Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøg sikkerhed og effekt af BMMNC for patienten med Duchenne muskeldystrofi (BMMNC)

16. september 2014 opdateret af: Dr. Sachin Jamadar, Chaitanya Hospital, Pune

Undersøg sikkerhed og effektivitet af autologe knoglemarvs-afledte mononukleære stamceller (BMMNC'er) til patienten med Duchenne muskeldystrofi. Det er selvfinansieret (patienters egen finansiering) klinisk forsøg

Denne undersøgelse er en enkelt arm, enkeltcenterforsøg for at kontrollere sikkerheden og effektiviteten af ​​BMMNC (100 millioner pr. dosis) for patienten med Duchenne muskeldystrofi,

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Muskeldystrofier, eller MD, er en gruppe af arvelige tilstande, hvilket betyder, at de overføres gennem familier. De kan forekomme i barndommen eller voksenalderen. Der findes mange forskellige former for muskelsvind. De omfatter:

Duchenne muskeldystrofi er en form for muskelsvind, der hurtigt forværres. Anden muskelsvind (herunder Beckers muskelsvind) forværres meget langsommere.

Duchennes muskeldystrofi er forårsaget af et defekt gen for dystrofin (et protein i musklerne). Men det forekommer ofte hos mennesker uden en kendt familiehistorie af tilstanden.

Symptomerne opstår normalt før 6 års alderen og kan forekomme så tidligt som barndommen. De kan omfatte:

Træthed

Indlæringsvanskeligheder (IQ (intelligenskvotienten) kan være under 75)

Intellektuel handicap (mulig, men bliver ikke værre over tid)

Muskelsvaghed

Begynder i benene og bækkenet, men forekommer også mindre alvorligt i arme, nakke og andre områder af kroppen

Vanskeligheder med motoriske færdigheder (løb, hop, hop)

Hyppige fald

Problemer med at rejse sig fra liggende stilling eller gå op af trapper

Svaghed bliver hurtigt værre

Progressivt gangbesvær

Evnen til at gå kan være tabt ved 12 års alderen, og barnet bliver nødt til at bruge kørestol

Åndedrætsbesvær og hjertesygdomme begynder normalt ved 20 års alderen

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Indien
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411009
        • Rekruttering
        • Chaitanya Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patient med diagnosen Duchenne muskeldystrofi.
  • Lagret mellem 4 og 20 år.
  • Vilje til at gennemgå knoglemarvs-afledt autolog celleterapi.
  • Evne til at forstå den forklarede protokol og derefter give et informeret samtykke samt underskrive den påkrævede Informed Consent form (ICF) for undersøgelsen.
  • Evne og vilje til regelmæssigt besøg på hospitalet for protokolprocedurer og opfølgning

Ekskluderingskriterier:

  • Patient med tidligere immundefekt HIV+, Hepatitis B, HBV og TPPA+, Tumormarkører+
  • Patienter med hypertension i historien og overfølsomme.
  • Patient, der ikke er diagnosticeret med Duchenne muskeldystrofi.
  • Alkohol- og stofmisbrug/afhængighed.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: intralæsional og intravenøs
Intralæsional/intravenøs af autologe stamceller.
Andet: Intralæsional/intravenøs af autologe stamceller.
Intralesional/intravenøs af autologe MNC'er pr. dosis
Andre navne:
  • Intralesional/intravenøs af autologe MNC'er.
  • Intralesional/intravenøs af autologe MNC'er

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forbedring af dagliglivets skala.
Tidsramme: 6 MÅNED
6 MÅNED

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forbedring af muskeldystrofi-specifik funktionel vurderingsskala
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Chaitanya Hospital, Pune

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: ANANT E BAGUL, M.S, Chaitanya Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2014

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. september 2016

Studieafslutning (Forventet)

1. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. februar 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. april 2013

Først opslået (Skøn)

17. april 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

17. september 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. september 2014

Sidst verificeret

1. september 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 00102

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muskeldystrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hungary

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner