Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Subcutane Ig-onderhoudstherapie voor Myasthenia Gravis (SIMM)

1 april 2019 bijgewerkt door: Ghazala Hayat, St. Louis University
De studie wordt uitgevoerd met patiënten met Myasthenia Gravis (MG), leeftijd 18-80 jaar, positief acetylcholinereceptor-antilichaam, die dagelijks meer dan 30 mg prednison krijgen. Patiënten kunnen al dan niet anticholinesterasemiddelen krijgen. Een gebruikelijke behandeling voor patiënten met deze ziekte omvat de toediening van intraveneus immunoglobuline (IVIG), een plasma-eiwit dat wordt toegediend om adequate antilichaamniveaus te helpen handhaven om infecties te voorkomen en de symptomen van de ziekte van Myasthenia Gravis te verminderen. Deze studie wordt gedaan om te testen of toediening van dit medicijn in een onderhuidse vorm (in het vet van de buik, benen en dijen) beter wordt verdragen door patiënten met Myasthenia Gravis.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie is een pilootstudie om de haalbaarheid en verdraagbaarheid vast te stellen van subcutane immunoglobuline (SCIG of IGSC) als onderhoudstherapie voor patiënten met niet-thymomateuze MG-patiënten (MGFA klasse II-IV) bij binnenkomst, in de leeftijd van 18-80 jaar, positieve acetylcholine receptor-antilichaam, dagelijks meer dan 30 mg prednison ontvangen. Patiënten kunnen al dan niet anticholinesterasemiddelen krijgen.

De hoofdonderzoeker van de neuroloog op elke locatie heeft de algehele verantwoordelijkheid voor de studieprestaties en wordt aangeduid als de medische coördinator (MC). Het MC zal patiënten uit de kliniekpopulaties van de locatie beoordelen en potentiële proefpersonen identificeren voor opname- en uitsluitingscriteria. Zodra een proefpersoon is geïdentificeerd en geïnformeerde toestemming heeft gegeven om deel te nemen, wordt het bezoekschema gestart.

Bij het eerste bezoek zal de MC het antilichaamniveau van de acetylcholinereceptor uitvoeren en de doses prednison en anticholinesterase registreren. De MC zal verantwoordelijk zijn voor de beoordeling van ongewenste voorvallen. De onderzoekscoördinator regelt de eerste laboratoriumtesten bij de lokale Quest van de patiënt, waar het bloed zal worden afgenomen. Uit te voeren basislijnlaboratoriumtests omvatten IgA-niveau om te evalueren op deficiëntie, IgG-niveau, CBC, AchR-antilichaam, zwangerschapstesten bij vrouwen, LFT's, PT/PTT en BUN/Creatinine. De patiënt voltooit de SF-36 kwaliteit van leven, MG en MGFA ADL. De onderzoekscoördinator is verantwoordelijk voor het trainen van proefpersonen in het uitvoeren van IGSC-infusie. De proefpersonen zullen binnen een week poliklinische beoordelingen ondergaan en daarna maandelijks voor de rest van het onderzoek. Patiënten krijgen aanvankelijk 2 g/kg verdeeld over 4 weken en krijgen daarna 250 mg/kg/week gedurende in totaal 6 maanden. Dit is vergelijkbaar met de standaard IV-behandeling voor patiënten, namelijk 2 g/kg gedurende 2-5 dagen voor de aanvangsdosis. Na de aanvangsdosis wordt een patiënt gestart met een maandelijkse IV-onderhoudsdosis van 1 g/kg per maand gedurende 1-3 dagen.

De proefpersoon zal maandelijks worden beoordeeld om te beoordelen of de status van minimale manifestatie (MM) is bereikt, wat vervolgens een vermindering van corticosteroïden met 5 mg of meer mogelijk maakt, indien klinisch geïndiceerd. De MC registreert bijwerkingen en symptomen. De dosis anticholinesterasemedicijnen zal naar goeddunken van de MC worden verlaagd. De dosis prednison wordt verlaagd, tenzij de MM-status verloren gaat; in die situatie wordt de dosis prednison elke 2 weken verhoogd met 10 mg totdat de MM weer is bereikt. Titratie van de prednison- en cholinesteraseremmer-medicatie is naar goeddunken van de arts en zal gebaseerd zijn op de symptomen van de patiënt zoals gemeten door symptomen en onderzoek, wat leidt tot een bepaling van de MM. De patiënt zal de SF-36 kwaliteit van leven beoordeling invullen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

4

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20037
        • George Washington University
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Saint Louis University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. AChR Ab-positieve myasthenia gravis (antilichaam tegen acetylcholinereceptor).
  2. Leeftijd 18-80 jaar.
  3. MGFA-classificatie II-IV (de schaal die wordt gebruikt om de ernst van de symptomen van MG te bepalen).
  4. Het ontvangen van> of gelijk aan 30 mg prednison per dag.
  5. Geen nieuwe MG-specifieke behandelingen in de afgelopen 3 maanden.
  6. Bereidheid om deel te nemen aan onderzoeksprotocol.
  7. QMG > 10 (kwantitatieve myasthenia gravis-score: de som van de cijfers die worden gegeven voor symptomen van MG).
  8. Behandeling met een immunomodulator > dan of gelijk aan 3 maanden voorafgaand aan de start van de studie.

