Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 2-studie van EPI-743 voor de behandeling van het Rett-syndroom

23 juli 2018 bijgewerkt door: Edison Pharmaceuticals Inc

Een gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase 2A-studie van EPI-743 bij kinderen met het Rett-syndroom

Rett-syndroom is een ernstige neurologische ontwikkelingsstoornis die vooral vrouwelijke kinderen treft. Het Rett-syndroom wordt gekenmerkt door een significante verhoging van bloedmarkers van oxidatieve stress. EPI-743 is een nieuw therapeutisch middel waarvan de werkzaamheid en veiligheid zijn aangetoond bij de behandeling van aandoeningen die worden gekenmerkt door oxidatieve stress. Het doel van deze studie is om de veiligheid en werkzaamheid van EPI-743 te onderzoeken in een populatie van kinderen met het Rett-syndroom.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

24

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Siena, Italië
        • University of Siena

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Vrouw

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van Rett-syndroom met ziektestadium 1-2
  • Afwijking van ten minste twee biomarkerniveaus van de ziekte
  • Bevestigde MeCP2-mutatie
  • Patiënt of voogd van de patiënt die toestemming kan geven en kan voldoen aan de protocolvereisten
  • Onthouding van het gebruik van co-enzym Q10, vitamine E en idebenone twee weken voorafgaand aan deelname aan de studie

Uitsluitingscriteria:

  • Elke aandoening die naar de mening van de onderzoeker de veiligheid van de proefpersoon of de therapietrouw met EPI-743 in gevaar kan brengen.
  • Klinisch significante allergie of overgevoeligheid voor EPI-743 of voor één van de hulpstoffen van EPI-743 (bijv. sesamolie).
  • Klinisch significante allergie of overgevoeligheid voor vitamine E
  • Gebrek aan bevestiging van MeCP2-mutatie
  • Klinische voorgeschiedenis van bloeding of abnormale baseline PT/PTT
  • Diagnose van een andere gelijktijdige aangeboren stofwisselingsziekte
  • Leverinsufficiëntie met LFT's groter dan 3 keer de bovengrens van normaal
  • Nierinsufficiëntie die dialyse vereist
  • Hartfalen in het eindstadium
  • Vetmalabsorptiesyndromen die de opname van geneesmiddelen verhinderen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: EPI-743 15 mg/kg
Proefpersonen in deze arm zullen driemaal daags EPI-743 krijgen in een dosis van 15 mg/kg
Geneesmiddel: EPI-743
Placebo-vergelijker: Placebo
Proefpersonen in deze arm zullen een placebo krijgen in een volume dat gelijk is aan het volume van EPI-743 dat ze zouden krijgen als ze in de actieve groep zaten op basis van hun gewicht
Geneesmiddel: Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Rett-syndroom Klinische ernst Pijnlijk
Tijdsspanne: Verandering na zes maanden vanaf de basislijn
Maat voor ziekteprogressie
Verandering na zes maanden vanaf de basislijn

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Biomarkers voor oxidatieve stress
Tijdsspanne: Verandering na zes maanden vanaf de basislijn
Verandering na zes maanden vanaf de basislijn
Hoofdomtrek
Tijdsspanne: Verandering na zes maanden vanaf de basislijn
Verandering na zes maanden vanaf de basislijn
Gedragsvragenlijst Rett-syndroom
Tijdsspanne: Verandering na zes maanden vanaf de basislijn
Verandering na zes maanden vanaf de basislijn
PedsQL
Tijdsspanne: Verandering na zes maanden vanaf de basislijn
Verandering na zes maanden vanaf de basislijn
Aantal geneesmiddelgerelateerde bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Zes maanden
Zes maanden
Ademhalingsstoornisindex (RDI)
Tijdsspanne: Verandering na zes maanden vanaf de basislijn
RDI zal worden bepaald op polysomnografie-onderzoek
Verandering na zes maanden vanaf de basislijn

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Edison Pharmaceuticals Inc

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 maart 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 maart 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

2 april 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 juli 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 juli 2018

Laatst geverifieerd

1 juli 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • OPBGC&RS_12_003

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren