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Subkutane Ig-Erhaltungstherapie bei Myasthenia gravis (SIMM)

1. April 2019 aktualisiert von: Ghazala Hayat, St. Louis University
Die Studie wird mit Patienten mit Myasthenia Gravis (MG) im Alter von 18 bis 80 Jahren und positivem Acetylcholinrezeptor-Antikörper durchgeführt, die täglich mehr als 30 mg Prednison erhalten. Die Patienten können Anticholinesterasemittel erhalten oder nicht. Eine übliche Behandlung für Patienten mit dieser Krankheit umfasst die Verabreichung von intravenösem Immunglobulin (IVIG), einem Plasmaprotein, das verabreicht wird, um einen angemessenen Antikörperspiegel aufrechtzuerhalten, um Infektionen vorzubeugen und die Symptome der Myasthenia gravis-Krankheit zu verringern. Diese Studie wird durchgeführt, um zu testen, ob die Verabreichung dieses Medikaments in subkutaner Form (in das Fett von Bauch, Beinen und Oberschenkeln) von Patienten mit Myasthenia gravis besser vertragen wird.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie ist eine Pilotstudie zur Feststellung der Durchführbarkeit und Verträglichkeit von subkutanem Immunglobulin (SCIG oder IGSC) als Erhaltungstherapie für Patienten mit nicht-thymomatöser MG-Patienten (MGFA-Klasse II-IV) bei Eintritt im Alter von 18-80 Jahren mit positivem Acetylcholin -Rezeptor-Antikörper, die täglich mehr als 30 mg Prednison erhalten. Die Patienten können Anticholinesterasemittel erhalten oder nicht.

Der leitende Neurologe an jedem Standort trägt die Gesamtverantwortung für die Durchführung der Studie und wird zum medizinischen Koordinator (MC) ernannt. Das MC bewertet Patienten aus den Klinikpopulationen der Standorte und identifiziert potenzielle Probanden für Einschluss- und Ausschlusskriterien. Sobald ein Proband identifiziert ist und seine informierte Zustimmung zur Teilnahme erteilt hat, wird der Besuchsplan eingeleitet.

Beim ersten Besuch wird der MC den Acetylcholinrezeptor-Antikörperspiegel messen und die Prednison- und Anticholinesterase-Dosen aufzeichnen. Der MC ist für die Bewertung unerwünschter Ereignisse verantwortlich. Der Forschungskoordinator arrangiert die anfänglichen Labortests im lokalen Quest des Patienten, wo das Blut abgenommen wird. Die durchzuführenden Baseline-Labortests umfassen den IgA-Spiegel zur Beurteilung des Mangels, den IgG-Spiegel, CBC, AchR-Antikörper, Schwangerschaftstests bei Frauen, LFTs, PT/PTT und BUN/Kreatinin. Der Patient wird die SF-36-Lebensqualität, MG und MGFA ADL abschließen. Der Forschungskoordinator ist für die Schulung der Probanden in der Durchführung der IGSC-Infusion verantwortlich. Die Probanden werden in einer Woche und dann monatlich für den Rest der Studie ambulant untersucht. Die Patienten erhalten zunächst 2 g/kg verteilt über 4 Wochen und dann 250 mg/kg/Woche für insgesamt 6 Monate. Dies ähnelt der IV-Standardbehandlung für Patienten, bei der 2 g/kg als Anfangsdosis über 2–5 Tage verabreicht werden. Nach der Anfangsdosis wird einem Patienten mit einer monatlichen IV-Erhaltungsdosis von 1 g/kg jeden Monat begonnen, die über 1–3 Tage verabreicht wird.

Der Proband wird monatlich untersucht, um festzustellen, ob der Status der minimalen Manifestation (MM) erreicht wurde, der dann eine Reduzierung der Kortikosteroide um 5 mg oder mehr ermöglicht, wenn dies klinisch angezeigt ist. Der MC zeichnet unerwünschte Ereignisse und Symptome auf. Die Dosis von Anticholinesterase-Medikamenten wird nach Ermessen des MC verringert. Die Prednison-Dosis wird verringert, es sei denn, der MM-Status geht verloren; In diesem Fall wird die Prednison-Dosis alle 2 Wochen um 10 mg erhöht, bis die MM wieder erreicht ist. Die Titration der Prednison- und Cholinesterasehemmer-Medikamente liegt im Ermessen des Arztes und basiert auf den Symptomen des Patienten, die durch Symptome und Untersuchung gemessen werden, was zur Bestimmung der MM führt. Der Patient wird die SF-36-Bewertung der Lebensqualität abschließen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20037
        • George Washington University
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Saint Louis University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. AChR Ab-positive Myasthenia gravis (Acetylcholin-Rezeptor-Antikörper).
  2. Alter 18-80 Jahre.
  3. MGFA-Klassifikation II-IV (Die Skala zur Bestimmung der Schwere der MG-Symptome).
  4. Erhalt von > oder gleich 30 mg Prednison pro Tag.
  5. Keine neuen MG-spezifischen Behandlungen in den letzten 3 Monaten.
  6. Bereitschaft zur Teilnahme am Studienprotokoll.
  7. QMG > 10 (quantitativer Myasthenia-gravis-Score: die Summe der Noten, die für MG-Symptome vergeben werden).
  8. Behandlung mit einem beliebigen Immunmodulator > oder gleich 3 Monate vor Studienbeginn.

