Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Subkutan Ig-vedlikeholdsterapi for Myasthenia Gravis (SIMM)

1. april 2019 oppdatert av: Ghazala Hayat, St. Louis University
Studien utføres med pasienter med Myasthenia Gravis (MG), alder 18-80 år, positivt acetylkolinreseptorantistoff, som mottar mer enn 30 mg prednison daglig. Pasienter kan eller kan ikke motta antikolinesterasemidler. En vanlig behandling for pasienter med denne sykdommen inkluderer administrering av intravenøst ​​immunglobulin (IVIG), som er et plasmaprotein som gis for å opprettholde tilstrekkelige antistoffnivåer for å forhindre infeksjoner og redusere symptomene på sykdommen Myasthenia Gravis. Denne studien blir gjort for å teste om å gi denne medisinen i subkutan form (inn i fettet i magen, bena og lårene) vil bli bedre tolerert for pasienter med Myasthenia Gravis.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien er en pilotstudie for å fastslå gjennomførbarheten og tolerabiliteten av subkutant immunglobulin (SCIG eller IGSC) som vedlikeholdsbehandling for pasienter med ikke-thymomatøse MG-pasienter (MGFA klasse II-IV) ved inntreden, i alderen 18-80 år, positiv acetylkolin reseptorantistoff, som mottar mer enn 30 mg prednison daglig. Pasienter kan eller kan ikke motta antikolinesterasemidler.

Nevrologens hovedetterforsker ved hvert sted vil ha det overordnede ansvaret for studieprestasjoner, utpekt som medisinsk koordinator (MC). MC vil vurdere pasienter fra klinikkens populasjoner og identifisere potensielle forsøkspersoner for inklusjons- og eksklusjonskriterier. Når et emne er identifisert og gitt informert samtykke til å delta, vil besøksplanen bli igangsatt.

Ved det første besøket vil MC utføre acetylkolinreseptorantistoffnivået og registrere prednison- og antikolinesterasedosene. MC vil være ansvarlig for vurdering av uønskede hendelser. Forskningskoordinatoren vil arrangere den innledende laboratorietestingen på pasientens lokale Quest, hvor blodet vil bli tatt. Baseline laboratorietester som skal utføres vil inkludere IgA-nivå for å evaluere for mangel, IgG-nivå, CBC, AchR-antistoff, graviditetstester hos kvinner, LFT-er, PT/PTT og BUN/kreatinin. Pasienten vil fullføre SF-36 livskvalitet, MG og MGFA ADL. Forskningskoordinatoren vil være ansvarlig for opplæring av fag i utførelse av IGSC-infusjon. Forsøkspersonene vil ha poliklinikkvurderinger i løpet av en uke og deretter månedlig for resten av studien. Pasienter vil motta 2g/kg fordelt over 4 uker i utgangspunktet og deretter gis 250mgs/kg/uke i totalt 6 måneder. Dette ligner standard IV-behandling for pasienter som er 2 g/kg gitt over 2-5 dager for startdosen. Etter startdosen startes en pasient med en månedlig IV vedlikeholdsdose på 1 gm/kg hver måned gitt over 1-3 dager.

Personen vil bli evaluert månedlig for vurdering av om minimal manifestasjon (MM) status er nådd, som deretter tillater reduksjon av kortikosteroider med 5 mg eller mer hvis det er klinisk indisert. MC vil registrere uønskede hendelser og symptomer. Dosen av antikolinesterasemedisiner vil reduseres etter MCs skjønn. Prednisondosen vil reduseres med mindre MM-statusen går tapt; i den situasjonen vil prednisondosen økes med 10 mg hver 2. uke til MM igjen er oppnådd. Titrering av prednison- og kolinesterasehemmermedisinene vil være etter legens skjønn og vil være basert på pasientens symptomer målt ved symptomer og undersøkelse, som fører til en bestemmelse av MM. Pasienten vil fullføre livskvalitetsvurderingen SF-36.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20037
        • George Washington University
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Saint Louis University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. AChR Ab positiv myasthenia gravis (acetylkolinreseptorantistoff).
  2. Alder 18-80 år.
  3. MGFA-klassifisering II-IV (skalaen som brukes til å bestemme alvorlighetsgraden av symptomene på MG).
  4. Får > eller lik 30 mg Prednison per dag.
  5. Ingen nye MG-spesifikke behandlinger de siste 3 månedene.
  6. Vilje til å delta i studieprotokoll.
  7. QMG > 10 (kvantitativ myasthenia gravis-score: summen av karakterer gitt for symptomer på MG).
  8. Behandling med en hvilken som helst immunmodulator > enn eller lik 3 måneder før forsøksstart.

