Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Подкожная поддерживающая терапия Ig при миастении гравис (SIMM)

1 апреля 2019 г. обновлено: Ghazala Hayat, St. Louis University
Исследование проводится с участием пациентов с миастенией гравис (МГ) в возрасте 18–80 лет, положительными антителами к ацетилхолиновым рецепторам, получающих более 30 мг преднизолона в день. Пациенты могут получать или не получать антихолинэстеразные средства. Обычное лечение пациентов с этим заболеванием включает введение внутривенного иммуноглобулина (ВВИГ), который представляет собой белок плазмы, который вводится для поддержания адекватного уровня антител для предотвращения инфекций и уменьшения симптомов болезни Миастения Гравис. Это исследование проводится, чтобы проверить, будет ли лучше переноситься это лекарство в подкожной форме (в жировую ткань живота, ног и бедер) пациентами с миастенией гравис.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование представляет собой пилотное исследование для выяснения возможности и переносимости подкожного иммуноглобулина (SCIG или IGSC) в качестве поддерживающей терапии у пациентов с нетимоматозной миастенией (класс II-IV по MGFA) при поступлении, в возрасте 18-80 лет, положительным ацетилхолином. антитела к рецептору, получающие более 30 мг преднизолона в день. Пациенты могут получать или не получать антихолинэстеразные средства.

Главный исследователь-невролог в каждом центре будет нести общую ответственность за проведение исследования и назначается медицинским координатором (MC). MC будет оценивать пациентов из популяций клиник на местах и ​​определять потенциальных субъектов для критериев включения и исключения. После того, как субъект будет идентифицирован и предоставит информированное согласие на участие, будет инициирован график посещений.

При первом посещении MC определит уровень антител к ацетилхолиновым рецепторам и запишет дозы преднизолона и антихолинэстеразы. MC будет нести ответственность за оценку нежелательных явлений. Координатор исследования организует начальное лабораторное тестирование в местном Quest пациента, где будет взята кровь. Базовые лабораторные тесты, которые необходимо выполнить, будут включать уровень IgA для оценки дефицита, уровень IgG, общий анализ крови, антитела AchR, тесты на беременность у женщин, LFT, PT / PTT и BUN / креатинин. Пациент пройдет тест качества жизни SF-36, MG и MGFA ADL. Координатор исследования будет нести ответственность за обучение испытуемых выполнению инфузии IGSC. Субъекты будут проходить амбулаторную оценку в течение одной недели, а затем ежемесячно до конца исследования. Сначала пациенты будут получать 2 г/кг в течение 4 недель, а затем 250 мг/кг/неделю в течение 6 месяцев. Это похоже на стандартное внутривенное лечение пациентов, которое составляет 2 г/кг в течение 2-5 дней в качестве начальной дозы. После начальной дозы пациенту начинают ежемесячно вводить поддерживающую дозу 1 г/кг ежемесячно в течение 1-3 дней.

Субъект будет оцениваться ежемесячно для оценки того, достигнут ли статус минимальных проявлений (ММ), что затем позволяет снизить дозу кортикостероидов на 5 мг или более при наличии клинических показаний. MC будет записывать нежелательные явления и симптомы. Доза антихолинэстеразных препаратов будет снижена по усмотрению MC. Доза преднизолона будет снижена, если статус ММ не будет утерян; в этой ситуации доза преднизолона будет увеличиваться на 10 мг каждые 2 недели до тех пор, пока снова не будет достигнута ММ. Титрование препаратов преднизолона и ингибиторов холинэстеразы будет осуществляться по усмотрению врача и будет основываться на симптомах пациента, оцениваемых по симптомам и результатам обследования, что приводит к определению ММ. Пациент завершит оценку качества жизни SF-36.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

4

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20037
        • George Washington University
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Saint Louis University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 80 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. AChR Ab положительная миастения гравис (антитело к рецептору ацетилхолина).
  2. Возраст 18-80 лет.
  3. Классификация MGFA II-IV (Шкала, используемая для определения тяжести симптомов МГ).
  4. Прием > или равной 30 мг преднизолона в день.
  5. Никаких новых методов лечения, специфичных для MG, в предыдущие 3 месяца.
  6. Готовность участвовать в протоколе исследования.
  7. QMG > 10 (количественная оценка миастении: сумма баллов, присваиваемых симптомам MG).
  8. Лечение любым иммуномодулятором > чем или равно 3 месяцам до начала исследования.

