중증 근무력증에 대한 피하 Ig 유지 요법 (SIMM)
연구 개요
상세 설명
이 연구는 18-80세의 아세틸콜린 양성인 비흉선종성 MG 환자(MGFA 클래스 II-IV)가 있는 환자의 유지 요법으로서 피하 면역글로불린(SCIG 또는 IGSC)의 타당성과 내약성을 확인하기 위한 예비 연구입니다. 매일 30mg 이상의 프레드니손을 받는 수용체 항체. 환자는 항콜린에스테라제를 투여받을 수도 있고 받지 않을 수도 있습니다.
각 현장의 신경과 주임 조사관은 연구 수행에 대한 전반적인 책임을 지며 의료 코디네이터(MC)로 지정됩니다. MC는 사이트 클리닉 모집단에서 환자를 평가하고 포함 및 제외 기준에 대한 잠재적 대상을 식별합니다. 피험자가 확인되고 참여에 대한 정보에 입각한 동의가 제공되면 방문 일정이 시작됩니다.
초기 방문에서 MC는 아세틸콜린 수용체 항체 수준을 수행하고 프레드니손 및 항콜린에스테라아제 용량을 기록합니다. MC는 부작용 평가를 담당합니다. 연구 코디네이터는 혈액을 채취할 환자의 지역 퀘스트에서 초기 실험실 테스트를 준비합니다. 수행할 기본 실험실 테스트에는 결핍을 평가하기 위한 IgA 수준, IgG 수준, CBC, AchR 항체, 여성의 임신 테스트, LFT's, PT/PTT 및 BUN/크레아티닌이 포함됩니다. 환자는 SF-36 삶의 질, MG 및 MGFA ADL을 완료할 것입니다. 연구 코디네이터는 IGSC 주입 수행에 대한 대상 교육을 담당할 것입니다. 피험자는 1주일 동안 외래 환자 클리닉 평가를 받고 나머지 연구 기간 동안 매달 평가를 받게 됩니다. 환자는 처음에 4주에 걸쳐 2gms/kg을 나누어 투여한 다음 총 6개월 동안 250mg/kg/wk를 투여받게 됩니다. 이것은 초기 용량으로 2-5일에 걸쳐 2gm/kg을 환자에게 투여하는 표준 IV 치료와 유사합니다. 초기 투여 후, 환자는 1-3일에 걸쳐 매월 1gm/kg의 월간 IV 유지 투여량을 시작합니다.
피험자는 최소 징후(MM) 상태에 도달했는지 여부를 평가하기 위해 매월 평가되며, 임상적으로 지시된 경우 코르티코스테로이드를 5mg 이상 감소시킬 수 있습니다. MC는 부작용과 증상을 기록합니다. 항콜린에스테라제 약물의 용량은 MC의 재량에 따라 감소합니다. MM 상태가 소실되지 않는 한 프레드니손 용량은 감소합니다. 그러한 상황에서 MM이 다시 달성될 때까지 프레드니손 용량을 2주마다 10mg씩 증량합니다. 프레드니손 및 콜린에스테라제 억제제 약물의 적정은 의사의 재량에 따르며 증상 및 검사로 측정된 환자의 증상을 기반으로 하여 MM을 결정합니다. 환자는 SF-36 삶의 질 평가를 완료합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20037
- George Washington University
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Saint Louis University
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- AChR Ab 양성 중증 근무력증(아세틸콜린 수용체 항체).
- 18-80세.
- MGFA 분류 II-IV(MG 증상의 중증도를 결정하는 데 사용되는 척도).
- 하루에 30mg 이상의 프레드니손을 받음.
- 이전 3개월 동안 새로운 MG 특정 치료가 없습니다.
- 연구 프로토콜에 참여할 의향.
- QMG > 10(정량적 중증 근무력증 점수: MG 증상에 대해 주어진 등급의 합).
- 시험 개시 전 3개월 이상 이전에 임의의 면역조절제를 사용한 치료.
제외 기준:
- IgA 결핍(혈청 및 타액, 눈물, 땀과 같은 체외 분비물과 위장관, 호흡기관, 비뇨생식관에서 발견되는 주요 면역글로불린 부류).
