Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Myasthenia Gravis szubkután Ig fenntartó terápia (SIMM)

2019. április 1. frissítette: Ghazala Hayat, St. Louis University
A vizsgálatot myasthenia gravisban (MG) szenvedő, 18-80 éves, pozitív acetilkolin receptor antitesttel rendelkező betegekkel végzik, akik napi 30 mg-nál nagyobb prednizont kapnak. A betegek kaphatnak antikolinészteráz szereket, de nem is. Az ebben a betegségben szenvedő betegek általános kezelésében szerepel az intravénás immunglobulin (IVIG) beadása, amely egy olyan plazmafehérje, amelyet a fertőzések megelőzésére és a Myasthenia Gravis betegség tüneteinek csökkentésére szolgáló megfelelő antitestszint fenntartására adnak. Ezt a vizsgálatot annak tesztelésére végzik, hogy a gyógyszer szubkután (a has, a láb és a comb zsírjába) történő beadását jobban tolerálják-e a Myasthenia Gravis-ban szenvedő betegek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A tanulmány egy kísérleti tanulmány, amelynek célja a szubkután immunglobulin (SCIG vagy IGSC) fenntartó terápiaként való alkalmazhatósága és tolerálhatósága olyan betegeknél, akiknél a belépéskor nem timomás MG-betegek (MGFA II-IV. osztály) szenvednek, 18-80 évesek, pozitív acetilkolin. receptor antitest, naponta több mint 30 mg prednizont kap. A betegek kaphatnak antikolinészteráz szereket, de nem is.

Az egyes helyszíneken a neurológus vezető vizsgáló felelős a vizsgálat elvégzéséért, akit orvosi koordinátornak (MC) jelölnek ki. Az MC felméri a betegeket a helyszíni klinika populációiból, és azonosítja a potenciális alanyokat a felvételi és kizárási kritériumok alapján. Az alany azonosítása és a részvételhez való tájékozott beleegyezése után a látogatási ütemterv elindul.

A kezdeti vizit alkalmával az MC megméri az acetilkolin receptor ellenanyag szintjét, rögzíti a prednizon és antikolinészteráz dózisokat. Az MC lesz felelős a nemkívánatos események értékeléséért. A kutatási koordinátor megszervezi a kezdeti laboratóriumi vizsgálatot a páciens helyi Quest-én, ahol vért vesznek. Az elvégzendő kiindulási laborvizsgálatok magukban foglalják az IgA-szintet a hiány kiértékeléséhez, az IgG-szintet, a CBC-t, az AchR-antitestet, a terhességi teszteket nőknél, az LFT-t, a PT/PTT-t és a BUN/kreatinint. A páciens teljesíti az SF-36 életminőséget, az MG-t és az MGFA ADL-t. A kutatási koordinátor felelős az alanyok képzéséért az IGSC infúzió végrehajtásához. Az alanyok járóbeteg-klinikai értékelése egy héten belül, majd havonta történik a vizsgálat hátralévő részében. A betegek kezdetben 2 g/kg-ot kapnak 4 hétre elosztva, majd 250 mg/kg/hét, összesen 6 hónapig. Ez hasonló a betegek standard IV kezeléséhez, amely 2 gm/ttkg 2-5 napon keresztül a kezdeti adagban. A kezdeti adag beadása után a beteget havi 1 g/ttkg IV fenntartó adaggal kezdik, 1-3 napon keresztül.

Az alanyot havonta értékelik annak megállapítására, hogy elérték-e a minimális manifesztáció (MM) státuszt, ami lehetővé teszi a kortikoszteroidok 5 mg-mal vagy még nagyobb mennyiségének csökkentését, ha klinikailag indokolt. Az MC rögzíti a nemkívánatos eseményeket és tüneteket. Az antikolinészteráz gyógyszerek adagja az MC belátása szerint csökken. A prednizon dózist csökkenteni kell, hacsak az MM-státusz el nem vész; ebben az esetben a prednizon adagját 2 hetente 10 mg-mal emelik, amíg az MM ismét el nem éri. A prednizon és kolinészteráz gátló gyógyszerek titrálása az orvos döntése alapján történik, és a beteg tünetein alapul, a tünetek és a vizsgálat alapján, ami az MM meghatározásához vezet. A páciens elvégzi az SF-36 életminőség felmérést.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

4

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20037
        • George Washington University
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Saint Louis University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. AChR Ab pozitív myasthenia gravis (acetilkolin receptor antitest).
  2. Életkor 18-80 év.
  3. MGFA Classification II-IV (Az MG tüneteinek súlyosságának meghatározására használt skála).
  4. Napi legalább 30 mg prednizon bevétele.
  5. Az előző 3 hónapban nem volt új MG-specifikus kezelés.
  6. Hajlandóság a vizsgálati protokollban való részvételre.
  7. QMG > 10 (kvantitatív myasthenia gravis pontszám: az MG tüneteire adott osztályzatok összege).
  8. Bármely immunmodulátorral végzett kezelés legalább 3 hónappal a vizsgálat megkezdése előtt.