Uitsluitingscriteria:

  1. IgA-deficiëntie (een belangrijke klasse van immunoglobulinen die worden aangetroffen in serum en uitwendige lichaamsafscheidingen zoals speeksel, tranen en zweet, evenals in de gastro-intestinale, respiratoire en urogenitale tractus).
  2. Eerdere trombo-embolische voorvallen, waaronder diepe veneuze trombose, beroerte en myocardinfarct
  3. MGFA Klasse I, IV (als de patiënt in het ziekenhuis moet worden opgenomen) of V
  4. Geschiedenis van thymoom
  5. Thymectomie in vorig jaar of van plan om in de komende zes maanden een thymectomie te ondergaan
  6. Zwangerschap of borstvoeding; onwil om zwangerschap te vermijden
  7. Ernstige gelijktijdige medische, neurologische of psychiatrische aandoening die de IGSC-toediening of daaropvolgende klinische beoordelingen zou verstoren
  8. Onwil of onvermogen om deel te nemen, akkoord te gaan met noodzakelijke vervolgbezoeken, of schriftelijke en geïnformeerde toestemming te geven
  9. Patiënten die een anafylactische of ernstige systemische reactie hebben gehad op de toediening van humaan immunoglobuline of op componenten van Hizentra, zoals polysorbaat 80, of patiënten met hyperprolinemie omdat het de stabilisator L-proline bevat
  10. Cholinesteraseremmer niet meer dan 240 mg/dag
  11. Lichaamsgewicht groter dan 120 kg.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Studie Bevolking
De onderzoekspopulatie omvat patiënten (18-80 jaar oud) met niet-thymomateuze myasthenia gravis MGFA klasse II-IV die dagelijks minimaal 30 mg prednison krijgen en geen andere immunosuppressie en niet meer dan 240 mg cholinesteraseremmer per dag. Patiënten zullen gedurende 6 maanden wekelijks subcutane immunoglobulinen krijgen.
Geneesmiddel: Subcutane immunoglobulinen
Immunoglobulinen die subcutaan worden gebruikt voor het in stand houden van andere immuungemedieerde aandoeningen.
Andere namen:
  • Hizentra

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het volgen van het aantal deelnemers dat het onderzoek gedurende de periode van zes maanden heeft voltooid
Tijdsspanne: Basislijn tot 6 maanden
Om de haalbaarheid en verdraagbaarheid van IGSC als onderhoudsbehandeling van gegeneraliseerde MG te evalueren, gemeten aan de hand van therapietrouw en bijwerkingen die de patiënt heeft ervaren. Patiënten zullen worden gevraagd of ze een van de meest bekende bijwerkingen van Hizentra hebben ervaren. Bij elk studiebezoek zal een casusrapportageformulier met details over eventuele bijwerkingen worden toegevoegd en bij elk bezoek met de patiënt worden besproken.
Basislijn tot 6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om het aantal bijwerkingen bij deelnemers te controleren
Tijdsspanne: Basislijn tot 6 maanden
•Evaluatie van de veiligheid van IGSC voor de behandeling van gegeneraliseerde MG zoals gemeten aan de hand van de bijwerkingen die elke patiënt heeft ervaren en maandelijks beoordeeld door de hoofdonderzoeker.
Basislijn tot 6 maanden
Aantal deelnemers dat de dosis prednison kon verlagen tot onder de 30 mg
Tijdsspanne: Basislijn tot 6 maanden
• Om het potentiële steroïde-sparende effect van IGSC-behandeling te evalueren, zoals gemeten aan de hand van de totale dosis prednison die elke patiënt gedurende de periode van zes maanden nodig heeft.
Basislijn tot 6 maanden
Om het effect op handmatige spiertesten te controleren
Tijdsspanne: Basislijn tot 6 maanden
• Evalueren van het effect van IGSC-behandeling op symptomen geassocieerd met MG zoals gemeten door de QMG en MG-ADL.
Basislijn tot 6 maanden
Voor het meten van veranderingen op het SF-36 meetinstrument voor kwaliteit van leven voor en na voltooiing van de studie
Tijdsspanne: Basislijn tot 6 maanden
• Het evalueren van de kwaliteit van leven met IGSC-behandeling voor MG zoals gemeten door de SF-36.
Basislijn tot 6 maanden
Om niveaus van serum IgG te meten en te correleren met de klinische respons van de deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn tot 6 maanden
• Het evalueren van de farmacokinetische (IgG)-niveaus geassocieerd met IGSC-behandeling voor MG zoals gemeten door de maandelijkse bloedafnames.
Basislijn tot 6 maanden
Om de minimale manifestatie van Myasthenia Gravis te controleren
Tijdsspanne: Basislijn tot 6 maanden
Om het effect van IGSC-behandeling op symptomen geassocieerd met MG te evalueren
Basislijn tot 6 maanden
Om het effect op de kwantitatieve Myasthenia Gravis-score te controleren
Tijdsspanne: Basislijn tot 6 maanden
Om het effect van IGSC-behandeling op de kwantitatieve myastheniescore te evalueren. De verzamelde gegevens zullen kwalitatief en kwantitatief zijn en de scores zullen in de loop van de tijd worden vergeleken. Gegevens worden vastgelegd op casusrapportformulieren en ingevoerd in een SPSS-database. Dr. Gary Cutter, die als statisticus voor deze studie fungeert, zal de gegevens maandelijks beoordelen op veiligheid en er zal een rapport naar Dr. Hayat worden gestuurd.
Basislijn tot 6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

St. Louis University

Medewerkers

CSL Behring

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Ghazala Hayat, M.D., St. Louis University
  • Hoofdonderzoeker: Jafar Kafaie, M.D., St. Louis University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 november 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 april 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

10 april 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 april 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 april 2019

Laatst geverifieerd

1 april 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 17005

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Myasthenia Gravis

Klinische onderzoeken op Subcutane immunoglobulinen

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Sweden

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren