Myasthenia Gravisin ihonalainen Ig-ylläpitohoito (SIMM)

Tutkimus on pilottitutkimus, jonka tarkoituksena on selvittää ihonalaisen immunoglobuliinin (SCIG tai IGSC) toteutettavuus ja siedettävyys ylläpitohoitona potilaille, joilla ei ole tymomatoottisia MG-potilaita (MGFA-luokka II-IV) tulovaiheessa, 18–80-vuotiaat, positiivinen asetyylikoliini reseptorivasta-aine, joka saa yli 30 mg prednisonia päivässä. Potilaat voivat saada tai olla saamatta antikoliiniesteraasiaineita.

Jokaisen paikan neurologin päätutkijalla on yleinen vastuu tutkimuksen suorituksesta, ja hänet on nimetty lääketieteelliseksi koordinaattoriksi (MC). MC arvioi potilaita toimipisteen klinikkapopulaatioista ja tunnistaa mahdolliset koehenkilöt sisällyttämis- ja poissulkemiskriteereihin. Kun aihe on tunnistettu ja hänelle on annettu tietoinen suostumus osallistumiseen, käyntiaikataulu aloitetaan.

Ensimmäisellä käynnillä MC määrittää asetyylikoliinireseptorin vasta-ainetason ja kirjaa prednisonin ja antikoliiniesteraasin annokset. MC on vastuussa haittatapahtumien arvioinnista. Tutkimuskoordinaattori järjestää alustavat laboratoriotutkimukset potilaan paikallisessa Questissä, jossa veri otetaan. Perustason laboratoriotestit sisältävät IgA-tason puutoksen arvioimiseksi, IgG-tason, CBC:n, AchR-vasta-aineen, naisten raskaustestin, LFT:n, PT/PTT:n ja BUN:n/kreatiniinin. Potilas suorittaa SF-36 elämänlaadun, MG:n ja MGFA:n ADL:n. Tutkimuskoordinaattori vastaa koehenkilöiden koulutuksesta IGSC-infuusion suorittamisessa. Koehenkilöille tehdään poliklinikan arvioinnit viikon sisällä ja sitten kuukausittain loppututkimuksen ajan. Potilaat saavat aluksi 2 g/kg jaettuna 4 viikolle, minkä jälkeen heille annetaan 250 mg/kg/vko yhteensä 6 kuukauden ajan. Tämä on samanlainen kuin tavallinen laskimonsisäinen hoito potilaille, joka on 2 g/kg annettuna 2-5 päivän aikana aloitusannoksena. Aloitusannoksen jälkeen potilaalle aloitetaan kuukausittainen IV-ylläpitoannos 1 g/kg kuukaudessa 1-3 päivän ajan.

Potilasta arvioidaan kuukausittain sen arvioimiseksi, onko minimaalinen ilmentymä (MM) saavutettu, mikä mahdollistaa kortikosteroidien vähentämisen 5 mg:lla tai enemmän, jos se on kliinisesti aiheellista. MC tallentaa haittatapahtumat ja oireet. Antikoliiniesteraasilääkkeiden annosta pienennetään MC:n harkinnan mukaan. Prednisonin annosta pienennetään, ellei MM-tila katoa; siinä tilanteessa prednisoniannosta nostetaan 10 mg joka 2. viikko, kunnes MM on jälleen saavutettu. Prednisoni- ja koliiniesteraasi-inhibiittorilääkkeiden titraus on lääkärin harkinnan mukaan ja se perustuu potilaan oireisiin, jotka mitataan oireilla ja tutkimuksella, mikä johtaa MM:n määrittämiseen. Potilas suorittaa SF-36 elämänlaadun arvioinnin.