Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Subkutan Ig-vedligeholdelsesterapi for myasthenia gravis (SIMM)

1. april 2019 opdateret af: Ghazala Hayat, St. Louis University
Undersøgelsen udføres med patienter med Myasthenia Gravis (MG), i alderen 18-80 år, positivt acetylcholin receptor antistof, som modtager mere end 30 mg prednison dagligt. Patienter får muligvis eller ikke får anticholinesterasemidler. En almindelig behandling for patienter med denne sygdom omfatter administration af intravenøst ​​immunglobulin (IVIG), som er et plasmaprotein, der gives for at hjælpe med at opretholde tilstrækkelige antistofniveauer for at forhindre infektioner og mindske symptomerne på sygdommen Myasthenia Gravis. Denne undersøgelse udføres for at teste, om det vil blive bedre tolereret at give denne medicin i en subkutan form (ind i fedtet i maven, benene og lårene) for patienter med Myasthenia Gravis.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiet er et pilotstudie for at fastslå gennemførligheden og tolerabiliteten af ​​subkutant immunglobulin (SCIG eller IGSC) som vedligeholdelsesterapi til patienter med ikke-thymomatøse MG-patienter (MGFA klasse II-IV) ved indtræden, i alderen 18-80 år, positiv acetylcholin receptorantistof, der modtager mere end 30 mg prednison dagligt. Patienter får muligvis eller ikke får anticholinesterasemidler.

Neurologens hovedinvestigator på hvert sted vil have det overordnede ansvar for undersøgelsens præstation, udpeget til medicinsk koordinator (MC). MC vil vurdere patienter fra lokaliteternes klinikpopulationer og identificere potentielle emner for inklusions- og eksklusionskriterier. Når et emne er identificeret og givet informeret samtykke til at deltage, vil besøgsplanen blive iværksat.

Ved det indledende besøg vil MC udføre acetylcholinreceptorantistofniveauet og registrere prednison- og anticholinesterasedoserne. MC vil være ansvarlig for vurdering af uønskede hændelser. Forskningskoordinatoren sørger for den indledende laboratorietest på patientens lokale Quest, hvor blodet vil blive udtaget. Baseline laboratorietest, der skal udføres, vil omfatte IgA-niveau for at evaluere for mangel, IgG-niveau, CBC, AchR-antistof, graviditetstest hos kvinder, LFT'er, PT/PTT og BUN/Creatinin. Patienten vil gennemføre SF-36 livskvalitet, MG og MGFA ADL. Forskningskoordinatoren vil være ansvarlig for at træne emner i udførelsen af ​​IGSC infusion. Forsøgspersonerne vil have ambulant klinikvurderinger om en uge og derefter månedligt i resten af ​​undersøgelsen. Patienterne vil modtage 2 g/kg fordelt over 4 uger i starten og derefter få 250 mg/kg/uge i i alt 6 måneder. Dette svarer til standard IV-behandling til patienter, som er 2 gm/kg givet over 2-5 dage for den indledende dosis. Efter den indledende dosis startes en patient med en månedlig IV vedligeholdelsesdosis på 1 gm/kg hver måned givet over 1-3 dage.

Forsøgspersonen vil blive evalueret månedligt for at vurdere, om minimal manifestation (MM) status er nået, hvilket så tillader reduktion af kortikosteroider med 5 mg eller mere, hvis det er klinisk indiceret. MC vil registrere bivirkninger og symptomer. Dosis af anticholinesterase-lægemidler vil blive nedsat efter MC's skøn. Prednison-dosis vil blive reduceret, medmindre MM-status går tabt; i den situation vil prednison-dosis øges med 10 mg hver anden uge, indtil MM igen er opnået. Titrering af prædnison- og kolinesterasehæmmermedicinen vil være efter lægens skøn og vil være baseret på patientens symptomer målt ved symptomer og undersøgelse, hvilket fører til en bestemmelse af MM. Patienten vil gennemføre SF-36 livskvalitetsvurderingen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20037
        • George Washington University
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Saint Louis University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. AChR Ab positiv myasthenia gravis (acetylcholin receptor antistof).
  2. Alder 18-80 år.
  3. MGFA-klassifikation II-IV (skalaen, der bruges til at bestemme sværhedsgraden af ​​symptomer på MG).
  4. Modtagelse af > eller lig med 30 mg Prednison om dagen.
  5. Ingen nye MG-specifikke behandlinger i de foregående 3 måneder.
  6. Lyst til at deltage i studieprotokollen.
  7. QMG > 10 (kvantitativ myasthenia gravis score: summen af ​​karakterer givet for symptomer på MG).
  8. Behandling med en hvilken som helst immunmodulator > end eller lig med 3 måneder før forsøgsstart.

