Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 2-studie av EPI-743 för behandling av Retts syndrom

23 juli 2018 uppdaterad av: Edison Pharmaceuticals Inc

En fas 2A randomiserad, placebokontrollerad studie av EPI-743 hos barn med Retts syndrom

Retts syndrom är en allvarlig neuroutvecklingsstörning som främst drabbar kvinnliga barn. Retts syndrom kännetecknas av signifikant förhöjning av blodmarkörer för oxidativ stress. EPI-743 är ett nytt läkemedel med demonstrerad effekt och säkerhet vid behandling av sjukdomar som kännetecknas av oxidativ stress. Syftet med denna studie är att undersöka säkerheten och effekten av EPI-743 i en population av barn med Retts syndrom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

24

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
      • Siena, Italien
        • University of Siena

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Kvinna

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av Retts syndrom med sjukdomsstadium 1-2
  • Abnormitet av minst två sjukdomsbiomarkörnivåer
  • Bekräftad MeCP2-mutation
  • Patient eller patientens vårdnadshavare kan samtycka och följa protokollkrav
  • Avstå från användning av koenzym Q10, vitamin E och Idebenone två veckor före registreringen i studien

Exklusions kriterier:

  • Alla tillstånd som enligt utredarens åsikt kan äventyra patientens säkerhet eller följsamhet till behandling med EPI-743.
  • Kliniskt signifikant allergi eller överkänslighet mot EPI-743 eller mot något av hjälpämnena med EPI-743 (t.ex. sesamolja).
  • Kliniskt signifikant allergi eller överkänslighet mot vitamin E
  • Brist på bekräftelse av MeCP2-mutation
  • Klinisk historia av blödning eller onormal baslinje PT/PTT
  • Diagnos av andra samtidiga medfödda metabolismfel
  • Leverinsufficiens med LFTs större än 3 gånger den övre normalgränsen
  • Njurinsufficiens som kräver dialys
  • Slutstadiet hjärtsvikt
  • Fettmalabsorptionssyndrom som hindrar läkemedelsabsorption

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: EPI-743 15 mg/kg
Försökspersoner i denna arm kommer att få EPI-743 i en dos på 15 mg/kg tre gånger dagligen
Läkemedel: EPI-743
Placebo-jämförare: Placebo
Försökspersoner i denna arm kommer att få placebo i en volym som motsvarar volymen EPI-743 de skulle få om de var i aktiv grupp baserat på deras vikt
Läkemedel: Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Retts syndrom Klinisk svårighetsgrad sår
Tidsram: Förändring sex månader från baslinjen
Mått på sjukdomsprogression
Förändring sex månader från baslinjen

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biomarkörer för oxidativ stress
Tidsram: Förändring sex månader från baslinjen
Förändring sex månader från baslinjen
Huvudets omkrets
Tidsram: Förändring sex månader från baslinjen
Förändring sex månader från baslinjen
Rett syndrom beteende frågeformulär
Tidsram: Förändring sex månader från baslinjen
Förändring sex månader från baslinjen
PedsQL
Tidsram: Förändring sex månader från baslinjen
Förändring sex månader från baslinjen
Antal läkemedelsrelaterade biverkningar och allvarliga biverkningar
Tidsram: Sex månader
Sex månader
Andningsstörningsindex (RDI)
Tidsram: Förändring sex månader från baslinjen
RDI kommer att bestämmas på polysomnografi studie
Förändring sex månader från baslinjen

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Edison Pharmaceuticals Inc

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2013

Avslutad studie (Faktisk)

1 januari 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 mars 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 mars 2013

Första postat (Uppskatta)

2 april 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 juli 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 juli 2018

Senast verifierad

1 juli 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • OPBGC&RS_12_003

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera