Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Subkutánní Ig udržovací terapie pro Myasthenia Gravis (SIMM)

1. dubna 2019 aktualizováno: Ghazala Hayat, St. Louis University
Studie se provádí u pacientů s Myasthenia Gravis (MG), ve věku 18-80 let, s pozitivní protilátkou na acetylcholinový receptor, kteří dostávají více než 30 mg prednisonu denně. Pacienti mohou nebo nemusí dostávat anticholinesterázová činidla. Běžná léčba pacientů s tímto onemocněním zahrnuje podávání intravenózního imunoglobulinu (IVIG), což je plazmatický protein, který se podává za účelem udržení adekvátních hladin protilátek k prevenci infekcí a zmírnění příznaků onemocnění Myasthenia Gravis. Tato studie se provádí za účelem testování, zda podávání tohoto léku v subkutánní formě (do tuku břicha, nohou a stehen) bude lépe tolerováno pacienty s myasthenia gravis.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie je pilotní studií ke zjištění proveditelnosti a snášenlivosti subkutánního imunoglobulinu (SCIG nebo IGSC) jako udržovací terapie pro pacienty s nethymomatózními pacienty s MG (MGFA třída II-IV) při vstupu, ve věku 18-80 let, s pozitivním acetylcholinem receptorové protilátky, dostávající více než 30 mg prednisonu denně. Pacienti mohou nebo nemusí dostávat anticholinesterázová činidla.

Hlavní zkoušející neurolog na každém pracovišti bude mít celkovou odpovědnost za provedení studie a je určen jako lékařský koordinátor (MC). MC posoudí pacienty z populací klinik a identifikuje potenciální subjekty pro kritéria zařazení a vyloučení. Jakmile je subjekt identifikován a poskytnut informovaný souhlas s účastí, bude zahájen plán návštěv.

Při úvodní návštěvě MC provede hladinu protilátek proti acetylcholinovému receptoru a zaznamená dávky prednisonu a anticholinesterázy. MV bude odpovědné za hodnocení nežádoucích příhod. Koordinátor výzkumu zařídí počáteční laboratorní testování na pacientově místním Questu, kde bude odebrána krev. Základní laboratorní testy, které mají být provedeny, budou zahrnovat hladinu IgA k vyhodnocení nedostatku, hladinu IgG, CBC, protilátky AchR, těhotenské testy u žen, LFT, PT/PTT a BUN/kreatinin. Pacient dokončí kvalitu života SF-36, MG a MGFA ADL Koordinátor výzkumu bude odpovědný za školení subjektů v provádění infuze IGSC. Subjekty budou mít ambulantní klinické hodnocení v jednom týdnu a poté měsíčně po zbytek studie. Pacienti budou zpočátku dostávat 2 g/kg rozdělené do 4 týdnů a poté jim bude podáváno 250 mg/kg/týden po dobu celkem 6 měsíců. To je podobné standardní IV léčbě pro pacienty, což je 2 g/kg podávané během 2-5 dnů pro počáteční dávku. Po úvodní dávce je u pacienta zahájena měsíční IV udržovací dávka 1 g/kg každý měsíc podávaná po dobu 1-3 dnů.

Subjekt bude měsíčně vyhodnocován za účelem posouzení, zda bylo dosaženo stavu minimální manifestace (MM), což pak umožňuje snížení kortikosteroidů o 5 mg nebo více, pokud je to klinicky indikováno. MC zaznamená nežádoucí příhody a symptomy. Dávka anticholinesterázových léků bude snížena podle uvážení MC. Dávka prednisonu bude snížena, pokud nedojde ke ztrátě stavu MM; v této situaci se bude dávka prednisonu zvyšovat o 10 mg každé 2 týdny, dokud nebude opět dosaženo MM. Titrace medikace prednisonu a inhibitoru cholinesterázy bude na uvážení lékaře a bude založena na symptomech pacienta měřených symptomy a vyšetřením, což povede ke stanovení MM. Pacient dokončí hodnocení kvality života SF-36.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20037
        • George Washington University
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Saint Louis University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. AChR Ab pozitivní myasthenia gravis (protilátka proti acetylcholinovému receptoru).
  2. Věk 18-80 let.
  3. Klasifikace MGFA II-IV (škála používaná k určení závažnosti příznaků MG).
  4. Příjem > nebo rovných 30 mg prednisonu denně.
  5. Žádná nová léčba specifická pro MG v předchozích 3 měsících.
  6. Ochota podílet se na protokolu studie.
  7. QMG > 10 (kvantitativní skóre myasthenia gravis: součet stupňů uvedených pro příznaky MG).
  8. Léčba jakýmkoli imunomodulátorem > nebo rovným 3 měsícům před zahájením studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Nedostatek IgA (hlavní třída imunoglobulinů nalezených v séru a vnějších tělesných sekretech, jako jsou sliny, slzy a pot, jakož i v gastrointestinálním, respiračním a urogenitálním traktu).
  2. Předchozí tromboembolické příhody, včetně hluboké žilní trombózy, mrtvice a infarktu myokardu
  3. MGFA třídy I, IV (pokud pacient vyžaduje hospitalizaci) nebo V
  4. Historie thymomu
  5. Thymektomii v předchozím roce nebo plánujete podstoupit thymektomii v příštích šesti měsících
  6. Těhotenství nebo kojení; neochota vyhnout se těhotenství
  7. Závažný souběžný zdravotní, neurologický nebo psychiatrický stav, který by narušoval podávání IGSC nebo následná klinická hodnocení
  8. Neochota nebo neschopnost zúčastnit se, souhlasit s nezbytnými následnými návštěvami nebo dát písemný a informovaný souhlas
  9. Pacienti, kteří měli anafylaktickou nebo závažnou systémovou reakci na podání lidského imunoglobulinu nebo na složky přípravku Hizentra, jako je polysorbát 80, nebo pacienti s hyperprolinemií, protože obsahuje stabilizátor L-prolin
  10. Inhibitor cholinesterázy ne více než 240 mg/den
  11. Tělesná hmotnost vyšší než 120 kg.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Studijní populace
Studijní populace bude zahrnovat pacienty (18-80 let) s nethymomatózní myasthenia gravis MGFA třídy II-IV, kteří dostávají minimálně 30 mg Prednisonu denně a žádnou jinou imunosupresi a ne více než 240 mg denně inhibitoru cholinesterázy. Pacienti budou dostávat subkutánní imunoglobuliny týdně po dobu 6 měsíců.
Lék: Subkutánní imunoglobuliny
Imunoglobuliny používané subkutánně k udržení jiných imunitně zprostředkovaných poruch.
Ostatní jména:
  • Hizentra