Ekskluderingskriterier:

  1. IgA-mangel (en hovedklasse immunglobuliner som finnes i serum og eksterne kroppssekreter som spytt, tårer og svette samt i mage-tarmkanalen, luftveiene og kjønnsorganene).
  2. Tidligere tromboemboliske hendelser, inkludert dyp venetrombose, hjerneslag og hjerteinfarkt
  3. MGFA klasse I, IV (hvis pasienten trenger sykehusinnleggelse) eller V
  4. Historie om tymom
  5. Tymektomi forrige år eller planlegger å gjennomgå tymektomi i løpet av de neste seks månedene
  6. Graviditet eller amming; manglende vilje til å unngå graviditet
  7. Alvorlig samtidig medisinsk, nevrologisk eller psykiatrisk tilstand som vil forstyrre IGSC-administrasjonen eller påfølgende kliniske vurderinger
  8. Uvilje eller manglende evne til å delta, godta nødvendige oppfølgingsbesøk, eller gi skriftlig og informert samtykke
  9. Pasienter som har hatt en anafylaktisk eller alvorlig systemisk reaksjon på administrering av humant immunglobulin eller på komponenter av Hizentra, som polysorbat 80, eller pasienter med hyperprolinemi fordi det inneholder stabilisatoren L-prolin
  10. Kolinesterasehemmer ikke mer enn 240 mg/dag
  11. Kroppsvekt over 120 kg.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Studiepopulasjon
Studiepopulasjonen vil inkludere pasienter (18-80 år) med ikke-thymomatøs myasthenia gravis MGFA klasse II-IV som mottar minimum 30 mg Prednison daglig og ingen annen immunsuppresjon og ikke mer 240 mg per dag av kolinesterasehemmer. Pasienter vil få subkutane immunglobuliner ukentlig i 6 måneder.
Legemiddel: Subkutane immunglobuliner
Immunglobuliner som brukes subkutant for vedlikehold av andre immunmedierte lidelser.
Andre navn:
  • Hizentra

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å overvåke antall deltakere som fullfører studien i seks måneders perioden
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
For å evaluere gjennomførbarhet og tolerabilitet av IGSC som vedlikeholdsbehandling av generalisert MG målt ved behandlingsoverholdelse og uønskede hendelser pasienten opplever. Pasientene vil bli spurt om de har opplevd noen av de mest kjente bivirkningene av Hizentra. Et saksrapportskjema som beskriver eventuelle uønskede hendelser vil bli inkludert ved hvert studiebesøk og gjennomgått med pasienten ved hvert besøk.
Baseline til 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å overvåke antall uønskede hendelser hos deltakerne
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
•For å evaluere sikkerhet IGSC for behandling av generalisert MG målt ved uønskede hendelser opplevd av hver pasient og gjennomgått månedlig av hovedetterforskeren.
Baseline til 6 måneder
Antall deltakere som kan redusere prednisondosen under 30 mg
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
• For å evaluere den potensielle steroidsparende effekten av IGSC-behandling målt ved den totale dosen prednison som kreves av hver pasient over seks måneders perioden.
Baseline til 6 måneder
For å overvåke effekten på manuell muskeltesting
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
• For å evaluere effekten av IGSC-behandling på symptomer assosiert med MG målt med QMG og MG-ADL.
Baseline til 6 måneder
For å måle endringer på SF-36 livskvalitetsmåleverktøy før og etter fullført studie
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
• For å evaluere livskvalitet med IGSC-behandling for MG målt med SF-36.
Baseline til 6 måneder
Å måle og korrelere nivåer av serum IgG med klinisk respons fra deltakerne
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
• For å evaluere farmakokinetikknivåer (IgG) assosiert med IGSC-behandling for MG målt ved månedlige blodprøvetakinger.
Baseline til 6 måneder
For å overvåke minimal manifestasjon av Myasthenia Gravis
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
For å evaluere effekten av IGSC-behandling på symptomer assosiert med MG
Baseline til 6 måneder
For å overvåke effekten på Quantitative Myasthenia Gravis Score
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
For å evaluere effekten av IGSC-behandling på Quantitative Myasthenia Score. Data som samles inn vil være kvalitative og kvantitative, og skårer vil bli sammenlignet over tid. Data vil bli fanget opp på saksrapportskjemaer, og lagt inn i en SPSS-database. Dr. Gary Cutter, som fungerer som statistiker for denne studien, vil gjennomgå dataene månedlig for sikkerhets skyld, og en rapport vil bli sendt til Dr. Hayat.
Baseline til 6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

St. Louis University

Samarbeidspartnere

CSL Behring

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Ghazala Hayat, M.D., St. Louis University
  • Hovedetterforsker: Jafar Kafaie, M.D., St. Louis University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. november 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. april 2013

Først lagt ut (Anslag)

10. april 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. april 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. april 2019

Sist bekreftet

1. april 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 17005

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere