Terapia de Manutenção de Ig Subcutânea para Miastenia Gravis (SIMM)

O estudo é um estudo piloto para verificar a viabilidade e tolerabilidade da imunoglobulina subcutânea (SCIG ou IGSC) como terapia de manutenção para pacientes com MG não timomatosa (MGFA classe II-IV) na entrada, com idade entre 18 e 80 anos, acetilcolina positiva anticorpo receptor, recebendo mais de 30mg de prednisona diariamente. Os pacientes podem ou não estar recebendo agentes anticolinesterásicos.

O investigador principal neurologista em cada local terá a responsabilidade geral pelo desempenho do estudo e é designado o coordenador médico (MC). O MC avaliará os pacientes das populações clínicas dos centros e identificará possíveis indivíduos para os critérios de inclusão e exclusão. Uma vez que um sujeito é identificado e fornecido consentimento informado para participar, o cronograma de visita será iniciado.

Na visita inicial, o MC fará o nível de anticorpo receptor de acetilcolina e registrará as doses de prednisona e anticolinesterásico. O MC será responsável pela avaliação de eventos adversos. O coordenador da pesquisa providenciará os testes laboratoriais iniciais no Quest local do paciente, onde o sangue será coletado. Os testes de laboratório de linha de base a serem feitos incluirão o nível de IgA para avaliar a deficiência, nível de IgG, hemograma completo, anticorpo AchR, testes de gravidez em mulheres, testes da função hepática, PT/PTT e BUN/Creatinina. O paciente preencherá o SF-36 qualidade de vida, MG e MGFA AVD. O coordenador da pesquisa será responsável por treinar os sujeitos na realização da infusão de IGSC. Os indivíduos terão avaliações clínicas ambulatoriais em uma semana e depois mensalmente para o restante do estudo. Os pacientes receberão 2gms/kg divididos em 4 semanas inicialmente e então receberão 250mgs/kg/wk por um total de 6 meses. Isto é semelhante ao tratamento IV padrão para pacientes que é de 2 g/kg administrados durante 2-5 dias para a dose inicial. Após a dose inicial, o paciente inicia uma dose de manutenção IV mensal de 1 g/kg a cada mês, administrada durante 1-3 dias.

O sujeito será avaliado mensalmente para avaliar se o status de manifestação mínima (MM) foi alcançado, o que permite a redução de corticosteróides em 5 mg ou mais, se clinicamente indicado. O MC registrará eventos adversos e sintomas. A dose de drogas anticolinesterásicas será diminuída a critério do MC. A dose de prednisona será diminuída, a menos que o status de MM seja perdido; nessa situação a dose de prednisona será aumentada 10mg a cada 2 semanas até que o MM seja novamente alcançado. A titulação dos medicamentos prednisona e inibidores da colinesterase ficará a critério do médico e será baseada nos sintomas do paciente medidos por sintomas e exames, levando à determinação do MM. O paciente completará a avaliação de qualidade de vida SF-36.