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Studio di fase 2 di EPI-743 per il trattamento della sindrome di Rett

23 luglio 2018 aggiornato da: Edison Pharmaceuticals Inc

Uno studio di fase 2A randomizzato, controllato con placebo di EPI-743 nei bambini con sindrome di Rett

La sindrome di Rett è un grave disturbo dello sviluppo neurologico che colpisce principalmente le bambine. La sindrome di Rett è caratterizzata da un significativo aumento dei marcatori ematici di stress ossidativo. L'EPI-743 è una nuova terapia di comprovata efficacia e sicurezza nel trattamento dei disturbi caratterizzati da stress ossidativo. Lo scopo di questo studio è esaminare la sicurezza e l'efficacia di EPI-743 in una popolazione di bambini con sindrome di Rett.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

24

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Siena, Italia
        • University of Siena

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Femmina

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi della sindrome di Rett con malattia in stadio 1-2
  • Anomalia di almeno due livelli di biomarcatori della malattia
  • Mutazione MeCP2 confermata
  • Paziente o tutore del paziente in grado di acconsentire e rispettare i requisiti del protocollo
  • Astensione dall'uso di coenzima Q10, vitamina E e Idebenone due settimane prima dell'arruolamento nello studio

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi condizione che, a parere dello sperimentatore, potrebbe compromettere la sicurezza del soggetto o l'aderenza al trattamento con EPI-743.
  • Allergia o ipersensibilità clinicamente significativa all'EPI-743 o ad uno qualsiasi degli eccipienti dell'EPI-743 (ad es. Olio di sesamo).
  • Allergia clinicamente significativa o ipersensibilità alla vitamina E
  • Mancanza di conferma della mutazione MeCP2
  • Storia clinica di sanguinamento o PT/PTT basale anormale
  • Diagnosi di qualsiasi altro errore congenito concomitante del metabolismo
  • Insufficienza epatica con LFT maggiore di 3 volte il limite superiore della norma
  • Insufficienza renale che richiede dialisi
  • Insufficienza cardiaca allo stadio terminale
  • Sindromi da malassorbimento dei grassi che precludono l'assorbimento del farmaco

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: EPI-743 15mg/kg
I soggetti in questo braccio riceveranno EPI-743 alla dose di 15 mg/kg tre volte al giorno
Droga: EPI-743
Comparatore placebo: Placebo
I soggetti in questo braccio riceveranno placebo in un volume equivalente al volume di EPI-743 che riceverebbero se facessero parte del gruppo attivo in base al loro peso
Droga: Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sindrome di Rett Gravità clinica Dolore
Lasso di tempo: Modifica a sei mesi dal basale
Misura della progressione della malattia
Modifica a sei mesi dal basale

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Biomarcatori dello stress ossidativo
Lasso di tempo: Modifica a sei mesi dal basale
Modifica a sei mesi dal basale
Circonferenza della testa
Lasso di tempo: Modifica a sei mesi dal basale
Modifica a sei mesi dal basale
Questionario comportamentale sulla sindrome di Rett
Lasso di tempo: Modifica a sei mesi dal basale
Modifica a sei mesi dal basale
PedsQL
Lasso di tempo: Modifica a sei mesi dal basale
Modifica a sei mesi dal basale
Numero di eventi avversi gravi e avversi correlati al farmaco
Lasso di tempo: Sei mesi
Sei mesi
Indice di disturbo respiratorio (RDI)
Lasso di tempo: Modifica a sei mesi dal basale
L'RDI sarà determinato sullo studio della polisonnografia
Modifica a sei mesi dal basale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Edison Pharmaceuticals Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 marzo 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 marzo 2013

Primo Inserito (Stima)

2 aprile 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 luglio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 luglio 2018

Ultimo verificato

1 luglio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • OPBGC&RS_12_003

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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