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Étude de phase 2 de l'EPI-743 pour le traitement du syndrome de Rett

23 juillet 2018 mis à jour par: Edison Pharmaceuticals Inc

Un essai de phase 2A randomisé et contrôlé par placebo de l'EPI-743 chez des enfants atteints du syndrome de Rett

Le syndrome de Rett est un trouble neurodéveloppemental sévère qui touche principalement les filles. Le syndrome de Rett est caractérisé par une élévation significative des marqueurs sanguins du stress oxydatif. L'EPI-743 est un nouveau médicament dont l'efficacité et l'innocuité ont été démontrées dans le traitement des troubles caractérisés par le stress oxydatif. Le but de cette étude est d'examiner l'innocuité et l'efficacité de l'EPI-743 dans une population d'enfants atteints du syndrome de Rett.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

24

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Italie
      • Siena, Italie
        • University of Siena

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Femelle

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic du syndrome de Rett avec stade de la maladie 1-2
  • Anomalie d'au moins deux niveaux de biomarqueurs de la maladie
  • Mutation MeCP2 confirmée
  • Patient ou tuteur du patient capable de consentir et de se conformer aux exigences du protocole
  • Abstention de l'utilisation de la coenzyme Q10, de la vitamine E et de l'idébénone deux semaines avant l'inscription à l'étude

Critère d'exclusion:

  • Toute condition qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre la sécurité du sujet ou son adhésion au traitement par EPI-743.
  • Allergie ou hypersensibilité cliniquement significative à l'EPI-743 ou à l'un des excipients de l'EPI-743 (par exemple, l'huile de sésame).
  • Allergie ou hypersensibilité cliniquement significative à la vitamine E
  • Absence de confirmation de la mutation MeCP2
  • Antécédents cliniques de saignement ou PT/PTT de base anormal
  • Diagnostic de toute autre erreur innée concomitante du métabolisme
  • Insuffisance hépatique avec des LFT supérieurs à 3 fois la limite supérieure de la normale
  • Insuffisance rénale nécessitant une dialyse
  • Insuffisance cardiaque en phase terminale
  • Syndromes de malabsorption des graisses empêchant l'absorption des médicaments

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: EPI-743 15 mg/kg
Les sujets de ce bras recevront EPI-743 à une dose de 15 mg/kg trois fois par jour
Médicament: EPI-743
Comparateur placebo: Placebo
Les sujets de ce bras recevront un placebo à un volume équivalent au volume d'EPI-743 qu'ils recevraient s'ils étaient dans le groupe actif en fonction de leur poids
Médicament: Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Syndrome de Rett Gravité Clinique Douleur
Délai: Changement à six mois de la ligne de base
Mesure de la progression de la maladie
Changement à six mois de la ligne de base

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Biomarqueurs du stress oxydatif
Délai: Changement à six mois de la ligne de base
Changement à six mois de la ligne de base
Circonférence de la tête
Délai: Changement à six mois de la ligne de base
Changement à six mois de la ligne de base
Questionnaire comportemental sur le syndrome de Rett
Délai: Changement à six mois de la ligne de base
Changement à six mois de la ligne de base
PedsQL
Délai: Changement à six mois de la ligne de base
Changement à six mois de la ligne de base
Nombre d'événements indésirables graves et indésirables liés au médicament
Délai: Six mois
Six mois
Indice de perturbation respiratoire (RDI)
Délai: Changement à six mois de la ligne de base
Le RDI sera déterminé sur une étude de polysomnographie
Changement à six mois de la ligne de base

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Edison Pharmaceuticals Inc

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2013

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2013

Achèvement de l'étude (Réel)

1 janvier 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 mars 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 mars 2013

Première publication (Estimation)

2 avril 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 juillet 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 juillet 2018

Dernière vérification

1 juillet 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • OPBGC&RS_12_003

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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