Ekskluderingskriterier:

  1. IgA-mangel (en større klasse af immunglobuliner, der findes i serum og eksterne kropssekretioner, såsom spyt, tårer og sved samt i mave-tarm-, luftvejs- og genitourinary-kanal).
  2. Tidligere tromboemboliske hændelser, herunder dyb venetrombose, slagtilfælde og myokardieinfarkt
  3. MGFA klasse I, IV (hvis patienten kræver hospitalsindlæggelse) eller V
  4. Thymoms historie
  5. Thymektomi i det foregående år eller planlægger at gennemgå thymektomi i de næste seks måneder
  6. Graviditet eller amning; manglende vilje til at undgå graviditet
  7. Alvorlig samtidig medicinsk, neurologisk eller psykiatrisk tilstand, der ville forstyrre IGSC-administration eller efterfølgende kliniske vurderinger
  8. Uvilje eller manglende evne til at deltage, acceptere nødvendige opfølgningsbesøg eller give skriftligt og informeret samtykke
  9. Patienter, der har haft en anafylaktisk eller alvorlig systemisk reaktion på administration af humant immunglobulin eller på komponenter af Hizentra, såsom polysorbat 80, eller patienter med hyperprolinemi, fordi det indeholder stabilisatoren L-prolin
  10. Cholinesterasehæmmer ikke mere end 240 mg/dag
  11. Kropsvægt større end 120 kg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Studiebefolkning
Undersøgelsespopulationen vil omfatte patienter (18-80 år) med ikke-thymomatøs myasthenia gravis MGFA klasse II-IV, der modtager minimum 30 mg Prednison dagligt og ingen anden immunsuppression og ikke mere 240 mg pr. dag af Cholinesterase-hæmmer. Patienterne vil modtage subkutane immunglobuliner ugentligt i 6 måneder.
Medicin: Subkutane immunglobuliner
Immunglobuliner anvendes subkutant til vedligeholdelse af andre immunmedierede lidelser.
Andre navne:
  • Hizentra

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At overvåge antallet af deltagere, der gennemfører undersøgelsen i en periode på seks måneder
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
At evaluere gennemførlighed og tolerabilitet af IGSC som vedligeholdelsesbehandling af generaliseret MG målt ved behandlingsadhærens og bivirkninger, som patienten oplever. Patienterne vil blive spurgt, om de har oplevet nogle af de mest almindeligt kendte bivirkninger ved Hizentra. En case-rapportformular med detaljerede oplysninger om eventuelle uønskede hændelser vil blive inkluderet ved hvert undersøgelsesbesøg og gennemgået med patienten ved hvert besøg.
Baseline til 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At overvåge antallet af uønskede hændelser hos deltagere
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
•At evaluere sikkerheden IGSC for behandling af generaliseret MG målt ved uønskede hændelser oplevet af hver patient og gennemgået månedligt af den primære investigator.
Baseline til 6 måneder
Antal deltagere i stand til at reducere prednison-dosis til under 30 mg
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
• At evaluere den potentielle steroidbesparende effekt af IGSC-behandling målt ved den samlede dosis af prednison, der kræves af hver patient i løbet af seks måneders perioden.
Baseline til 6 måneder
For at overvåge effekten på manuel muskeltestning
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
• At evaluere effekten af ​​IGSC-behandling på symptomer forbundet med MG målt ved QMG og MG-ADL.
Baseline til 6 måneder
At måle ændringer på SF-36 livskvalitetsmåleværktøj før og efter afslutning af studiet
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
• At evaluere livskvalitet med IGSC-behandling for MG målt med SF-36.
Baseline til 6 måneder
At måle og korrelere niveauer af serum IgG med klinisk respons fra deltagerne
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
• At evaluere farmakokinetiske (IgG) niveauer forbundet med IGSC behandling for MG målt ved de månedlige blodprøver.
Baseline til 6 måneder
At overvåge minimal manifestation af Myasthenia Gravis
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
At evaluere effekten af ​​IGSC-behandling på symptomer forbundet med MG
Baseline til 6 måneder
For at overvåge effekt på kvantitativ Myasthenia Gravis-score
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
At evaluere effekten af ​​IGSC-behandling på den kvantitative myasthenia-score. De indsamlede data vil være kvalitative og kvantitative, og score vil blive sammenlignet over tid. Data vil blive fanget på sagsrapportformularer og indtastet i en SPSS-database. Dr. Gary Cutter, der tjener som statistiker for denne undersøgelse, vil gennemgå dataene månedligt for sikkerheden, og en rapport vil blive sendt til Dr. Hayat.
Baseline til 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

St. Louis University

Samarbejdspartnere

CSL Behring

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Ghazala Hayat, M.D., St. Louis University
  • Ledende efterforsker: Jafar Kafaie, M.D., St. Louis University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. november 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. april 2013

Først opslået (Skøn)

10. april 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. april 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. april 2019

Sidst verificeret

1. april 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 17005

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myasthenia gravis

Kliniske forsøg med Subkutane immunglobuliner

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner