先天性心疾患における運動誘発性肺動脈性高血圧症におけるボセンタン (BICYCLE)

要約理論的根拠: 肺動脈高血圧症 (PAH) は急速に進行する疾患であり、医療介入にもかかわらず高い死亡率を伴います。 効果的な治療法が利用可能になったことにより、疾患の早期発見は治療結果を向上させるための重要な戦略的目標となります。 安静時心エコー検査は現在、高リスク集団に対して推奨されるスクリーニング方法です。 しかし、安静時の血行動態（および症状）の異常は、遠位肺動脈で始まる病理学的プロセスの晩期の続発症であることは明らかです。 運動ストレスは初期の肺血管機能不全を明らかにする可能性があるが、「運動性 PAH」の定義、臨床的意義、自然経過は未定義のままである。 しかし、臨床経験と文献に基づくと、有病率は約 20% と推定されています。エンドセリン受容体拮抗薬による治療は、全身性硬化症と原発性肺高血圧症による運動誘発性 PAH 患者の臨床成績に有益な影響を与えることが示されています。 エンドセリン受容体拮抗薬が肺圧を低下させ、先天性心疾患による運動誘発性肺動脈高血圧症患者の臨床転帰を改善するかどうかは不明です。

目的: 運動誘発性肺動脈性高血圧症を伴う先天性心疾患患者を特定する。 ボセンタンによる治療前後の運動誘発性肺動脈高血圧症患者のピーク運動時の肺動脈圧の変化をプラセボと比較して分析します。

研究デザイン: 研究期間26週間のランダム化プラセボ対照試験。

研究対象集団：アムステルダムのアカデミック・メディカル・センターに所属する運動誘発性肺動脈高血圧症の成人先天性心疾患患者（n=40）。

介入: 無作為化後、1 つのグループ (n=20) に 125 mg のボセンタン錠剤を 1 日 2 回、6 か月間投与します。 もう一方のグループ (n=20) にはプラセボを 6 か月間投与します。

主な研究パラメータ/エンドポイント：ボセンタン（エンドセリン受容体阻害剤）が、運動誘発性肺動脈高血圧症を有する成人先天性心疾患患者のピーク運動時の平均肺動脈圧を低下させるかどうかを判定する。 さらに、心肺運動能力と右心室機能の変化も調査されます。

参加、利益、グループの関連性に関連する負担とリスクの性質と程度: 血液分析を除くすべての調査は非侵襲的でリスクがありません。 患者様の負担は主に、問診＋身体検査（15分）の検査時間となります。生活の質 - スコア (15 分)。臨床検査（電解質、クレアチニン、尿素、アルブミン、神経ホルモン、トロポニン T）。 12誘導心電図（10分）。運動心エコー検査（30分）。心血管運動テスト (30 分)。

治験薬には肝障害の潜在的なリスクがあり、肝トランスアミナーゼの臨床検査によって定期的に監視されます。