Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az EPI-743 2. fázisú vizsgálata a Rett-szindróma kezelésére

2018. július 23. frissítette: Edison Pharmaceuticals Inc

Az EPI-743 2A. fázisú randomizált, placebo-kontrollos vizsgálata Rett-szindrómás gyermekeknél

A Rett-szindróma egy súlyos idegrendszeri fejlődési rendellenesség, amely elsősorban a nőket érinti. A Rett-szindrómát az oxidatív stressz vérmarkereinek jelentős emelkedése jellemzi. Az EPI-743 egy új terápiás szer, amely bizonyítottan hatékony és biztonságos az oxidatív stressz által jellemzett rendellenességek kezelésében. Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy megvizsgálja az EPI-743 biztonságosságát és hatékonyságát Rett-szindrómás gyermekek populációjában.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

24

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 18 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Női

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A Rett-szindróma diagnózisa a betegség 1-2
  • A betegség legalább két biomarkerszintjének rendellenessége
  • Megerősített MeCP2 mutáció
  • A beteg vagy a beteg gyámja képes beleegyezni és megfelelni a protokoll követelményeinek
  • Tartózkodás a koenzim Q10, az E-vitamin és az idebenon használatától két héttel a vizsgálatba való beiratkozás előtt

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti az alany biztonságát vagy az EPI-743 kezelés betartását.
  • Klinikailag jelentős allergia vagy túlérzékenység az EPI-743-mal vagy az EPI-743 bármely segédanyagával szemben (pl. szezámolaj).
  • Klinikailag jelentős allergia vagy túlérzékenység az E-vitaminnal szemben
  • A MeCP2 mutáció megerősítésének hiánya
  • Vérzés vagy kóros kiindulási PT/PTT klinikai anamnézisében
  • Bármely egyéb veleszületett anyagcsere-hiba diagnózisa
  • Májelégtelenség a normál felső határ háromszorosánál nagyobb LFT-vel
  • Dialízist igénylő veseelégtelenség
  • Végstádiumú szívelégtelenség
  • Zsír malabszorpciós szindrómák, amelyek kizárják a gyógyszer felszívódását

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: EPI-743 15 mg/kg
Az ebbe a karba tartozó alanyok naponta háromszor 15 mg/kg EPI-743-at kapnak.
Drog: EPI-743
Placebo Comparator: Placebo
Az ebbe a karba tartozó alanyok olyan mennyiségben kapnak placebót, amely megegyezik az EPI-743 térfogatával, amelyet akkor kapnának, ha az aktív csoportba tartoznának a testsúlyuk alapján.
Drog: Placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Rett-szindróma klinikai súlyosságú seb
Időkeret: Változás hat hónappal az alapértékhez képest
A betegség progressziójának mérése
Változás hat hónappal az alapértékhez képest

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Oxidatív stressz biomarkerek
Időkeret: Változás hat hónappal az alapértékhez képest
Változás hat hónappal az alapértékhez képest
Fejkörfogat
Időkeret: Változás hat hónappal az alapértékhez képest
Változás hat hónappal az alapértékhez képest
Rett-szindróma viselkedési kérdőív
Időkeret: Változás hat hónappal az alapértékhez képest
Változás hat hónappal az alapértékhez képest
PedsQL
Időkeret: Változás hat hónappal az alapértékhez képest
Változás hat hónappal az alapértékhez képest
A gyógyszerrel kapcsolatos nemkívánatos és súlyos nemkívánatos események száma
Időkeret: Hat hónap
Hat hónap
Légzészavar Index (RDI)
Időkeret: Változás hat hónappal az alapértékhez képest
Az RDI meghatározása poliszomnográfiás vizsgálattal történik
Változás hat hónappal az alapértékhez képest

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Edison Pharmaceuticals Inc

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2013. január 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2013. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2014. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. március 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. március 27.

Első közzététel (Becslés)

2013. április 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. július 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. július 23.

Utolsó ellenőrzés

2018. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • OPBGC&RS_12_003

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel