavky protokolu
  • Zdržení se užívání koenzymu Q10, vitaminu E a idebenonu dva týdny před zařazením do studie

Kritéria vyloučení:

  • Jakýkoli stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl ohrozit bezpečnost subjektu nebo adherenci k léčbě EPI-743.
  • Klinicky významná alergie nebo přecitlivělost na EPI-743 nebo na kteroukoli z pomocných látek EPI-743 (např. sezamový olej).
  • Klinicky významná alergie nebo přecitlivělost na vitamín E
  • Nedostatek potvrzení mutace MeCP2
  • Klinická anamnéza krvácení nebo abnormální výchozí hodnoty PT/PTT
  • Diagnostika jakékoli jiné souběžné vrozené poruchy metabolismu
  • Jaterní insuficience s LFT větším než trojnásobkem horní hranice normy
  • Renální insuficience vyžadující dialýzu
  • Konečné stadium srdečního selhání
  • Syndromy malabsorpce tuku vylučující absorpci léčiva

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: EPI-743 15 mg/kg
Subjekty v tomto rameni budou dostávat EPI-743 v dávce 15 mg/kg třikrát denně
Lék: EPI-743
Komparátor placeba: Placebo
Subjekty v tomto rameni dostanou placebo v objemu ekvivalentním objemu EPI-743, který by dostali v aktivní skupině na základě jejich hmotnosti
Lék: Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rettův syndrom klinicky závažná bolest
Časové okno: Změna po šesti měsících od výchozího stavu
Míra progrese onemocnění
Změna po šesti měsících od výchozího stavu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Biomarkery oxidačního stresu
Časové okno: Změna po šesti měsících od výchozího stavu
Změna po šesti měsících od výchozího stavu
Obvod hlavy
Časové okno: Změna po šesti měsících od výchozího stavu
Změna po šesti měsících od výchozího stavu
Rettův syndrom behaviorální dotazník
Časové okno: Změna po šesti měsících od výchozího stavu
Změna po šesti měsících od výchozího stavu
PedsQL
Časové okno: Změna po šesti měsících od výchozího stavu
Změna po šesti měsících od výchozího stavu
Počet nežádoucích a závažných nežádoucích účinků souvisejících s léčivem
Časové okno: Šest měsíců
Šest měsíců
Index respiračních poruch (RDI)
Časové okno: Změna po šesti měsících od výchozího stavu
RDI bude stanoven na polysomnografické studii
Změna po šesti měsících od výchozího stavu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Edison Pharmaceuticals Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. března 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. března 2013

První zveřejněno (Odhad)

2. dubna 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. července 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. července 2018

Naposledy ověřeno

1. července 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • OPBGC&RS_12_003

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rettův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Spain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit