Thérapie d'entretien par Ig sous-cutanée pour la myasthénie grave (SIMM)

L'étude est une étude pilote visant à déterminer la faisabilité et la tolérabilité de l'immunoglobuline sous-cutanée (SCIG ou IGSC) en tant que traitement d'entretien pour les patients atteints de MG non thymomateux (MGFA classe II-IV) à l'entrée, âgés de 18 à 80 ans, positifs à l'acétylcholine anticorps anti-récepteur, recevant plus de 30 mg de prednisone par jour. Les patients peuvent recevoir ou non des agents anticholinestérasiques.

Le neurologue chercheur principal de chaque site aura la responsabilité globale de la performance de l'étude est désigné le coordinateur médical (MC). Le MC évaluera les patients des populations cliniques des sites et identifiera les sujets potentiels pour les critères d'inclusion et d'exclusion. Une fois qu'un sujet est identifié et qu'il a donné son consentement éclairé pour participer, le programme de visite sera lancé.

Lors de la visite initiale, le MC effectuera le niveau d'anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine et enregistrera les doses de prednisone et d'anticholinestérase. Le MC sera responsable de l'évaluation des événements indésirables. Le coordinateur de la recherche organisera les tests de laboratoire initiaux au Quest local du patient, où le sang sera prélevé. Les tests de laboratoire de base à effectuer comprendront le niveau d'IgA pour évaluer la déficience, le niveau d'IgG, le CBC, l'anticorps AchR, les tests de grossesse chez les femmes, les LFT, le PT/PTT et le BUN/créatinine. Le patient complétera le SF-36 qualité de vie, MG et MGFA ADL Le coordinateur de recherche sera responsable de la formation des sujets à la performance de la perfusion IGSC. Les sujets auront des évaluations en clinique externe dans une semaine, puis mensuellement pour le reste de l'étude. Les patients recevront initialement 2 g/kg répartis sur 4 semaines, puis 250 mg/kg/semaine pendant 6 mois au total. Ceci est similaire au traitement IV standard pour les patients qui est de 2 g/kg administrés sur 2 à 5 jours pour la dose initiale. Après la dose initiale, un patient reçoit une dose d'entretien IV mensuelle de 1 g/kg chaque mois administrée pendant 1 à 3 jours.

Le sujet sera évalué mensuellement pour déterminer si le statut de manifestation minimale (MM) a été atteint, ce qui permet ensuite une réduction des corticostéroïdes de 5 mg ou plus si cela est cliniquement indiqué. Le MC enregistrera les événements indésirables et les symptômes. La dose de médicaments anticholinestérasiques sera diminuée à la discrétion du MC. La dose de prednisone sera diminuée sauf si le statut MM est perdu ; dans cette situation, la dose de prednisone sera augmentée de 10 mg toutes les 2 semaines jusqu'à ce que le MM soit à nouveau atteint. Le titrage des médicaments inhibiteurs de la prednisone et de la cholinestérase sera à la discrétion du médecin et sera basé sur les symptômes du patient tels que mesurés par les symptômes et l'examen, conduisant à une détermination du MM. Le patient complétera l'évaluation de la qualité de vie SF-36.