Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2-undersøgelse af EPI-743 til behandling af Retts syndrom

23. juli 2018 opdateret af: Edison Pharmaceuticals Inc

Et fase 2A randomiseret, placebokontrolleret forsøg med EPI-743 hos børn med Rett syndrom

Retts syndrom er en alvorlig neuroudviklingsforstyrrelse, der primært rammer kvindelige børn. Retts syndrom er karakteriseret ved en betydelig stigning i blodmarkører for oxidativt stress. EPI-743 er et nyt terapeutisk middel med demonstreret effektivitet og sikkerhed i behandlingen af ​​lidelser karakteriseret ved oxidativ stress. Formålet med denne undersøgelse er at undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​EPI-743 i en population af børn med Rett syndrom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Siena, Italien
        • University of Siena

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Kvinde

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af Rett syndrom med sygdomsstadie 1-2
  • Abnormitet af mindst to sygdomsbiomarkørniveauer
  • Bekræftet MeCP2-mutation
  • Patient eller patientens værge i stand til at give samtykke og overholde protokolkrav
  • Afstå fra brug af coenzym Q10, vitamin E og Idebenone to uger før optagelse i undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver tilstand, som efter investigatorens mening kan kompromittere forsøgspersonens sikkerhed eller overholdelse af behandling med EPI-743.
  • Klinisk signifikant allergi eller overfølsomhed over for EPI-743 eller over for et eller flere af hjælpestofferne med EPI-743 (f.eks. sesamolie).
  • Klinisk signifikant allergi eller overfølsomhed over for E-vitamin
  • Manglende bekræftelse af MeCP2-mutation
  • Klinisk anamnese med blødning eller unormal baseline PT/PTT
  • Diagnose af enhver anden samtidig medfødt metabolismefejl
  • Leverinsufficiens med LFT'er større end 3 gange øvre normalgrænse
  • Nyreinsufficiens, der kræver dialyse
  • Slutstadiet af hjertesvigt
  • Fedtmalabsorptionssyndromer, der udelukker lægemiddelabsorption

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: EPI-743 15 mg/kg
Forsøgspersoner i denne arm vil modtage EPI-743 i en dosis på 15 mg/kg tre gange dagligt
Medicin: EPI-743
Placebo komparator: Placebo
Forsøgspersoner i denne arm vil modtage placebo i en volumen svarende til den mængde EPI-743, de ville modtage, hvis de var i aktiv gruppe baseret på deres vægt
Medicin: Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Rett syndrom Klinisk sværhedsgrad sår
Tidsramme: Ændring på seks måneder fra baseline
Mål for sygdomsprogression
Ændring på seks måneder fra baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Oxidativ stress biomarkører
Tidsramme: Ændring på seks måneder fra baseline
Ændring på seks måneder fra baseline
Hovedets omkreds
Tidsramme: Ændring på seks måneder fra baseline
Ændring på seks måneder fra baseline
Rett syndrom adfærdsspørgeskema
Tidsramme: Ændring på seks måneder fra baseline
Ændring på seks måneder fra baseline
PedsQL
Tidsramme: Ændring på seks måneder fra baseline
Ændring på seks måneder fra baseline
Antal lægemiddelrelaterede uønskede og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Seks måneder
Seks måneder
Respiratorisk forstyrrelsesindeks (RDI)
Tidsramme: Ændring på seks måneder fra baseline
RDI vil blive bestemt på polysomnografi undersøgelse
Ændring på seks måneder fra baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Edison Pharmaceuticals Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. marts 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. marts 2013

Først opslået (Skøn)

2. april 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. juli 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. juli 2018

Sidst verificeret

1. juli 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OPBGC&RS_12_003

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Rett syndrom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner