EPI-743:n vaiheen 2 tutkimus Rett-oireyhtymän hoitoon
maanantai 23. heinäkuuta 2018 päivittänyt: Edison Pharmaceuticals Inc
Vaiheen 2A satunnaistettu, lumelääkekontrolloitu EPI-743:n tutkimus lapsilla, joilla on Rett-oireyhtymä
Rett-oireyhtymä on vakava hermoston kehityshäiriö, joka vaikuttaa ensisijaisesti naislapsiin.
Rettin oireyhtymälle on ominaista oksidatiivisen stressin merkkiaineiden merkittävä kohoaminen veressä.
EPI-743 on uusi terapeuttinen lääke, jonka teho ja turvallisuus on osoitettu hoidettaessa häiriöitä, joille on tunnusomaista oksidatiivinen stressi.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia EPI-743:n turvallisuutta ja tehoa Rett-oireyhtymää sairastavien lasten populaatiossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
24
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Siena, Italia
- University of Siena
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Nainen
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Rett-oireyhtymän diagnoosi taudin vaiheilla 1-2
- Vähintään kahden sairauden biomarkkeritason poikkeavuus
- Vahvistettu MeCP2-mutaatio
- Potilas tai potilaan huoltaja pystyy antamaan suostumuksensa ja noudattamaan protokollan vaatimuksia
- Koentsyymi Q10:n, E-vitamiinin ja idebenonin käytöstä pidättäytyminen kaksi viikkoa ennen tutkimukseen ilmoittautumista
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa tila, joka voi tutkijan mielestä vaarantaa potilaan turvallisuuden tai EPI-743-hoidon noudattamisen.
- Kliinisesti merkittävä allergia tai yliherkkyys EPI-743:lle tai jollekin EPI-743:n apuaineelle (esim. seesamiöljy).
- Kliinisesti merkittävä allergia tai yliherkkyys E-vitamiinille
- MeCP2-mutaation vahvistuksen puute
- Kliininen verenvuoto tai epänormaali lähtötilanne PT/PTT
- Minkä tahansa muun samanaikaisen synnynnäisen aineenvaihdunnan virheen diagnoosi
- Maksan vajaatoiminta, jossa LFT:t yli 3 kertaa normaalin ylärajan
- Dialyysihoitoa vaativa munuaisten vajaatoiminta
- Loppuvaiheen sydämen vajaatoiminta
- Rasvan imeytymishäiriöt, jotka estävät lääkkeiden imeytymisen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: EPI-743 15 mg/kg
Tämän haaran koehenkilöt saavat EPI-743:a annoksella 15 mg/kg kolme kertaa päivässä
|
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Tämän haaran koehenkilöt saavat lumelääkettä määränä, joka vastaa EPI-743:n määrää, jonka he saisivat aktiivisessa ryhmässä painonsa perusteella
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Rett-oireyhtymän kliininen vakavuus
Aikaikkuna: Muutos kuuden kuukauden kuluttua lähtötilanteesta
|
Taudin etenemisen mittaus
|
Muutos kuuden kuukauden kuluttua lähtötilanteesta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Oksidatiivisen stressin biomarkkerit
Aikaikkuna: Muutos kuuden kuukauden kuluttua lähtötilanteesta
|
Muutos kuuden kuukauden kuluttua lähtötilanteesta
|
|
|
Pään ympärysmitta
Aikaikkuna: Muutos kuuden kuukauden kuluttua lähtötilanteesta
|
Muutos kuuden kuukauden kuluttua lähtötilanteesta
|
|
|
Rett-oireyhtymän käyttäytymiskyselylomake
Aikaikkuna: Muutos kuuden kuukauden kuluttua lähtötilanteesta
|
Muutos kuuden kuukauden kuluttua lähtötilanteesta
|
|
|
PedsQL
Aikaikkuna: Muutos kuuden kuukauden kuluttua lähtötilanteesta
|
Muutos kuuden kuukauden kuluttua lähtötilanteesta
|
|
|
Lääkkeisiin liittyvien haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien lukumäärä
Aikaikkuna: Kuusi kuukautta
|
Kuusi kuukautta
|
|
|
Hengityshäiriöindeksi (RDI)
Aikaikkuna: Muutos kuuden kuukauden kuluttua lähtötilanteesta
|
RDI määritetään polysomnografiatutkimuksella
|
Muutos kuuden kuukauden kuluttua lähtötilanteesta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. tammikuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2013
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. tammikuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 25. maaliskuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 27. maaliskuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 2. huhtikuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 26. heinäkuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 23. heinäkuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. heinäkuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- OPBGC&RS_12_003
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .