デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対する BMMNC の安全性と有効性の研究 (BMMNC)
デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対する自家骨髄由来単核幹細胞（BMMNC）の安全性と有効性の研究。自己資金による（患者自身の資金による）臨床試験です
調査の概要
詳細な説明
筋ジストロフィー (MD) は、遺伝性疾患のグループであり、家族を通じて受け継がれます。 小児期または成人期に発生することがあります。 筋ジストロフィーにはさまざまな種類があります。 それらには以下が含まれます：
デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、急速に悪化する筋ジストロフィーの一種です。 他の筋ジストロフィー (ベッカー型筋ジストロフィーを含む) は、はるかにゆっくりと悪化します。
デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、ジストロフィン（筋肉内のタンパク質）の欠損遺伝子によって引き起こされます。 ただし、この疾患の家族歴が知られていない人に発生することがよくあります。
症状は通常 6 歳より前に現れ、乳児期に現れることもあります。 それらには次のものが含まれる場合があります。
倦怠感
学習障害 (IQ (知能指数) が 75 未満になることもあります)
知的障害（可能ですが、時間の経過とともに悪化することはありません）
筋力低下
脚と骨盤から始まりますが、腕、首、および体の他の領域でも重度ではありません
運動能力（走る、跳ぶ、跳ぶ）の難しさ
頻繁な転倒
横になった姿勢から立ち上がったり、階段を登ったりするのが困難
弱点はすぐに悪化する
進行性の歩行困難
12歳までに歩く能力が失われる可能性があり、子供は車椅子を使用する必要があります
呼吸困難と心臓病は通常20歳までに始まります
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Maharashtra
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Pune、Maharashtra、インド、411009
- 募集
- Chaitanya Hospital
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コンタクト：
- Sachin S Jamadar, D ORTHO
- 電話番号：+918888788880
- メール：sac2751982@gmail.com
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- デュシェンヌ型筋ジストロフィーと診断された患者。
- 熟成年数は4～20年。
- -骨髄由来の自家細胞療法を受ける意欲。
- 説明されたプロトコルを理解し、その後、インフォームド コンセントを提供し、研究に必要なインフォームド コンセント フォーム (ICF) に署名する能力。
- -プロトコル手順とフォローアップのために定期的に病院を訪問する能力と意欲
除外基準:
- -免疫不全の病歴を持つ患者 HIV +、B型肝炎、HBVおよびTPPA +、腫瘍マーカー+
- 高血圧および過敏症の病歴のある患者。
- デュシェンヌ型筋ジストロフィーの診断を受けていない患者。
- アルコールと薬物の乱用/依存。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：病巣内および静脈内
自家幹細胞の病変内/静脈内。
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用量あたりの自家MNCの病変内/静脈内
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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生活水準の向上。
時間枠：6ヶ月
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6ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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筋ジストロフィー特有の機能評価尺度の改善
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：ANANT E BAGUL, M.S、Chaitanya Hospital
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 00102
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