重症筋無力症に対する皮下Ig維持療法 (SIMM)

この研究は、登録時に非胸腺腫性 MG 患者 (MGFA クラス II-IV) を有する患者の維持療法としての皮下免疫グロブリン (SCIG または IGSC) の実現可能性と忍容性を確認するためのパイロット研究であり、年齢は 18-80 歳で、アセチルコリン陽性です。毎日30mg以上のプレドニゾンを摂取している受容体抗体。 患者は、抗コリンエステラーゼ剤を受けている場合と受けていない場合があります。

各サイトの神経科医の主任研究者は、研究のパフォーマンスに対して全体的な責任を負い、医療コーディネーター (MC) に指定されます。 MC は、サイトの臨床集団から患者を評価し、包含および除外基準の潜在的な被験者を特定します。 被験者が特定され、参加するためのインフォームドコンセントが提供されると、訪問スケジュールが開始されます。

最初の訪問で、MC はアセチルコリン受容体抗体レベルを実行し、プレドニゾンと抗コリンエステラーゼの投与量を記録します。 MC は、有害事象の評価を担当します。 研究コーディネーターは、血液が採取される患者の地元のクエストで最初の臨床検査を手配します。 実施されるベースライン検査には、欠乏症を評価するための IgA レベル、IgG レベル、CBC、AchR 抗体、女性の妊娠検査、LFT、PT/PTT、および BUN/クレアチニンが含まれます。 患者は、SF-36 生活の質、MG、および MGFA ADL を完了します。研究コーディネーターは、IGSC 注入の実施において被験者のトレーニングを担当します。 被験者は、1週間で外来診療所の評価を受け、その後、残りの研究では毎月行われます。 患者は最初に 2gms/kg を 4 週間に分けて投与され、その後 250mgs/kg/wk を合計 6 か月間投与されます。 これは、最初の投与量として 2 ～ 5 日間かけて 2 gm/kg を投与する患者の標準的な IV 治療に似ています。 最初の投与後、患者は毎月１～３日にわたって与えられる１ｇｍ／ｋｇの毎月のＩＶ維持投与を開始する。

被験者は、最小症状（MM）状態に達したかどうかを評価するために毎月評価されます。これにより、臨床的に示されている場合、コルチコステロイドを5mg以上減らすことができます。 MC は有害事象と症状を記録します。 抗コリンエステラーゼ薬の投与量は、MC の裁量で減量されます。 MM 状態が失われない限り、プレドニゾンの投与量は減らされます。その場合、プレドニゾンの用量は、MM が再び達成されるまで 2 週間ごとに 10mg ずつ増やされます。 プレドニゾンおよびコリンエステラーゼ阻害薬の用量設定は、医師の裁量に委ねられ、症状および検査によって測定される患者の症状に基づいて、MM の決定につながります。 患者は SF-36 生活の質の評価を完了します。