重症肌无力的皮下 Ig 维持治疗 (SIMM)
研究概览
详细说明
该研究是一项初步研究，旨在确定皮下免疫球蛋白（SCIG 或 IGSC）作为非胸腺瘤性 MG 患者（MGFA II-IV 级）入组时、年龄 18-80 岁、乙酰胆碱阳性患者的维持治疗的可行性和耐受性受体抗体，每天接受大于 30mg 的泼尼松。 患者可能会或可能不会接受抗胆碱酯酶药物治疗。
每个地点的神经科医生首席研究员将对研究绩效负全部责任，并被指定为医疗协调员 (MC)。 MC 将评估来自现场诊所人群的患者，并根据纳入和排除标准确定潜在受试者。 一旦确定了受试者并提供了参与的知情同意，将启动访问计划。
在初次就诊时，MC 将检测乙酰胆碱受体抗体水平，并记录泼尼松和抗胆碱酯酶的剂量。 MC 将负责评估不良事件。 研究协调员将安排在患者当地抽血的 Quest 进行初步实验室检测。 要进行的基线实验室测试将包括用于评估缺陷的 IgA 水平、IgG 水平、CBC、AchR 抗体、女性妊娠试验、LFT、PT/PTT 和 BUN/肌酐。 患者将完成 SF-36 生活质量、MG 和 MGFA ADL 研究协调员将负责培训受试者进行 IGSC 输注。 受试者将在一周内进行门诊评估，然后在研究的剩余时间每月进行一次。 患者最初将在 4 周内接受 2 克/千克的剂量，然后将接受 250 毫克/千克/周的剂量，总共 6 个月。 这类似于患者的标准 IV 治疗，初始剂量为 2 gm/kg，给药 2-5 天。 初始剂量后，患者开始接受每月 1 gm/kg 的每月 IV 维持剂量，持续 1-3 天。
将每月对受试者进行评估，以评估是否已达到最小表现 (MM) 状态，如果有临床指征，则允许将皮质类固醇减少 5mg 或更多。 MC 将记录不良事件和症状。 MC 将酌情减少抗胆碱酯酶药物的剂量。 除非 MM 状态消失，否则泼尼松剂量将减少；在这种情况下，泼尼松的剂量将每 2 周增加 10mg，直到再次达到 MM。 泼尼松和胆碱酯酶抑制剂药物的滴定将由医生决定，并将基于通过症状和检查测量的患者症状，从而确定 MM。 患者将完成 SF-36 生活质量评估。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段1
联系人和位置
学习地点
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、美国、20037
- George Washington University
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Saint Louis University
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- AChR Ab 阳性重症肌无力（乙酰胆碱受体抗体）。
- 年龄 18-80 岁。
- MGFA 分类 II-IV（用于确定 MG 症状严重程度的量表）。
- 每天接受 > 或等于 30mg 的泼尼松。
- 过去 3 个月内没有新的 MG 特异性治疗。
- 愿意参与研究方案。
- QMG > 10（定量重症肌无力评分：针对 MG 症状给出的等级总和）。
- 在试验开始前用任何免疫调节剂治疗 > 或等于 3 个月。
排除标准：
- IgA 缺乏症（在血清和体外分泌物（如唾液、眼泪和汗液以及胃肠道、呼吸道和泌尿生殖道）中发现的一类主要免疫球蛋白）。
- 既往血栓栓塞事件，包括深静脉血栓形成、中风和心肌梗塞
- MGFA I、IV 级（如果患者需要住院治疗）或 V 级
- 胸腺瘤病史
- 前一年进行过胸腺切除术或计划在未来六个月内进行胸腺切除术
- 怀孕或哺乳；不愿意避免怀孕
- 会干扰 IGSC 给药或后续临床评估的严重并发医学、神经或精神疾病
- 不愿或无能力参与，同意必要的后续访问，或给予书面和知情同意
- 对人体免疫球蛋白或 Hizentra 成分（如聚山梨醇酯 80）有过敏或严重全身反应的患者，或因含有稳定剂 L-脯氨酸而患有高脯氨酸血症的患者
- 胆碱酯酶抑制剂不超过 240 毫克/天
- 体重大于120公斤。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
其他：研究人群
研究人群将包括患有非胸腺瘤性重症肌无力 MGFA II-IV 级的患者（18-80 岁），每天接受至少 30 毫克的泼尼松，没有其他免疫抑制，每天不超过 240 毫克的胆碱酯酶抑制剂。
患者将每周接受一次皮下免疫球蛋白，持续 6 个月。
|
皮下使用的免疫球蛋白用于维持其他免疫介导的疾病。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
监测六个月内完成研究的参与者人数
大体时间：基线至 6 个月
|
通过患者的治疗依从性和不良事件来评估 IGSC 作为全身性 MG 维持治疗的可行性和耐受性。
将询问患者是否经历过 Hizentra 最常见的副作用。
详细说明任何不良事件的病例报告表将包含在每次研究访问中，并在每次访问时与患者一起审查。
|
基线至 6 个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
监测参与者不良事件的数量
大体时间：基线至 6 个月
|
• 评估 IGSC 治疗全身性 MG 的安全性，通过每位患者经历的不良事件来衡量，并由主要研究者每月审查。
|
基线至 6 个月
|
|
能够将泼尼松剂量降至 30 毫克以下的参与者人数
大体时间：基线至 6 个月
|
• 评估 IGSC 治疗的潜在类固醇节约效果，以每位患者在六个月期间所需的泼尼松总剂量来衡量。
|
基线至 6 个月
|
|
监测手动肌肉测试的效果
大体时间：基线至 6 个月
|
• 评估IGSC 治疗对通过QMG 和MG-ADL 测量的MG 相关症状的影响。
|
基线至 6 个月
|
|
测量研究完成前后SF-36生活质量测量工具的变化
大体时间：基线至 6 个月
|
• 根据SF-36 的测量，评估IGSC 治疗MG 的生活质量。
|
基线至 6 个月
|
|
测量血清 IgG 水平并将其与参与者的临床反应相关联
大体时间：基线至 6 个月
|
• 评估与 IGSC 治疗 MG 相关的药代动力学 (IgG) 水平，通过每月抽血测量。
|
基线至 6 个月
|
|
监测重症肌无力的最小表现
大体时间：基线至 6 个月
|
评估 IGSC 治疗对 MG 相关症状的影响
|
基线至 6 个月
|
|
监测对定量重症肌无力评分的影响
大体时间：基线至 6 个月
|
评估 IGSC 治疗对定量肌无力评分的影响。
收集的数据将是定性和定量的，并且将随着时间的推移比较分数。
数据将记录在病例报告表上，并输入 SPSS 数据库。
担任这项研究的统计学家的 Gary Cutter 博士将每月审查数据的安全性，并将报告发送给 Hayat 博士。
|
基线至 6 个月
|
合作者和调查者
合作者
调查人员
- 首席研究员：Ghazala Hayat, M.D.、St. Louis University
- 首席研究员：Jafar Kafaie, M.D.、St. Louis University
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.