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sledovat počet účastníků, kteří dokončili studii po dobu šesti měsíců
Časové okno: Základní až 6 měsíců
Vyhodnotit proveditelnost a snášenlivost IGSC jako udržovací léčby generalizované MG, jak bylo měřeno dodržováním léčby a nežádoucími účinky, které pacient zažil. Pacienti budou dotázáni, zda se u nich vyskytl některý z nejčastěji známých nežádoucích účinků přípravku Hizentra. Formulář kazuistiky s podrobnostmi o jakýchkoli nežádoucích příhodách bude součástí každé návštěvy studie a zkontrolován s pacientem při každé návštěvě.
Základní až 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sledovat počet nežádoucích příhod u účastníků
Časové okno: Základní až 6 měsíců
•Vyhodnotit bezpečnost IGSC pro léčbu generalizované MG, jak bylo měřeno podle nežádoucích příhod, které prodělal každý pacient a které měsíčně kontroloval hlavní zkoušející.
Základní až 6 měsíců
Počet účastníků schopných snížit dávku prednisonu pod 30 mg
Časové okno: Základní až 6 měsíců
• Vyhodnotit potenciální steroidy šetřící účinek léčby IGSC měřený celkovou dávkou prednisonu požadovanou každým pacientem během šestiměsíčního období.
Základní až 6 měsíců
Pro sledování účinku na manuální svalové testování
Časové okno: Základní až 6 měsíců
• Vyhodnotit účinek léčby IGSC na symptomy spojené s MG měřené pomocí QMG a MG-ADL.
Základní až 6 měsíců
Měřit změny na nástroji pro měření kvality života SF-36 před a po ukončení studie
Časové okno: Základní až 6 měsíců
• Vyhodnotit kvalitu života s léčbou IGSC pro MG měřenou pomocí SF-36.
Základní až 6 měsíců
Měřit a korelovat hladiny sérového IgG s klinickou odpovědí účastníků
Časové okno: Základní až 6 měsíců
• Vyhodnotit hladiny farmakokinetiky (IgG) spojené s léčbou IGSC pro MG, měřené měsíčními odběry krve.
Základní až 6 měsíců
Sledovat minimální projevy Myasthenia Gravis
Časové okno: Základní až 6 měsíců
Vyhodnotit účinek léčby IGSC na symptomy spojené s MG
Základní až 6 měsíců
Sledování účinku na kvantitativní skóre myasthenia Gravis
Časové okno: Základní až 6 měsíců
Vyhodnotit účinek léčby IGSC na kvantitativní skóre myasthenie. Shromážděná data budou kvalitativní a kvantitativní a skóre se bude časem porovnávat. Data budou zachycena na formulářích případových zpráv a vložena do databáze SPSS. Dr. Gary Cutter, který slouží jako statistik pro tuto studii, zkontroluje data každý měsíc kvůli bezpečnosti a zpráva bude zaslána Dr. Hayatovi.
Základní až 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

St. Louis University

Spolupracovníci

CSL Behring

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Ghazala Hayat, M.D., St. Louis University
  • Vrchní vyšetřovatel: Jafar Kafaie, M.D., St. Louis University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2017

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. listopadu 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. dubna 2013

První zveřejněno (Odhad)

10. dubna 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. dubna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. dubna 2019

Naposledy ověřeno

1. dubna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 17005

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myasthenia Gravis

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit