Terapia di mantenimento con Ig sottocutanea per la miastenia grave (SIMM)

Lo studio è uno studio pilota per accertare la fattibilità e la tollerabilità delle immunoglobuline sottocutanee (SCIG o IGSC) come terapia di mantenimento per pazienti con MG non timomatosa (classe MGFA II-IV) all'ingresso, di età compresa tra 18 e 80 anni, positivi all'acetilcolina anticorpo recettore, ricevendo più di 30 mg di prednisone al giorno. I pazienti possono ricevere o meno agenti anticolinesterasici.

Il ricercatore principale del neurologo presso ciascun centro avrà la responsabilità generale dell'esecuzione dello studio ed è designato come coordinatore medico (MC). Il MC valuterà i pazienti delle popolazioni cliniche dei siti e identificherà i potenziali soggetti per i criteri di inclusione ed esclusione. Una volta identificato un soggetto e fornito il consenso informato a partecipare, verrà avviato il programma della visita.

Alla visita iniziale il MC eseguirà il livello di anticorpi del recettore dell'acetilcolina e registrerà le dosi di prednisone e anticolinesterasi. Il MC sarà responsabile della valutazione degli eventi avversi. Il coordinatore della ricerca organizzerà i test di laboratorio iniziali presso la Quest locale del paziente, dove verrà prelevato il sangue. I test di laboratorio di base da eseguire includeranno il livello di IgA per valutare la carenza, il livello di IgG, l'emocromo, l'anticorpo AchR, i test di gravidanza nelle donne, LFT, PT/PTT e BUN/creatinina. Il paziente completerà la qualità della vita SF-36, MG e MGFA ADL Il coordinatore della ricerca sarà responsabile della formazione dei soggetti nell'esecuzione dell'infusione di IGSC. I soggetti avranno valutazioni cliniche ambulatoriali in una settimana e poi mensilmente per il resto dello studio. I pazienti riceveranno inizialmente 2 g/kg suddivisi in 4 settimane e poi verranno somministrati 250 mg/kg/settimana per un totale di 6 mesi. Questo è simile al trattamento IV standard per i pazienti che è di 2 g/kg somministrato in 2-5 giorni per la dose iniziale. Dopo la dose iniziale, un paziente inizia con una dose di mantenimento IV mensile di 1 g/kg al mese somministrata nell'arco di 1-3 giorni.

Il soggetto verrà valutato mensilmente per valutare se è stato raggiunto lo stato di manifestazione minima (MM), che consente quindi la riduzione dei corticosteroidi di 5 mg o più se clinicamente indicato. Il MC registrerà eventi e sintomi avversi. La dose di farmaci anticolinesterasici sarà ridotta a discrezione del MC. La dose di prednisone verrà ridotta a meno che non venga perso lo stato MM; in tale situazione la dose di prednisone verrà aumentata di 10 mg ogni 2 settimane fino al raggiungimento del MM. La titolazione dei farmaci inibitori del prednisone e della colinesterasi sarà a discrezione del medico e si baserà sui sintomi del paziente misurati dai sintomi e dall'esame, portando a una determinazione del MM. Il paziente completerà la valutazione della qualità della vita SF-36.