Критерий исключения:

  1. Дефицит IgA (основной класс иммуноглобулинов, обнаруживаемый в сыворотке крови и выделениях организма извне, таких как слюна, слезы и пот, а также в желудочно-кишечном, респираторном и мочеполовом трактах).
  2. Предыдущие тромбоэмболические события, включая тромбоз глубоких вен, инсульт и инфаркт миокарда
  3. Класс MGFA I, IV (если пациенту требуется госпитализация) или V
  4. История тимомы
  5. Тимэктомия в прошлом году или планируется тимэктомия в ближайшие шесть месяцев
  6. Беременность или лактация; нежелание избежать беременности
  7. Серьезное сопутствующее медицинское, неврологическое или психиатрическое состояние, которое может помешать введению IGSC или последующим клиническим оценкам.
  8. Нежелание или неспособность участвовать, согласие на необходимые последующие посещения или предоставление письменного и информированного согласия.
  9. Пациенты, у которых была анафилактическая или тяжелая системная реакция на введение человеческого иммуноглобулина или компонентов Хизентры, таких как полисорбат 80, или пациенты с гиперпролинемией, поскольку он содержит стабилизатор L-пролин.
  10. Ингибитор холинэстеразы не более 240 мг/сут.
  11. Масса тела более 120 кг.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Исследуемая популяция
Исследуемая популяция будет включать пациентов (18-80 лет) с нетимоматозной миастенией гравис MGFA класса II-IV, получающих не менее 30 мг преднизолона в день без других иммуносупрессивных средств и не более 240 мг в день ингибитора холинэстеразы. Пациенты будут получать подкожные иммуноглобулины еженедельно в течение 6 месяцев.
Лекарство: Подкожные иммуноглобулины
Иммуноглобулины, используемые подкожно для лечения других иммуноопосредованных заболеваний.
Другие имена:
  • Хизентра

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Мониторинг количества участников, завершивших исследование в течение шести месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев
Оценить осуществимость и переносимость IGSC в качестве поддерживающей терапии генерализованной миастении, измеряемой приверженностью лечению и побочными эффектами, с которыми сталкивается пациент. Пациентов спросят, испытывали ли они какие-либо из наиболее известных побочных эффектов препарата Хизентра. Форма отчета о болезни с подробным описанием любых нежелательных явлений будет прилагаться к каждому исследовательскому визиту и рассматриваться вместе с пациентом при каждом посещении.
Исходный уровень до 6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Мониторинг количества нежелательных явлений у участников
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев
• Оценить безопасность IGSC для лечения генерализованной миастении, определяемую по неблагоприятным событиям, с которыми сталкивается каждый пациент, и ежемесячно пересматривать главный исследователь.
Исходный уровень до 6 месяцев
Количество участников, способных снизить дозу преднизолона ниже 30 мг
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев
• Оценить потенциальный стероидсберегающий эффект лечения IGSC, измеряемый общей дозой преднизолона, необходимой каждому пациенту в течение шестимесячного периода.
Исходный уровень до 6 месяцев
Для контроля эффекта при мануальном мышечном тестировании
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев
• Оценить влияние лечения IGSC на симптомы, связанные с миастенией, по данным QMG и MG-ADL.
Исходный уровень до 6 месяцев
Измерить изменения инструмента измерения качества жизни SF-36 до и после завершения исследования.
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев
• Оценить качество жизни при лечении МГ с помощью IGSC, измеренное с помощью SF-36.
Исходный уровень до 6 месяцев
Измерить и сопоставить уровни сывороточного IgG с клиническим ответом участников.
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев
• Для оценки уровней фармакокинетики (IgG), связанных с лечением IGSC для MG, по данным ежемесячных заборов крови.
Исходный уровень до 6 месяцев
Мониторинг минимальных проявлений миастении гравис
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев
Оценить влияние лечения IGSC на симптомы, связанные с миастенией.
Исходный уровень до 6 месяцев
Для мониторинга влияния на количественную оценку миастении гравис.
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев
Оценить влияние лечения IGSC на количественную оценку миастении. Собранные данные будут качественными и количественными, а баллы будут сравниваться с течением времени. Данные будут занесены в формы отчетов о случаях и введены в базу данных SPSS. Доктор Гэри Каттер, который работает статистиком в этом исследовании, будет ежемесячно проверять данные на предмет безопасности, и отчет будет отправлен доктору Хайату.
Исходный уровень до 6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

St. Louis University

Соавторы

CSL Behring

Следователи

  • Главный следователь: Ghazala Hayat, M.D., St. Louis University
  • Главный следователь: Jafar Kafaie, M.D., St. Louis University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 октября 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 ноября 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 апреля 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

10 апреля 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 апреля 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 апреля 2019 г.

Последняя проверка

1 апреля 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 17005

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться