EPI-743治疗雷特综合征的2期研究
2018年7月23日 更新者：Edison Pharmaceuticals Inc
EPI-743 在 Rett 综合征患儿中的 2A 期随机、安慰剂对照试验
Rett 综合征是一种严重的神经发育障碍，主要影响女童。
Rett 综合征的特征是血液中氧化应激标志物显着升高。
EPI-743 是一种新型疗法，在治疗以氧化应激为特征的疾病方面已证明具有有效性和安全性。
本研究的目的是检查 EPI-743 在 Rett 综合征儿童人群中的安全性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
24
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Siena、意大利
- University of Siena
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
女性
描述
纳入标准：
- 1-2 期 Rett 综合征的诊断
- 至少两种疾病生物标志物水平异常
- 确认 MeCP2 突变
- 患者或患者的监护人能够同意并遵守方案要求
- 在参加研究前两周停止使用辅酶 Q10、维生素 E 和艾地苯醌
排除标准：
- 研究者认为可能危及受试者安全或依从 EPI-743 治疗的任何情况。
- 对 EPI-743 或对 EPI-743 的任何赋形剂（例如芝麻油）有临床显着过敏或超敏反应。
- 对维生素 E 有临床意义的过敏或超敏反应
- 缺乏对 MeCP2 突变的确认
- 出血或基线 PT/PTT 异常的临床病史
- 任何其他并发的先天性代谢错误的诊断
- LFT 大于正常上限 3 倍的肝功能不全
- 需要透析的肾功能不全
- 终末期心力衰竭
- 阻碍药物吸收的脂肪吸收不良综合征
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：EPI-743 15 毫克/千克
该组中的受试者将每天三次接受 15 mg/kg 剂量的 EPI-743
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安慰剂比较：安慰剂
这支队伍中的受试者将接受体积相当于 EPI-743 体积的安慰剂，如果他们在活性组中，根据他们的体重他们将接受
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Rett 综合征临床严重性疼痛
大体时间：从基线六个月的变化
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疾病进展的测量
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从基线六个月的变化
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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氧化应激生物标志物
大体时间：从基线六个月的变化
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从基线六个月的变化
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头围
大体时间：从基线六个月的变化
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从基线六个月的变化
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雷特综合征行为问卷
大体时间：从基线六个月的变化
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从基线六个月的变化
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佩斯QL
大体时间：从基线六个月的变化
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从基线六个月的变化
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药物相关不良事件和严重不良事件的数量
大体时间：六个月
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六个月
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呼吸障碍指数 (RDI)
大体时间：从基线六个月的变化
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RDI 将根据多导睡眠图研究确定
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从基线六个月的变化
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年1月1日
初级完成 (实际的)
2013年12月1日
研究完成 (实际的)
2014年1月1日
研究注册日期
首次提交
2013年3月25日
首先提交符合 QC 标准的
2013年3月27日
首次发布 (估计)
2013年4月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年7月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年7月23日
最后验证
2018年7月1日
更多信息
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