Podskórna terapia podtrzymująca Ig w przypadku miastenii (SIMM)

Badanie jest badaniem pilotażowym mającym na celu ocenę wykonalności i tolerancji podskórnego podawania immunoglobulin (SCIG lub IGSC) jako terapii podtrzymującej u pacjentów z MG bez grasiczaka (klasa MGFA II-IV) na wejściu, w wieku 18-80 lat, z dodatnim wynikiem acetylocholiny przeciwciała przeciw receptorowi, otrzymując dziennie więcej niż 30 mg prednizonu. Pacjenci mogą otrzymywać leki antycholinesterazy lub nie.

Neurolog główny badacz w każdym ośrodku będzie ponosić całkowitą odpowiedzialność za przebieg badania, jest wyznaczony na koordynatora medycznego (MC). MC oceni pacjentów z populacji klinik ośrodków i zidentyfikuje potencjalnych pacjentów do kryteriów włączenia i wyłączenia. Po zidentyfikowaniu pacjenta i uzyskaniu świadomej zgody na udział w badaniu zostanie zainicjowany harmonogram wizyt.

Podczas pierwszej wizyty MC wykona oznaczenie poziomu przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny oraz zapisze dawki prednizonu i antycholinesterazy. MC będzie odpowiedzialny za ocenę zdarzeń niepożądanych. Koordynator badań zorganizuje wstępne badania laboratoryjne w lokalnej placówce Quest pacjenta, gdzie zostanie pobrana krew. Podstawowe testy laboratoryjne, które należy wykonać, będą obejmować poziom IgA w celu oceny niedoboru, poziom IgG, CBC, przeciwciała AchR, testy ciążowe u kobiet, LFT, PT/PTT i BUN/kreatynina. Pacjent ukończy jakość życia SF-36, MG, oraz MGFA ADL. Koordynator badań będzie odpowiedzialny za przeszkolenie osób w wykonywaniu wlewu IGSC. Uczestnicy będą przechodzić oceny ambulatoryjne w ciągu jednego tygodnia, a następnie co miesiąc przez pozostałą część badania. Pacjenci otrzymają początkowo 2 g/kg podzielone na 4 tygodnie, a następnie otrzymają 250 mg/kg/tydzień przez łącznie 6 miesięcy. Jest to podobne do standardowego leczenia dożylnego dla pacjentów, które wynosi 2 g/kg podawane przez 2-5 dni jako dawkę początkową. Po dawce początkowej pacjentowi rozpoczęto podawanie comiesięcznej dawki podtrzymującej IV wynoszącej 1 g/kg każdego miesiąca, podawanej przez 1-3 dni.

Osobnik będzie oceniany co miesiąc w celu oceny, czy osiągnięto stan minimalnej manifestacji (MM), co następnie pozwala na zmniejszenie dawki kortykosteroidów o 5 mg lub więcej, jeśli jest to wskazane klinicznie. MC będzie rejestrować zdarzenia niepożądane i objawy. Dawka leków antycholinesterazowych zostanie zmniejszona według uznania MC. Dawka prednizonu zostanie zmniejszona, chyba że status MM zostanie utracony; w takiej sytuacji dawka prednizonu będzie zwiększana o 10 mg co 2 tygodnie, aż do ponownego osiągnięcia MM. Miareczkowanie prednizonu i inhibitorów cholinesterazy będzie zależało od uznania lekarza i będzie oparte na objawach pacjenta mierzonych objawami i badaniem prowadzącym do określenia MM. Pacjent przeprowadzi ocenę jakości życia SF-36.