Estudio de fase 2 de EPI-743 para el tratamiento del síndrome de Rett
23 de julio de 2018 actualizado por: Edison Pharmaceuticals Inc
Un ensayo de fase 2A aleatorizado y controlado con placebo de EPI-743 en niños con síndrome de Rett
El síndrome de Rett es un trastorno grave del neurodesarrollo que afecta principalmente a las niñas.
El síndrome de Rett se caracteriza por una elevación significativa de los marcadores sanguíneos de estrés oxidativo.
EPI-743 es un nuevo fármaco con eficacia y seguridad demostradas en el tratamiento de trastornos caracterizados por estrés oxidativo.
El propósito de este estudio es examinar la seguridad y eficacia de EPI-743 en una población de niños con síndrome de Rett.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
24
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Siena, Italia
- University of Siena
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 18 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Femenino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico del síndrome de Rett con enfermedad en etapa 1-2
- Anormalidad de al menos dos niveles de biomarcadores de enfermedades
- Mutación MeCP2 confirmada
- Paciente o tutor del paciente capaz de dar su consentimiento y cumplir con los requisitos del protocolo
- Abstención del uso de coenzima Q10, vitamina E e idebenona dos semanas antes de la inscripción en el estudio
Criterio de exclusión:
- Cualquier condición que, en opinión del investigador, pueda comprometer la seguridad del sujeto o la adherencia al tratamiento con EPI-743.
- Alergia o hipersensibilidad clínicamente significativa a EPI-743 oa cualquiera de los excipientes de EPI-743 (p. ej., aceite de sésamo).
- Alergia clínicamente significativa o hipersensibilidad a la vitamina E
- Falta de confirmación de la mutación MeCP2
- Historial clínico de sangrado o PT/PTT basal anormal
- Diagnóstico de cualquier otro error congénito del metabolismo concurrente
- Insuficiencia hepática con LFT mayores de 3 veces el límite superior de lo normal
- Insuficiencia renal que requiere diálisis
- Insuficiencia cardíaca en etapa terminal
- Síndromes de malabsorción de grasas que impiden la absorción de fármacos
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador activo: EPI-743 15 mg/kg
Los sujetos de este grupo recibirán EPI-743 en una dosis de 15 mg/kg tres veces al día
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Comparador de placebos: Placebo
Los sujetos de este grupo recibirán un placebo en un volumen equivalente al volumen de EPI-743 que recibirían si estuvieran en el grupo activo en función de su peso.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Dolor de gravedad clínica del síndrome de Rett
Periodo de tiempo: Cambio a los seis meses desde el inicio
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Medida de la progresión de la enfermedad
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Cambio a los seis meses desde el inicio
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Biomarcadores de Estrés Oxidativo
Periodo de tiempo: Cambio a los seis meses desde el inicio
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Cambio a los seis meses desde el inicio
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Circunferencia de la cabeza
Periodo de tiempo: Cambio a los seis meses desde el inicio
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Cambio a los seis meses desde el inicio
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Cuestionario conductual del síndrome de Rett
Periodo de tiempo: Cambio a los seis meses desde el inicio
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Cambio a los seis meses desde el inicio
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PedsQL
Periodo de tiempo: Cambio a los seis meses desde el inicio
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Cambio a los seis meses desde el inicio
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Número de eventos adversos graves y adversos relacionados con medicamentos
Periodo de tiempo: Seis meses
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Seis meses
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Índice de Alteración Respiratoria (RDI)
Periodo de tiempo: Cambio a los seis meses desde el inicio
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El RDI se determinará en el estudio de polisomnografía.
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Cambio a los seis meses desde el inicio
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2013
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2013
Finalización del estudio (Actual)
1 de enero de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de marzo de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de marzo de 2013
Publicado por primera vez (Estimar)
2 de abril de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de julio de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de julio de 2018
Última verificación
1 de julio de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedad
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Retraso Mental, Ligado al X
- Discapacidad intelectual
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Síndrome
- Síndrome de Rett
Otros números de identificación del estudio
- OPBGC&RS_12_003
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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