- 심부 정맥 혈전증, 뇌졸중 및 심근 경색증을 포함한 이전의 혈전 색전증 사건
- MGFA Class I, IV(환자가 입원을 필요로 하는 경우) 또는 V
- 흉선종의 역사
- 전년도에 흉선 절제술을 받았거나 향후 6개월 이내에 흉선 절제술을 받을 계획
- 임신 또는 수유 임신을 피하려는 의지
- IGSC 투여 또는 후속 임상 평가를 방해할 심각한 동시 의학적, 신경학적 또는 정신과적 상태
- 참여, 필요한 후속 방문에 동의 또는 서면 및 정보에 입각한 동의 제공에 대한 의지 또는 무능력
- 인간면역글로불린 또는 폴리소르베이트 80과 같은 히젠트라 성분 투여에 대해 아나필락시스 또는 중증의 전신 반응을 보인 환자 또는 안정화제인 L-프롤린을 함유하고 있어 고프롤린혈증이 있는 환자
- 콜린에스테라아제 억제제 240mg/일 이하
- 체중 120kg 이상.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 연구 인구
연구 집단에는 매일 최소 30mg의 프레드니손을 투여하고 다른 면역억제제를 투여하지 않고 하루에 240mg 이상의 콜린에스테라제 억제제를 투여받는 비흉선성 중증 근무력증 MGFA 클래스 II-IV 환자(18-80세)가 포함됩니다.
환자는 6개월 동안 매주 피하 면역글로불린을 받게 됩니다.
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다른 면역 매개 장애의 유지를 위해 피하로 사용되는 면역글로불린.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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6개월 동안 연구를 완료한 참가자 수를 모니터링하기 위해
기간: 기준선에서 6개월
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환자가 경험한 치료 순응도 및 부작용으로 측정된 일반화된 MG의 유지 치료로서 IGSC의 타당성 및 내약성을 평가합니다.
환자는 Hizentra의 가장 일반적으로 알려진 부작용을 경험했는지 묻습니다.
부작용을 자세히 설명하는 사례 보고서 양식은 모든 연구 방문에 포함되며 각 방문에서 환자와 함께 검토됩니다.
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기준선에서 6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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참가자의 부작용 수를 모니터링하기 위해
기간: 기준선에서 6개월
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•각 환자가 경험한 부작용으로 측정하고 책임 연구원이 매월 검토하는 일반화된 MG 치료에 대한 안전성 IGSC를 평가합니다.
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기준선에서 6개월
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프레드니손 용량을 30mg 미만으로 줄일 수 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 6개월
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• 6개월 동안 각 환자에게 필요한 총 프레드니손 용량으로 측정한 IGSC 치료의 잠재적인 스테로이드 절약 효과를 평가합니다.
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기준선에서 6개월
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수동 근육 테스트에 대한 효과를 모니터링하기 위해
기간: 기준선에서 6개월
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• QMG 및 MG-ADL로 측정한 MG 관련 증상에 대한 IGSC 치료의 효과를 평가합니다.
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기준선에서 6개월
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연구 완료 전후 SF-36 삶의 질 측정 도구의 변화를 측정하기 위해
기간: 기준선에서 6개월
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• SF-36으로 측정한 MG에 대한 IGSC 치료로 삶의 질을 평가합니다.
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기준선에서 6개월
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참가자의 임상 반응과 혈청 IgG의 수준을 측정하고 연관시키기 위해
기간: 기준선에서 6개월
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• 월별 채혈로 측정한 MG에 대한 IGSC 치료와 관련된 약동학(IgG) 수준을 평가합니다.
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기준선에서 6개월
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중증 근무력증의 최소 징후 모니터링
기간: 기준선에서 6개월
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MG와 관련된 증상에 대한 IGSC 치료의 효과를 평가하기 위해
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기준선에서 6개월
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정량적 중증 근무력증 점수에 대한 효과를 모니터링하기 위해
기간: 기준선에서 6개월
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정량적 근무력증 점수에 대한 IGSC 치료의 효과를 평가합니다.
수집된 데이터는 정성적 및 정량적이며 점수는 시간 경과에 따라 비교됩니다.
데이터는 사례 보고서 양식에 캡처되어 SPSS 데이터베이스에 입력됩니다.
이 연구의 통계학자인 Gary Cutter 박사는 안전성을 위해 매월 데이터를 검토하고 보고서를 Hayat 박사에게 보낼 것입니다.
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기준선에서 6개월
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Ghazala Hayat, M.D., St. Louis University
- 수석 연구원: Jafar Kafaie, M.D., St. Louis University
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
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기타 연구 ID 번호
- 17005
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피하 면역글로불린에 대한 임상 시험
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