Ausschlusskriterien:

  1. IgA-Mangel (eine Hauptklasse von Immunglobulinen, die im Serum und in externen Körpersekreten wie Speichel, Tränen und Schweiß sowie im Magen-Darm-, Atemwegs- und Urogenitaltrakt vorkommt).
  2. Frühere thromboembolische Ereignisse, einschließlich tiefer Venenthrombose, Schlaganfall und Myokardinfarkt
  3. MGFA Klasse I, IV (wenn der Patient stationär behandelt werden muss) oder V
  4. Geschichte des Thymoms
  5. Thymektomie im Vorjahr oder Planung einer Thymektomie in den nächsten sechs Monaten
  6. Schwangerschaft oder Stillzeit; Unwilligkeit, eine Schwangerschaft zu vermeiden
  7. Schwerwiegender gleichzeitiger medizinischer, neurologischer oder psychiatrischer Zustand, der die IGSC-Verabreichung oder nachfolgende klinische Bewertungen beeinträchtigen würde
  8. Unwilligkeit oder Unfähigkeit zur Teilnahme, Zustimmung zu notwendigen Folgebesuchen oder Erteilung einer schriftlichen und informierten Zustimmung
  9. Patienten, die eine anaphylaktische oder schwere systemische Reaktion auf die Verabreichung von menschlichem Immunglobulin oder auf Bestandteile von Hizentra, wie Polysorbat 80, hatten, oder Patienten mit Hyperprolinämie, da es den Stabilisator L-Prolin enthält
  10. Cholinesterasehemmer nicht mehr als 240 mg/Tag
  11. Körpergewicht über 120 kg.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Studienpopulation
Die Studienpopulation umfasst Patienten (18-80 Jahre alt) mit nicht-thymomatöser Myasthenia gravis MGFA Klasse II-IV, die mindestens 30 mg Prednison täglich und keine andere Immunsuppression und nicht mehr 240 mg Cholinesterase-Hemmer pro Tag erhalten. Die Patienten erhalten 6 Monate lang wöchentlich subkutane Immunglobuline.
Arzneimittel: Subkutane Immunglobuline
Immunglobuline zur subkutanen Anwendung zur Aufrechterhaltung anderer immunvermittelter Erkrankungen.
Andere Namen:
  • Hizentra

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Um die Anzahl der Teilnehmer zu überwachen, die die Studie für den Zeitraum von sechs Monaten abschließen
Zeitfenster: Baseline bis 6 Monate
Bewertung der Durchführbarkeit und Verträglichkeit von IGSC als Erhaltungstherapie der generalisierten MG, gemessen an der Therapietreue und den vom Patienten erfahrenen Nebenwirkungen. Die Patienten werden gefragt, ob bei ihnen eine der am häufigsten bekannten Nebenwirkungen von Hizentra aufgetreten ist. Ein Fallberichtsformular, in dem alle unerwünschten Ereignisse detailliert aufgeführt sind, wird jedem Studienbesuch beigefügt und bei jedem Besuch mit dem Patienten besprochen.
Baseline bis 6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überwachung der Anzahl unerwünschter Ereignisse bei Teilnehmern
Zeitfenster: Baseline bis 6 Monate
• Bewertung der Sicherheit von IGSC für die Behandlung von generalisierter MG, gemessen an unerwünschten Ereignissen, die bei jedem Patienten aufgetreten sind, und monatlich vom Hauptprüfarzt überprüft.
Baseline bis 6 Monate
Anzahl der Teilnehmer, die in der Lage waren, die Prednison-Dosis auf unter 30 mg zu senken
Zeitfenster: Baseline bis 6 Monate
• Bewertung der potenziellen steroidsparenden Wirkung der IGSC-Behandlung, gemessen an der Gesamtdosis von Prednison, die von jedem Patienten über einen Zeitraum von sechs Monaten benötigt wird.
Baseline bis 6 Monate
Zur Überwachung der Wirkung auf manuelle Muskeltests
Zeitfenster: Baseline bis 6 Monate
• Bewertung der Wirkung einer IGSC-Behandlung auf Symptome, die mit MG assoziiert sind, gemessen durch QMG und MG-ADL.
Baseline bis 6 Monate
Um Änderungen am SF-36-Tool zur Messung der Lebensqualität vor und nach Abschluss der Studie zu messen
Zeitfenster: Baseline bis 6 Monate
• Bewertung der Lebensqualität mit IGSC-Behandlung für MG, gemessen mit dem SF-36.
Baseline bis 6 Monate
Messung und Korrelation der Serum-IgG-Spiegel mit der klinischen Reaktion der Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline bis 6 Monate
• Bewertung der pharmakokinetischen (IgG)-Spiegel im Zusammenhang mit der IGSC-Behandlung für MG, gemessen anhand der monatlichen Blutabnahmen.
Baseline bis 6 Monate
Zur Überwachung der minimalen Manifestation von Myasthenia Gravis
Zeitfenster: Baseline bis 6 Monate
Bewertung der Wirkung einer IGSC-Behandlung auf Symptome im Zusammenhang mit MG
Baseline bis 6 Monate
Zur Überwachung der Wirkung auf den quantitativen Myasthenia-Gravis-Score
Zeitfenster: Baseline bis 6 Monate
Bewertung der Wirkung der IGSC-Behandlung auf den quantitativen Myasthenie-Score. Die gesammelten Daten werden qualitativ und quantitativ sein, und die Ergebnisse werden im Laufe der Zeit verglichen. Die Daten werden auf Fallberichtsformularen erfasst und in eine SPSS-Datenbank eingegeben. Dr. Gary Cutter, der als Statistiker für diese Studie fungiert, wird die Daten monatlich auf Sicherheit überprüfen und einen Bericht an Dr. Hayat senden.
Baseline bis 6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

St. Louis University

Mitarbeiter

CSL Behring

Ermittler

  • Hauptermittler: Ghazala Hayat, M.D., St. Louis University
  • Hauptermittler: Jafar Kafaie, M.D., St. Louis University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. November 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. April 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

10. April 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. April 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. April 2019

Zuletzt verifiziert

1. April 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 17005

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