Terapia subcutánea de mantenimiento con Ig para la miastenia grave (SIMM)

El estudio es un estudio piloto para determinar la viabilidad y tolerabilidad de la inmunoglobulina subcutánea (SCIG o IGSC) como terapia de mantenimiento para pacientes con MG no timomatosa (MGFA clase II-IV) al ingreso, de 18 a 80 años de edad, acetilcolina positiva. anticuerpo receptor, recibiendo más de 30 mg de prednisona al día. Los pacientes pueden o no estar recibiendo agentes anticolinesterásicos.

El neurólogo investigador principal de cada centro tendrá la responsabilidad general de la realización del estudio y se designará como coordinador médico (MC). El MC evaluará a los pacientes de las poblaciones clínicas de los sitios e identificará sujetos potenciales para los criterios de inclusión y exclusión. Una vez que se identifique a un sujeto y se le proporcione su consentimiento informado para participar, se iniciará el programa de visitas.

En la visita inicial, el MC realizará el nivel de anticuerpos del receptor de acetilcolina y registrará las dosis de prednisona y anticolinesterasa. El MC será responsable de la evaluación de los eventos adversos. El coordinador de investigación organizará las pruebas de laboratorio iniciales en el Quest local del paciente, donde se extraerá la sangre. Las pruebas de laboratorio de referencia que se realizarán incluirán el nivel de IgA para evaluar la deficiencia, el nivel de IgG, CBC, anticuerpos AchR, pruebas de embarazo en mujeres, LFT, PT/PTT y BUN/creatinina. El paciente completará la calidad de vida SF-36, MG y MGFA ADL. El coordinador de investigación será responsable de capacitar a los sujetos en la realización de la infusión IGSC. Los sujetos tendrán evaluaciones clínicas ambulatorias en una semana y luego mensualmente durante el resto del estudio. Los pacientes recibirán 2 g/kg divididos en 4 semanas inicialmente y luego recibirán 250 mg/kg/semana durante un total de 6 meses. Esto es similar al tratamiento IV estándar para pacientes que es de 2 g/kg administrados durante 2 a 5 días para la dosis inicial. Después de la dosis inicial, el paciente comienza con una dosis de mantenimiento IV mensual de 1 g/kg cada mes administrada durante 1 a 3 días.

El sujeto será evaluado mensualmente para evaluar si se ha alcanzado el estado de manifestación mínima (MM), lo que luego permite la reducción de corticosteroides en 5 mg o más si está clínicamente indicado. El MC registrará los eventos adversos y los síntomas. La dosis de medicamentos anticolinesterásicos se disminuirá a discreción del MC. La dosis de prednisona se reducirá a menos que se pierda el estado de MM; en esa situación se incrementará la dosis de prednisona 10 mg cada 2 semanas hasta alcanzar nuevamente la MM. La titulación de los medicamentos inhibidores de la colinesterasa y la prednisona quedará a discreción del médico y se basará en los síntomas del paciente medidos por los síntomas y el examen, lo que lleva a una determinación del MM. El paciente completará la evaluación de calidad de vida SF-36.