Kizárási kritériumok:

  1. IgA-hiány (az immunglobulinok fő osztálya, amely a szérumban és a test külső váladékában, például nyálban, könnyekben és verejtékben, valamint a gyomor-bélrendszerben, a légzőrendszerben és az urogenitális traktusban található).
  2. Korábbi tromboembóliás események, beleértve a mélyvénás trombózist, a stroke-ot és a szívinfarktust
  3. MGFA I., IV. osztály (ha a beteg kórházi kezelést igényel) vagy V
  4. A timoma története
  5. Thymectomia az előző évben, vagy thymectomiát tervez a következő hat hónapban
  6. Terhesség vagy szoptatás; nem hajlandó elkerülni a terhességet
  7. Súlyos egyidejű orvosi, neurológiai vagy pszichiátriai állapot, amely megzavarná az IGSC beadását vagy a későbbi klinikai értékeléseket
  8. Nem hajlandó vagy nem hajlandó részt venni, beleegyezni a szükséges nyomon követési látogatásokba, vagy írásos és tájékozott hozzájárulást adni
  9. Olyan betegek, akiknél anafilaxiás vagy súlyos szisztémás reakció alakult ki humán immunglobulin vagy a Hizentra összetevőire, például poliszorbát 80-ra, vagy hiperprolinemiában szenvedő betegek, mert L-prolint tartalmaz
  10. Kolinészteráz inhibitor legfeljebb 240 mg/nap
  11. 120 kg-nál nagyobb testtömeg.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: Tanulmányi populáció
A vizsgálati populációban nem tymomás myasthenia gravis MGFA II-IV osztályú betegek (18-80 évesek), akik legalább napi 30 mg prednizont kapnak, egyéb immunszuppresszió nélkül, és legfeljebb napi 240 mg kolinészteráz inhibitort kapnak. A betegek 6 hónapon keresztül hetente szubkután immunglobulinokat kapnak.
Drog: Szubkután immunglobulinok
Szubkután alkalmazott immunglobulinok egyéb immunmediált rendellenességek fenntartására.
Más nevek:
  • Hizentra

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vizsgálatot befejező résztvevők számának nyomon követése a hat hónapos időszakban
Időkeret: Kiindulási állapot 6 hónapig
Az IGSC megvalósíthatóságának és tolerálhatóságának értékelése a generalizált MG fenntartó kezeléseként, a kezelés adherenciájával és a beteg által tapasztalt nemkívánatos eseményekkel mérve. A betegeket megkérdezik, hogy tapasztalták-e a Hizentra leggyakrabban ismert mellékhatásait. A nemkívánatos eseményeket részletező esetjelentés nyomtatványt minden vizsgálati látogatáshoz mellékelnek, és minden vizit alkalmával a pácienssel együtt felülvizsgálják.
Kiindulási állapot 6 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A résztvevőknél előforduló nemkívánatos események számának nyomon követése
Időkeret: Kiindulási állapot 6 hónapig
• Az IGSC biztonságosságának értékelése a generalizált MG kezelésére, az egyes betegek által tapasztalt nemkívánatos események alapján mérve, és havonta felülvizsgálja a vezető vizsgáló.
Kiindulási állapot 6 hónapig
Azon résztvevők száma, akik képesek voltak 30 mg alá csökkenteni a prednizon adagját
Időkeret: Kiindulási állapot 6 hónapig
• Az IGSC-kezelés potenciális szteroid-megtakarító hatásának értékelése az egyes betegek által a hat hónapos periódus alatt szükséges teljes prednizon dózissal mérve.
Kiindulási állapot 6 hónapig
A kézi izomtesztre gyakorolt ​​hatás nyomon követésére
Időkeret: Kiindulási állapot 6 hónapig
• Az IGSC-kezelés hatásának értékelése a MG-vel kapcsolatos tünetekre, QMG-vel és MG-ADL-lel mérve.
Kiindulási állapot 6 hónapig
Változások mérése az SF-36 életminőség-mérő eszközön a vizsgálat befejezése előtt és után
Időkeret: Kiindulási állapot 6 hónapig
• Életminőség értékelése MG IGSC-kezeléssel az SF-36 által mérve.
Kiindulási állapot 6 hónapig
A szérum IgG szintjének mérése és korrelációja a résztvevők klinikai válaszával
Időkeret: Kiindulási állapot 6 hónapig
• Az MG IGSC-kezeléséhez kapcsolódó farmakokinetikai (IgG) szintek értékelése a havi vérvételek alapján.
Kiindulási állapot 6 hónapig
A Myasthenia Gravis minimális manifesztációjának monitorozása
Időkeret: Kiindulási állapot 6 hónapig
Az IGSC-kezelés hatásának értékelése az MG-vel kapcsolatos tünetekre
Kiindulási állapot 6 hónapig
A kvantitatív myasthenia gravis pontszámra gyakorolt ​​hatás nyomon követése
Időkeret: Kiindulási állapot 6 hónapig
Az IGSC kezelés hatásának értékelése a kvantitatív myasthenia pontszámra. Az összegyűjtött adatok minőségi és mennyiségi jellegűek lesznek, és a pontszámokat idővel összehasonlítják. Az adatokat esetjelentési űrlapokon rögzítik, és beviszik egy SPSS adatbázisba. Dr. Gary Cutter, aki statisztikusként dolgozik ebben a tanulmányban, havonta felülvizsgálja az adatokat a biztonság érdekében, és egy jelentést küldünk Dr. Hayatnak.
Kiindulási állapot 6 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

St. Louis University

Együttműködők

CSL Behring

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Ghazala Hayat, M.D., St. Louis University
  • Kutatásvezető: Jafar Kafaie, M.D., St. Louis University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. október 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. november 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. április 5.

Első közzététel (Becslés)

2013. április 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. április 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. április 1.

Utolsó ellenőrzés

2019. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 17005

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel