Subkutan Ig Underhållsterapi för Myasthenia Gravis (SIMM)

Studien är en pilotstudie för att fastställa genomförbarheten och tolerabiliteten av subkutant immunglobulin (SCIG eller IGSC) som underhållsterapi för patienter med icke-tymomatösa MG-patienter (MGFA klass II-IV) vid inträde, i åldern 18-80 år, positiv acetylkolin receptorantikropp, som får mer än 30 mg prednison dagligen. Patienter får eller kanske inte får antikolinesterasmedel.

Neurologens huvudutredare på varje plats kommer att ha det övergripande ansvaret för studieprestationer och utses till medicinsk koordinator (MC). MC kommer att utvärdera patienter från klinikpopulationerna och identifiera potentiella patienter för inklusions- och exkluderingskriterier. När ett ämne har identifierats och lämnats informerat samtycke till att delta kommer besöksschemat att initieras.

Vid det första besöket kommer MC att utföra acetylkolinreceptorantikroppsnivån och registrera prednison- och antikolinesterasdoserna. MC kommer att ansvara för bedömning av biverkningar. Forskningskoordinatorn kommer att ordna den första laboratorietestningen på patientens lokala Quest, där blodet kommer att tas. Baslinjelaboratorietester som ska göras kommer att inkludera IgA-nivå för att utvärdera för brist, IgG-nivå, CBC, AchR-antikropp, graviditetstester på kvinnor, LFT, PT/PTT och BUN/kreatinin. Patienten kommer att slutföra livskvaliteten SF-36, MG och MGFA ADL. Forskningskoordinatorn kommer att ansvara för att träna ämnen i utförandet av IGSC-infusion. Försökspersonerna kommer att ha poliklinikbedömningar inom en vecka och sedan varje månad under resten av studien. Patienterna kommer att få 2 g/kg fördelat på 4 veckor initialt och sedan ges 250 mg/kg/vecka under totalt 6 månader. Detta liknar standard IV-behandling för patienter som är 2 g/kg givet under 2-5 dagar för den initiala dosen. Efter den initiala dosen påbörjas en patient med månatlig IV underhållsdos på 1 gm/kg varje månad givet under 1-3 dagar.

Försökspersonen kommer att utvärderas varje månad för bedömning av om minimal manifestation (MM) status har uppnåtts, vilket sedan tillåter minskning av kortikosteroider med 5 mg eller mer om det är kliniskt indicerat. MC kommer att registrera biverkningar och symtom. Dosen av antikolinesterasläkemedel kommer att minskas efter MC:s bedömning. Prednisondosen kommer att minskas om inte MM-statusen går förlorad; i den situationen kommer prednisondosen att ökas med 10 mg varannan vecka tills MM återigen uppnås. Titrering av prednison- och kolinesterashämmarläkemedlen kommer att bestämmas av läkaren och kommer att baseras på patientens symtom mätt genom symtom och undersökning, vilket leder till en bestämning av MM. Patienten kommer att slutföra livskvalitetsbedömningen SF-36.